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Epidemiologia Clínica em Pacientes Contemporâneos com Mielofibrose. (ERNEST-3)

8 de julho de 2026 atualizado por: FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

Epidemiologia Clínica em Pacientes Contemporâneos com Mielofibrose (ERNEST-3): Um Estudo Observacional Europeu LeukemiaNet (ELN)

Estudo observacional europeu retrospectivo e prospectivo multicêntrico. Em cada local, todos os pacientes consecutivos com diagnóstico confirmado de mielofibrose (MF) pela Organização Mundial da Saúde (OMS) em 2016 ou 2022, estabelecido de 01/01/2018 a 31/12/2027, serão inscritos no estudo. Atualizações anuais de acompanhamento serão agendadas até o final da coleta de dados em 31/12/2028 ou até a última consulta disponível do paciente, o que ocorrer primeiro. Será garantido pelo menos 1 ano de acompanhamento a partir do último paciente inscrito.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Mielofibrose

Descrição detalhada

As neoplasias mieloproliferativas (NMPs) são doenças raras da medula óssea caracterizadas pela proliferação clonal de linhagens de células hematopoiéticas e incluem policitemia vera (PV), trombocitemia essencial (TE) e mielofibrose (MF). A MF tem pior prognóstico, com as principais causas de morte incluindo transformação aguda de leucemia, comorbidades e consequências de citopenia. A MF é caracterizada por anemia progressiva, fibrose da medula óssea e hematopoiese extramedular com esplenomegalia. Além disso, a doença está associada a uma forte carga de sintomas, incluindo suores noturnos, febre, dores ósseas, perda de peso e piora da qualidade de vida.

No início de 2013, o estudo observacional do Registo Europeu de Neoplasias Mieloproliferativas (ERNEST) foi lançado e aprovado por vários IRBs de centros hematológicos europeus. O estudo concentrou-se na mielofibrose primária manifesta (PMF) e secundária (SMF; ou seja, mielofibrose pós-trombocitemia essencial (MF pós-ET) e pós-policitemia (MF pós-PV)) e teve como objetivo descrever a epidemiologia clínica de grandes séries de pacientes observados na prática clínica. Esta pesquisa foi justificada porque o panorama do conhecimento fisiopatológico e clínico nos NMPs estava evoluindo rapidamente, levando à revisão dos critérios diagnósticos, do prognóstico e das recomendações terapêuticas.

O ERNEST inscreveu retrospectivamente 1.292 pacientes nos quais os modelos prognósticos propostos foram confirmados para diferenciar os tratamentos na prática clínica, enquanto o ERNEST-2 relatou resultados sobre eventos críticos observados em 1.010 desses casos durante um período médio de acompanhamento de 5,4 anos.4,5 Os dois estudos foram encerrados em dezembro de 2022.

Na última década, novos resultados diagnósticos e prognósticos foram acumulados e a disponibilidade de novos medicamentos aprovados, com base nos resultados de vários novos ensaios clínicos, influenciou a tomada de decisão terapêutica na prática clínica do mundo real. Portanto, a continuação dos estudos observacionais no presente ERNEST-3 em grandes séries de casos multicêntricos de pacientes com MF é oportuna e pode refinar os resultados dos ensaios clínicos.

O objetivo deste estudo observacional retrospectivo/prospectivo é obter informações sobre citopenias associadas à MF que representam um desafio significativo nos pacientes contemporâneos com MF. Atualmente, existem poucos agentes destinados ao tratamento da MF citopênica, incluindo medicamentos imunomoduladores, agentes hipometilantes e inibidores de JAK, como momelotinibe e pacritinibe, e o desenvolvimento de novos agentes especificamente adaptados a esta população de pacientes continua sendo uma necessidade não atendida. Portanto, este estudo pode fornecer dados sobre esses pacientes, com foco no estado clínico, qualidade de vida, comorbidades e resultados do tratamento ao longo do tempo.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

617

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Nome: FENILI
E-mail: sperimentazioni@fondazionefrom.it

Estude backup de contato

Nome: TIZIANO BARBUI, MD
Número de telefone: 0352675134
E-mail: tbarbui@fondazionefrom.it

