Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická epidemiologie u současných pacientů s myelofibrózou. (ERNEST-3)

19. prosince 2025 aktualizováno: FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

Klinická epidemiologie u současných pacientů s myelofibrózou (ERNEST-3): Observační studie European LeukemiaNet (ELN)

Multicentrická retrospektivní a prospektivní evropská observační studie. Na každém pracovišti budou do studie zařazeni všichni po sobě jdoucí pacienti s diagnózou myelofibrózy (MF) potvrzenou Světovou zdravotnickou organizací (WHO) v roce 2016 nebo 2022 stanovenou od 1. 1. 2018 do 31. 12. 2027. Každoroční aktualizace budou naplánovány do konce sběru dat 31. 12. 2028 nebo do poslední dostupné návštěvy pacienta, podle toho, co nastane dříve. Od posledního zařazeného pacienta bude zajištěno sledování minimálně 1 rok.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Detailní popis

Myeloproliferativní novotvary (MPN) jsou vzácné poruchy kostní dřeně charakterizované klonální proliferací hematopoetických buněčných linií a zahrnují polycytemii vera (PV), esenciální trombocytémii (ET) a myelofibrózu (MF). MF má horší prognózu, hlavní příčiny úmrtí zahrnují akutní leukemickou transformaci, komorbidní stavy a následky cytopenie. MF je charakterizována progresivní anémií, fibrózou kostní dřeně a extramedulární hematopoézou se splenomegalií. Kromě toho je onemocnění spojeno s velkou symptomatickou zátěží včetně nočního pocení, horečky, bolesti kostí a úbytku hmotnosti a zhoršení kvality života.

Začátkem roku 2013 byla zahájena observační studie Evropského registru pro myeloproliferativní novotvary (ERNEST), kterou schválilo několik IRB evropských hematologických center. Studie se zaměřila na zjevnou primární (PMF) a sekundární myelofibrózu (SMF; tj. post-esenciální trombocytemickou myelofibrózu (post-ET MF) a post-polycytemii (post-PV MF)) a zaměřila se na popis klinické epidemiologie velkých sérií pacientů pozorovaných v klinické praxi. Tento výzkum byl opodstatněný, protože krajina patofyziologických i klinických znalostí o MPN se rychle vyvíjela, což vedlo k revizi diagnostických kritérií, prognostických a terapeutických doporučení.

ERNEST retrospektivně zařadil 1292 pacientů, u kterých bylo potvrzeno, že navrhované prognostické modely odlišují léčbu v klinické praxi, zatímco ERNEST-2 uvedl výsledky o kritických příhodách pozorovaných u 1010 z těchto případů během střední doby sledování 5,4 let.4,5 Obě studie byly uzavřeny v prosinci 2022.

V posledním desetiletí se nashromáždily nové diagnostické a prognostické nálezy a dostupnost nových schválených léků na základě výsledků několika nových klinických studií ovlivnila rozhodování o terapii v reálné klinické praxi. Pokračování observačních studií v současné ERNEST-3 na velkých multicentrických kazuistikách pacientů s MF je proto aktuální a mohlo by zpřesnit výsledky klinických studií.

Účelem této observační retrospektivní/prospektivní studie je získat informace o cytopeniích spojených s MF, které představují významnou výzvu u současných pacientů s MF. V současné době existuje jen málo činidel zaměřených na léčbu cytopenického MF, včetně imunomodulačních léčiv, hypomethylačních činidel a inhibitorů JAK, jako je momelotinib a pacritinib, a vývoj nových činidel specificky přizpůsobených této populaci pacientů zůstává nesplněnou potřebou. Proto tato studie může poskytnout údaje o těchto pacientech se zaměřením na klinický stav, kvalitu života, komorbidity a výsledky léčby v průběhu času.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

