Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Épidémiologie clinique chez les patients contemporains atteints de myélofibrose. (ERNEST-3)

8 juillet 2026 mis à jour par: FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

Épidémiologie clinique chez les patients contemporains atteints de myélofibrose (ERNEST-3) : une étude observationnelle européenne de LeukemiaNet (ELN)

Étude observationnelle européenne rétrospective et prospective multicentrique. Sur chaque site, tous les patients consécutifs avec un diagnostic confirmé de myélofibrose (MF) par l'Organisation mondiale de la santé (OMS) en 2016 ou 2022 établi du 01/01/2018 au 31/12/2027 seront inscrits dans l'étude. Des mises à jour de suivi annuelles seront programmées jusqu'à la fin de la collecte des données le 31/12/2028 ou jusqu'à la dernière visite de patient disponible, selon la première éventualité. Au moins 1 an de suivi sera assuré à partir du dernier patient inscrit.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Myélofibrose

Description détaillée

Les néoplasmes myéloprolifératifs (MPN) sont des troubles rares de la moelle osseuse caractérisés par une prolifération clonale de lignées de cellules hématopoïétiques et comprennent la polycythémie vraie (PV), la thrombocytémie essentielle (ET) et la myélofibrose (MF). La MF a un pronostic plus sombre, avec les principales causes de décès, notamment la transformation en leucémie aiguë, les comorbidités et les conséquences de la cytopénie. La MF est caractérisée par une anémie progressive, une fibrose médullaire et une hématopoïèse extramédullaire avec splénomégalie. De plus, la maladie est associée à une lourde charge de symptômes, notamment des sueurs nocturnes, de la fièvre, des douleurs osseuses et une perte de poids, ainsi qu'une détérioration de la qualité de vie.

Début 2013, l'étude observationnelle du Registre européen des néoplasmes myéloprolifératifs (ERNEST) a été lancée et approuvée par plusieurs IRB de centres hématologiques européens. L'étude s'est concentrée sur la myélofibrose manifeste primaire (PMF) et secondaire (SMF ; c'est-à-dire la myélofibrose post-thrombocytémie essentielle (post-ET MF) et post-polycythémie (post-PV MF)) et visait à décrire l'épidémiologie clinique de grandes séries de patients observés en pratique clinique. Cette recherche était justifiée car le paysage des connaissances physiopathologiques et cliniques sur les NMP évoluait rapidement, incitant à réviser les critères diagnostiques, le pronostic et les recommandations thérapeutiques.

ERNEST a recruté rétrospectivement 1 292 patients chez lesquels les modèles pronostiques proposés ont été confirmés pour différencier les traitements dans la pratique clinique, tandis qu'ERNEST-2 a rapporté des résultats sur les événements critiques observés dans 1 010 de ces cas au cours d'une période de suivi médiane de 5,4 ans.4,5 Les deux études se sont clôturées en décembre 2022.

Au cours de la dernière décennie, de nouvelles découvertes diagnostiques et pronostiques ont été accumulées et la disponibilité de nouveaux médicaments approuvés, basés sur les résultats de plusieurs nouveaux essais cliniques, a influencé la prise de décision thérapeutique dans la pratique clinique réelle. Par conséquent, la poursuite des études observationnelles dans le cadre du présent ERNEST-3 sur de grandes séries de cas multicentriques de patients atteints de MF arrive à point nommé et pourrait affiner les résultats des essais cliniques.

Le but de cette étude observationnelle rétrospective/prospective est d'obtenir des informations sur les cytopénies associées à la MF qui représentent un défi important chez les patients contemporains atteints de MF. Actuellement, il existe peu d'agents destinés au traitement du MF cytopénique, notamment des médicaments immunomodulateurs, des agents hypométhylants et des inhibiteurs de JAK tels que le momelotinib et le pacritinib, et le développement de nouveaux agents spécifiquement adaptés à cette population de patients reste un besoin non satisfait. Par conséquent, cette étude peut fournir des données sur ces patients, en se concentrant sur l'état clinique, la qualité de vie, les comorbidités et les résultats du traitement au fil du temps.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