Locais de estudo

Alemanha
- - Halle, Alemanha
    - Ainda não está recrutando
    - University Hospital Halle Department of Hematology/Oncology
    - Contato:
      
      E-mail: haifa.al-ali@uk-halle.de
    - Investigador principal:
      
      Haifa Kathrin Al-Ali, MD
  - Hanover, Alemanha
    - Recrutamento
    - University Medicine Hannover
    - Contato:
      
      E-mail: florian.heidel@uni-greifswald.de
    - Investigador principal:
      
      Florian Heidel, MD
  - Minden, Alemanha
    - Recrutamento
    - University Clinic for Hematology, Oncology, Hemostaseology and Palliative Care Johannes Wesling Medical Center Minden UKRUB, University of Bochum
    - Contato:
      
      E-mail: martin.griesshammer@muehlenkreiskliniken.de
    - Investigador principal:
      
      Martin Griesshammer, MD
Armênia
- - Yerevan, Armênia
    - Recrutamento
    - Hematology Center after Prof.R.H. Yeolyan
    - Contato:
      
      E-mail: badikyanmaria@gmail.com
    - Investigador principal:
      
      Maria Badikyan, MD
Espanha
- - Barcelona, Espanha
    - Recrutamento
    - Institut d'Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer (IDIBAPS) - Hospital Clinic
    - Contato:
      
      E-mail: AALVAR@clinic.cat
    - Investigador principal:
      
      Alberto Alvarez-Larran, MD
  - Madrid, Espanha
    - Recrutamento
    - Hematology and Hemotherapy Department, 12 de Octubre University Hospital
    - Contato:
      
      E-mail: gonzalo.carreno.gomeztarragona@gmail.com
    - Investigador principal:
      
      Gonzalo Carreno Gomez-Tarragona, MD
Itália
- - Alessandria, Itália, 15121
    - Recrutamento
    - A.S.O. SS. Antonio e Biagio e C.Arrigo, SC Ematologia
    - Investigador principal:
      
      Monia Marchetti
    - Contato:
      
      Monia Marchetti
      
      E-mail: monia.marchetti@ospedale.al.it
  - Bergamo, Itália
    - Recrutamento
    - ASST Papa Giovanni XXIII, SC Ematologia
    - Contato:
      
      Maria Luisa Ferrari
      
      E-mail: mlferrari@fondazionefrom.it
    - Investigador principal:
      
      Federico Lussana, MD
  - Bologna, Itália
    - Recrutamento
    - Policlinico S. Orsola - Malpighi, Unità di Ematologia
    - Investigador principal:
      
      Francesca Palandri, MD
    - Contato:
      
      Valerio Michelucci
      
      E-mail: valeria.michelucci@studio.unibo.it
  - Catania, Itália
    - Recrutamento
    - Azienda Ospedaliero - Universitaria "Policlinico Vittorio Emanuele" - PO Gaspare Rodolico, Dipartimento di Ematologia con Trapianto di midollo Osseo
    - Investigador principal:
      
      Giuseppe Palumbo, MD
  - Florence, Itália
    - Recrutamento
    - AOU Careggi di Firenze, Divisione di Ematologia
    - Contato:
      
      Chiara Paoli
      
      E-mail: chiara.paoli@unifi.it
    - Investigador principal:
      
      Alessandro M Vannucchi, MD
    - Subinvestigador:
      
      Paola Guglielmelli, MD
  - Milan, Itália
    - Recrutamento
    - Ospedale San Raffaele, Unità Operativa di Ematologia e Trapianto Midollo Osseo
    - Contato:
      
      Antonella Danese
      
      E-mail: danese.antonella@hsr.it
    - Investigador principal:
      
      Daniele Sannipoli, MD
  - Milan, Itália
    - Recrutamento
    - Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, Ematologia
    - Contato:
      
      Silvia Artuso
      
      E-mail: silvia.artuso@policlinico.mi.it
    - Investigador principal:
      
      Alessandra Iurlo, MD
  - Milan, Itália
    - Recrutamento
    - ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Divisione di Ematologia
    - Contato:
      