617

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Arménie
      • Yerevan, Arménie
        • Nábor
        • Hematology Center after Prof.R.H. Yeolyan
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Maria Badikyan, MD
  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko
        • Zatím nenabíráme
        • University of Copenhagen's Roskilde Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Hans Carl Hasselbalch, MD
  • Francie
      • Paris, Francie
        • Zatím nenabíráme
        • Clinical Investigation Center of the Saint Louis Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jean Jacques Kiladjian, MD
  • Itálie
      • Alessandria, Itálie, 15121
        • Nábor
        • A.S.O. SS. Antonio e Biagio e C.Arrigo, SC Ematologia
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Monia Marchetti
        • Kontakt:
      • Bergamo, Itálie
        • Nábor
        • ASST Papa Giovanni XXIII, SC Ematologia
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alessandro Rambaldi, MD
      • Bologna, Itálie
        • Nábor
        • Policlinico S. Orsola - Malpighi, Unità di Ematologia
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Francesca Palandri, MD
        • Kontakt:
      • Catania, Itálie
        • Zatím nenabíráme
        • Azienda Ospedaliero - Universitaria "Policlinico Vittorio Emanuele" - PO Gaspare Rodolico, Dipartimento di Ematologia con Trapianto di midollo Osseo
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Giuseppe Palumbo, MD
      • Florence, Itálie
        • Nábor
        • AOU Careggi di Firenze, Divisione di Ematologia
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alessandro M Vannucchi, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Paola Guglielmelli, MD
      • Milan, Itálie
        • Zatím nenabíráme
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Divisione di Ematologia
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Marianna Caramella, MD
      • Milan, Itálie
        • Nábor
        • Ospedale San Raffaele, Unità Operativa di Ematologia e Trapianto Midollo Osseo
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Francesca Lunghi, MD
      • Milan, Itálie
        • Nábor
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, Ematologia
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alessandra Iurlo, MD
      • Monza, Itálie
        • Nábor
        • Fondazione IRCCS San Gerardo Dei Tintori
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Elena Elli, MD
      • Napoli, Itálie
        • Nábor
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II, Divisione di Ematologia
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Fabrizio Pane, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Novara, Itálie
        • Nábor
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore della Carità, SCDU Ematologia
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Andrea Patriarca, MD
      • Padua, Itálie
        • Zatím nenabíráme
        • Azienda Ospedale-Università di Padova, Dipartimento di Medicina
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Gianni Binotto, MD
      • Padua, Itálie
        • Zatím nenabíráme
        • Università degli Studi di Padova - Policlinico Universitario, Clinica Medica 1
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Irene Bertozzi, MD
      • Pavia, Itálie
        • Nábor
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo, Divisione di Ematologia
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • ELisa Rumi, MD
      • Roma, Itálie
        • Nábor
        • Policlinico Umberto I, Dipartimento Ematologia, Oncologia e Dermatologia
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Massimo Breccia, MD
      • Roma, Itálie
      • Torino, Itálie, 10126
        • Zatím nenabíráme
        • A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Molinette- S.C. Ematologia U
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Giulia Benevolo, Dr
      • Varese, Itálie
        • Zatím nenabíráme
        • ASST dei Sette Laghi (Ospedale di Circolo e F. Macchi), Divisione U.O. Ematologia
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Margherita Maffioli, MD
      • Verona, Itálie
        • Nábor
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata - Ospedale Borgo Roma, Unità di Ematologia
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Massimiliano Bonifacio, MD
      • Vicenza, Itálie
  • Izrael
      • Ashdod, Izrael
        • Zatím nenabíráme
        • Division of Haematology, Sasson University Hospital Assuta Ashdod, Ashdod, Ben-Gurion University of Negev
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Adrian Duek, MD
  • Moldavsko
      • Chisinau, Moldavsko
        • Zatím nenabíráme
        • Institute of Oncology, State University of Medicine and Pharmacy - Department of Oncology, Hematology and Radiotherapy
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Vasile Musteata, MD
  • Německo
      • Greifswald, Německo
        • Zatím nenabíráme
        • Internal Medicine C, Hematology, Oncology, Stem Cell Transplantation and Palliative Care, University Medicine Greifswald
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Florian Heidel, MD
      • Halle, Německo
        • Zatím nenabíráme
        • University Hospital Halle Department of Hematology/Oncology
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Haifa Kathrin Al-Ali, MD
      • Minden, Německo
        • Zatím nenabíráme
        • University Clinic for Hematology, Oncology, Hemostaseology and Palliative Care Johannes Wesling Medical Center Minden UKRUB, University of Bochum
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Martin Griesshammer, MD
  • Polsko
      • Krakow, Polsko
        • Nábor
        • Department of Hematology, University Hospital, Jagiellonian University Medical College
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Weronika Lebowa, MD
      • Wroclaw, Polsko
        • Nábor
        • Department and Clinic of Haematology, Blood Neoplasms, and Bone Marrow Transplantation, Wroclaw Medical University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Marta Sobas, MD
  • Rumunsko
      • Bucharest, Rumunsko
        • Nábor
        • Department of Hematology and Bone Marrow Transplantation, Fundeni Clinical Institute
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Daniel Coriu
  • Spojené království
      • Belfast, Spojené království
        • Zatím nenabíráme
        • School of Medicine, Dentistry and Biomedical Sciences Queen's University Belfast
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mary Frances McMullin, MD
      • London, Spojené království
        • Zatím nenabíráme
        • Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust.
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Harrison Claire, MD
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Nábor
        • Institut d'Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer (IDIBAPS) - Hospital Clinic
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alberto Alvarez-Larran, MD
      • Madrid, Španělsko
      • Valencia, Španělsko
        • Zatím nenabíráme
        • Servicio de Hematología - Hospital Clínico Universitario de Valencia
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Juan Carlos HernandezBoluda, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Do studie budou zařazeni pacienti s diagnózou MF potvrzenou v roce 2016 nebo 2022 WHO stanovenou od 1. 1. 2018 do 31. 12. 2027.