617

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Nom: FENILI
E-mail: sperimentazioni@fondazionefrom.it

Sauvegarde des contacts de l'étude

Nom: TIZIANO BARBUI, MD
Numéro de téléphone: 0352675134
E-mail: tbarbui@fondazionefrom.it

Lieux d'étude

Allemagne
- - Halle, Allemagne
    - Pas encore de recrutement
    - University Hospital Halle Department of Hematology/Oncology
    - Contact:
      
      E-mail: haifa.al-ali@uk-halle.de
    - Chercheur principal:
      
      Haifa Kathrin Al-Ali, MD
  - Hanover, Allemagne
    - Recrutement
    - University Medicine Hannover
    - Contact:
      
      E-mail: florian.heidel@uni-greifswald.de
    - Chercheur principal:
      
      Florian Heidel, MD
  - Minden, Allemagne
    - Recrutement
    - University Clinic for Hematology, Oncology, Hemostaseology and Palliative Care Johannes Wesling Medical Center Minden UKRUB, University of Bochum
    - Contact:
      
      E-mail: martin.griesshammer@muehlenkreiskliniken.de
    - Chercheur principal:
      
      Martin Griesshammer, MD
Arménie
- - Yerevan, Arménie
    - Recrutement
    - Hematology Center after Prof.R.H. Yeolyan
    - Contact:
      
      E-mail: badikyanmaria@gmail.com
    - Chercheur principal:
      
      Maria Badikyan, MD
Espagne
- - Barcelona, Espagne
    - Recrutement
    - Institut d'Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer (IDIBAPS) - Hospital Clinic
    - Contact:
      
      E-mail: AALVAR@clinic.cat
    - Chercheur principal:
      
      Alberto Alvarez-Larran, MD
  - Madrid, Espagne
    - Recrutement
    - Hematology and Hemotherapy Department, 12 de Octubre University Hospital
    - Contact:
      
      E-mail: gonzalo.carreno.gomeztarragona@gmail.com
    - Chercheur principal:
      
      Gonzalo Carreno Gomez-Tarragona, MD
Italie
- - Alessandria, Italie, 15121
    - Recrutement
    - A.S.O. SS. Antonio e Biagio e C.Arrigo, SC Ematologia
    - Chercheur principal:
      
      Monia Marchetti
    - Contact:
      
      Monia Marchetti
      
      E-mail: monia.marchetti@ospedale.al.it
  - Bergamo, Italie
    - Recrutement
    - ASST Papa Giovanni XXIII, SC Ematologia
    - Contact:
      
      Maria Luisa Ferrari
      
      E-mail: mlferrari@fondazionefrom.it
    - Chercheur principal:
      
      Federico Lussana, MD
  - Bologna, Italie
    - Recrutement
    - Policlinico S. Orsola - Malpighi, Unità di Ematologia
    - Chercheur principal:
      
      Francesca Palandri, MD
    - Contact:
      
      Valerio Michelucci
      
      E-mail: valeria.michelucci@studio.unibo.it
  - Catania, Italie
    - Recrutement
    - Azienda Ospedaliero - Universitaria "Policlinico Vittorio Emanuele" - PO Gaspare Rodolico, Dipartimento di Ematologia con Trapianto di midollo Osseo
    - Chercheur principal:
      
      Giuseppe Palumbo, MD
  - Florence, Italie
    - Recrutement
    - AOU Careggi di Firenze, Divisione di Ematologia
    - Contact:
      
      Chiara Paoli
      
      E-mail: chiara.paoli@unifi.it
    - Chercheur principal:
      
      Alessandro M Vannucchi, MD
    - Sous-enquêteur:
      
      Paola Guglielmelli, MD
  - Milan, Italie
    - Recrutement
    - Ospedale San Raffaele, Unità Operativa di Ematologia e Trapianto Midollo Osseo
    - Contact:
      
      Antonella Danese
      
      E-mail: danese.antonella@hsr.it
    - Chercheur principal:
      