      Mattia La Monica
      
      E-mail: mattia.lamonica@ospedaleniguarda.it
    - Investigador principal:
      
      Marianna Caramella, MD
  - Monza, Itália
    - Recrutamento
    - Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
    - Contato:
      
      Alessia Picozzi
      
      E-mail: alessia.picozzihsg@gmail.com
    - Investigador principal:
      
      Elena Elli, MD
  - Naples, Itália
    - Recrutamento
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II, Divisione di Ematologia
    - Investigador principal:
      
      Fabrizio Pane, MD
    - Contato:
      
      E-mail: novypugliese@yahoo.it
    - Contato:
      
      E-mail: giadamc@gmail.com
  - Novara, Itália
    - Recrutamento
    - Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore della Carità, SCDU Ematologia
    - Contato:
      
      Clara Deambrogi
      
      E-mail: clara.deambrogi@med.uniupo.it
    - Investigador principal:
      
      Andrea Patriarca, MD
  - Pavia, Itália
    - Recrutamento
    - Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo, Divisione di Ematologia
    - Contato:
      
      E-mail: cto-oh@smatteo.pv.it
    - Investigador principal:
      
      Elisa Rumi, MD
  - Roma, Itália
    - Recrutamento
    - Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli - Università Cattolica del Sacro Cuore, UCSC Ematologia
    - Investigador principal:
      
      Valerio De Stefano, MD
    - Contato:
      
      E-mail: giulia.desantis@policlinicogemelli.it
    - Contato:
      
      E-mail: denise.soldati@policlinicogemelli.it
  - Roma, Itália
    - Recrutamento
    - Policlinico Umberto I, Dipartimento Ematologia, Oncologia e Dermatologia
    - Contato:
      
      Antonella Mosca
      
      E-mail: a.mosca@bce.uniroma1.it
    - Investigador principal:
      
      Massimo Breccia, MD
  - Torino, Itália, 10126
    - Ainda não está recrutando
    - A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Molinette- S.C. Ematologia U
    - Contato:
      
      Francesca Pirillo
      
      E-mail: francescapirillo.ospedale@gmail.com
    - Investigador principal:
      
      Giulia Benevolo, Dr
  - Tricase, Itália
    - Ainda não está recrutando
    - Ospedale Cardinale G. Panico
    - Investigador principal:
      
      Anna Mele, MD
  - Verona, Itália
    - Recrutamento
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata - Ospedale Borgo Roma, Unità di Ematologia
    - Contato:
      
      E-mail: massimiliano.bonifacio@univr.it
    - Investigador principal:
      
      Massimiliano Bonifacio, MD
  - Vicenza, Itália
    - Recrutamento
    - Azienda ULSS 8 Berica - Ospedale San Bortolo, Divisione di Ematologia
    - Investigador principal:
      
      Giuseppe Carli, MD
    - Contato:
      
      E-mail: studiclinici.ematologia@aulss8.veneto.it
Polônia
- - Krakow, Polônia
    - Recrutamento
    - Department of Hematology, University Hospital, Jagiellonian University Medical College
    - Contato:
      
      E-mail: weronika.lebowa@doctoral.uj.edu.pl
    - Investigador principal:
      
      Weronika Lebowa, MD
  - Wroclaw, Polônia
    - Recrutamento
    - Department and Clinic of Haematology, Blood Neoplasms, and Bone Marrow Transplantation, Wroclaw Medical University
    - Contato:
      
      E-mail: marta.sobas@gmail.com
    - Investigador principal:
      
      Marta Sobas, MD
Romênia
- - Bucharest, Romênia
    - Recrutamento
    - Department of Hematology and Bone Marrow Transplantation, Fundeni Clinical Institute
    - Contato:
      
      E-mail: daniel_coriu@yahoo.com
    - Investigador principal:
      
      Daniel Coriu

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Adulto
Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra de Probabilidade

População do estudo

Pacientes com diagnóstico de MF confirmado pela OMS em 2016 ou 2022, estabelecido de 01/01/2018 a 31/12/2027, serão inscritos no estudo.