      Daniele Sannipoli, MD
  - Milan, Italie
    - Recrutement
    - Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, Ematologia
    - Contact:
      
      Silvia Artuso
      
      E-mail: silvia.artuso@policlinico.mi.it
    - Chercheur principal:
      
      Alessandra Iurlo, MD
  - Milan, Italie
    - Recrutement
    - ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Divisione di Ematologia
    - Contact:
      
      Mattia La Monica
      
      E-mail: mattia.lamonica@ospedaleniguarda.it
    - Chercheur principal:
      
      Marianna Caramella, MD
  - Monza, Italie
    - Recrutement
    - Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
    - Contact:
      
      Alessia Picozzi
      
      E-mail: alessia.picozzihsg@gmail.com
    - Chercheur principal:
      
      Elena Elli, MD
  - Naples, Italie
    - Recrutement
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II, Divisione di Ematologia
    - Chercheur principal:
      
      Fabrizio Pane, MD
    - Contact:
      
      E-mail: novypugliese@yahoo.it
    - Contact:
      
      E-mail: giadamc@gmail.com
  - Novara, Italie
    - Recrutement
    - Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore della Carità, SCDU Ematologia
    - Contact:
      
      Clara Deambrogi
      
      E-mail: clara.deambrogi@med.uniupo.it
    - Chercheur principal:
      
      Andrea Patriarca, MD
  - Pavia, Italie
    - Recrutement
    - Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo, Divisione di Ematologia
    - Contact:
      
      E-mail: cto-oh@smatteo.pv.it
    - Chercheur principal:
      
      Elisa Rumi, MD
  - Roma, Italie
    - Recrutement
    - Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - Università Cattolica del Sacro Cuore, UCSC Ematologia
    - Chercheur principal:
      
      Valerio De Stefano, MD
    - Contact:
      
      E-mail: giulia.desantis@policlinicogemelli.it
    - Contact:
      
      E-mail: denise.soldati@policlinicogemelli.it
  - Roma, Italie
    - Recrutement
    - Policlinico Umberto I, Dipartimento Ematologia, Oncologia e Dermatologia
    - Contact:
      
      Antonella Mosca
      
      E-mail: a.mosca@bce.uniroma1.it
    - Chercheur principal:
      
      Massimo Breccia, MD
  - Torino, Italie, 10126
    - Pas encore de recrutement
    - A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Molinette- S.C. Ematologia U
    - Contact:
      
      Francesca Pirillo
      
      E-mail: francescapirillo.ospedale@gmail.com
    - Chercheur principal:
      
      Giulia Benevolo, Dr
  - Tricase, Italie
    - Pas encore de recrutement
    - Ospedale Cardinale G. Panico
    - Chercheur principal:
      
      Anna Mele, MD
  - Verona, Italie
    - Recrutement
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata - Ospedale Borgo Roma, Unità di Ematologia
    - Contact:
      
      E-mail: massimiliano.bonifacio@univr.it
    - Chercheur principal:
      
      Massimiliano Bonifacio, MD
  - Vicenza, Italie
    - Recrutement
    - Azienda ULSS 8 Berica - Ospedale San Bortolo, Divisione di Ematologia
    - Chercheur principal:
      
      Giuseppe Carli, MD
    - Contact:
      
      E-mail: studiclinici.ematologia@aulss8.veneto.it
Pologne
- - Krakow, Pologne
    - Recrutement
    - Department of Hematology, University Hospital, Jagiellonian University Medical College
    - Contact:
      
      E-mail: weronika.lebowa@doctoral.uj.edu.pl
    - Chercheur principal:
      
      Weronika Lebowa, MD
  - Wroclaw, Pologne
    - Recrutement
    - Department and Clinic of Haematology, Blood Neoplasms, and Bone Marrow Transplantation, Wroclaw Medical University
    - Contact:
      
      E-mail: marta.sobas@gmail.com
    - Chercheur principal:
      
      Marta Sobas, MD
Roumanie
- - Bucharest, Roumanie
    - Recrutement
    - Department of Hematology and Bone Marrow Transplantation, Fundeni Clinical Institute
    - Contact:
      
      E-mail: daniel_coriu@yahoo.com
    - Chercheur principal:
      
      Daniel Coriu

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Adulte
Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

Les patients avec un diagnostic de MF confirmé par l'OMS en 2016 ou 2022 établi du 01/01/2018 au 31/12/2027 seront inscrits dans l'étude.

Patients atteints de myélofibrose primaire et secondaire à ET et PV, annotée pour les caractéristiques génétiques et histologiques, en relation avec la présence de cytopénies de base (c'est-à-dire au moment du diagnostic de MF) ou liées au traitement (c'est-à-dire, nombre réduit de cellules sanguines se manifestant par une anémie, une thrombocytopénie). et/ou neutropénie).

La description

Critère d'intégration:

Diagnostic de myélofibrose primaire (PMF) ou secondaire (c'est-à-dire post-ET/PV MF) selon les critères OMS 2016 ou 2022 établis entre le 01/01/2018 et le 31/12/2027
Âge ≥ 18 ans
Consentement éclairé signé le cas échéant, conformément aux directives européennes actuelles du Règlement général sur la protection des données (RGPD)

Critère d'exclusion:

Diagnostic de la myélofibrose primaire précoce/préfibrotique
Participation simultanée à des essais cliniques interventionnels dans la MF

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Survie globale selon la présence de cytopénies au diagnostic Délai: Au diagnostic pendant la ligne de base	Obtenu par les dossiers médicaux normalement remplis en pratique clinique	Au diagnostic pendant la ligne de base

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Fréquence et types de cytopénies Délai: Au départ ; Suivi 1 an.	Obtenu par les dossiers médicaux normalement remplis en pratique clinique	Au départ ; Suivi 1 an.
Réponse et durée des traitements (selon les critères IWG-MRT et ELN 2013 modifiés, globalement et par présence de cytopénies Délai: Au départ ; Suivi 1 an.	Obtenu par les dossiers médicaux normalement remplis en pratique clinique	Au départ ; Suivi 1 an.
Incidence des événements CV majeurs (thrombose et saignements), globalement et selon la présence de cytopénies et les traitements reçus Délai: Au départ ; Suivi 1 an.	Obtenu par les dossiers médicaux normalement remplis en pratique clinique	Au départ ; Suivi 1 an.
Incidence des progressions de la maladie (phase accélérée de MF, phase blastique de MF/leucémie myéloïde aiguë (LMA)), globalement et selon la présence de cytopénies et les traitements reçus Délai: Au départ ; Suivi 1 an.	Obtenu par les dossiers médicaux normalement remplis en pratique clinique	Au départ ; Suivi 1 an.
Incidence globale des néoplasies secondaires, par site et par présence de cytopénies et traitements reçus Délai: Au départ ; Suivi 1 an.	Obtenu par les dossiers médicaux normalement remplis en pratique clinique	Au départ ; Suivi 1 an.
Incidence des infections, globalement et par présence de cytopénies et traitements reçus Délai: Au départ ; Suivi 1 an.	Obtenu par les dossiers médicaux normalement remplis en pratique clinique	Au départ ; Suivi 1 an.
Incidence des événements indésirables (EI) d'intérêt, globalement, par type, gravité et traitements reçus Délai: Au départ ; Suivi 1 an.	Obtenu par les dossiers médicaux normalement remplis en pratique clinique	Au départ ; Suivi 1 an.
Incidence des décès, globalement, par cause et par présence de cytopénies et traitements reçus Délai: Au départ ; Suivi 1 an.	Obtenu par les dossiers médicaux normalement remplis en pratique clinique	Au départ ; Suivi 1 an.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

Collaborateurs

GlaxoSmithKline

Les enquêteurs

Directeur d'études: TIZIANO BARBUI, MD, FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

14 octobre 2024

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 juillet 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

30 juillet 2024

Première publication (Réel)

1 août 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

ERNEST-3

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Épidémiologie clinique chez les patients contemporains atteints de myélofibrose. (ERNEST-3)