Pacientes com mielofibrose primária e secundária a ET e PV, anotadas para características genéticas e histológicas, em relação à presença de citopenias basais (ou seja, no diagnóstico de MF) ou relacionadas ao tratamento (ou seja, contagem reduzida de células sanguíneas manifestando-se como anemia, trombocitopenia e/ou neutropenia).

Descrição

Critério de inclusão:

Diagnóstico de mielofibrose primária (PMF) ou mielofibrose secundária (ou seja, pós-ET/PV MF) de acordo com os critérios da OMS de 2016 ou 2022 apurados entre 01/01/2018 e 31/12/2027
Idade ≥ 18 anos
Consentimento informado assinado quando aplicável, de acordo com as atuais diretivas do Regulamento Geral Europeu de Proteção de Dados (GDPR)

Critério de exclusão:

Diagnóstico de mielofibrose primária precoce/pré-fibrótica
Participação simultânea em ensaios clínicos intervencionistas em MF

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
Sobrevida global de acordo com a presença de citopenias ao diagnóstico Prazo: No diagnóstico durante a linha de base	Obtido por prontuários médicos normalmente preenchidos na prática clínica	No diagnóstico durante a linha de base

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
Frequência e tipos de citopenias Prazo: Na linha de base; Acompanhamento de 1 ano.	Obtido por prontuários médicos normalmente preenchidos na prática clínica	Na linha de base; Acompanhamento de 1 ano.
Resposta e duração dos tratamentos (de acordo com os critérios modificados do IWG-MRT e ELN 2013, globalmente e por presença de citopenias Prazo: Na linha de base; Acompanhamento de 1 ano.	Obtido por prontuários médicos normalmente preenchidos na prática clínica	Na linha de base; Acompanhamento de 1 ano.
Incidência de eventos CV maiores (trombose e sangramento), global e por presença de citopenias e tratamentos recebidos Prazo: Na linha de base; Acompanhamento de 1 ano.	Obtido por prontuários médicos normalmente preenchidos na prática clínica	Na linha de base; Acompanhamento de 1 ano.
Incidência de progressões da doença (fase acelerada de MF, fase blástica de MF/leucemia mieloide aguda (LMA)), geral e por presença de citopenias e tratamentos recebidos Prazo: Na linha de base; Acompanhamento de 1 ano.	Obtido por prontuários médicos normalmente preenchidos na prática clínica	Na linha de base; Acompanhamento de 1 ano.
Incidência de neoplasia secundária, geral, por local e por presença de citopenias e tratamentos recebidos Prazo: Na linha de base; Acompanhamento de 1 ano.	Obtido por prontuários médicos normalmente preenchidos na prática clínica	Na linha de base; Acompanhamento de 1 ano.
Incidência de infecções, global e por presença de citopenias e tratamentos recebidos Prazo: Na linha de base; Acompanhamento de 1 ano.	Obtido por prontuários médicos normalmente preenchidos na prática clínica	Na linha de base; Acompanhamento de 1 ano.
Incidência de eventos adversos (EAs) de interesse, em geral, por tipo, gravidade e tratamentos recebidos Prazo: Na linha de base; Acompanhamento de 1 ano.	Obtido por prontuários médicos normalmente preenchidos na prática clínica	Na linha de base; Acompanhamento de 1 ano.
Incidência de óbito, geral, por causa e por presença de citopenias e tratamentos recebidos Prazo: Na linha de base; Acompanhamento de 1 ano.	Obtido por prontuários médicos normalmente preenchidos na prática clínica	Na linha de base; Acompanhamento de 1 ano.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

Colaboradores

GlaxoSmithKline

Investigadores

Diretor de estudo: TIZIANO BARBUI, MD, FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

14 de outubro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

31 de dezembro de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de dezembro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

19 de julho de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de julho de 2024

Primeira postagem (Real)

1 de agosto de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

9 de julho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de julho de 2026

Última verificação

1 de julho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

ERNEST-3

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Epidemiologia Clínica em Pacientes Contemporâneos com Mielofibrose. (ERNEST-3)