Pacienti s primární a sekundární myelofibrózou ET a PV, s poznámkami pro genetické a histologické rysy, ve vztahu k přítomnosti výchozích hodnot (tj. při diagnóze MF) nebo cytopenií souvisejících s léčbou (tj. snížený počet krvinek projevující se jako anémie, trombocytopenie a/nebo neutropenie).

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza primární myelofibrózy (PMF) nebo sekundární (tj. post-ET/PV MF) myelofibrózy podle kritérií WHO 2016 nebo 2022 zjištěných mezi 1. 1. 2018 a 31. 12. 2027
  • Věk ≥ 18 let
  • V případě potřeby podepsaný informovaný souhlas v souladu s aktuálními směrnicemi Evropského obecného nařízení o ochraně osobních údajů (GDPR).

Kritéria vyloučení:

  • Diagnostika časné/prefibrotické primární myelofibrózy
  • Souběžná účast na intervenčních klinických studiích u MF

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové přežití podle přítomnosti cytopenií při diagnóze
Časové okno: Při diagnóze během základní linie
Získává se zdravotními záznamy běžně vyplněnými v klinické praxi
Při diagnóze během základní linie

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Frekvence a typy cytopenií
Časové okno: Na základní linii; 1 rok sledování.
Získává se zdravotními záznamy běžně vyplněnými v klinické praxi
Na základní linii; 1 rok sledování.
Odpověď na léčbu a trvání (podle modifikovaných kritérií IWG-MRT a ELN 2013, celkově a podle přítomnosti cytopenií
Časové okno: Na základní linii; 1 rok sledování.
Získává se zdravotními záznamy běžně vyplněnými v klinické praxi
Na základní linii; 1 rok sledování.
Výskyt velkých KV příhod (trombóza a krvácení), celkově a podle přítomnosti cytopenií a přijaté léčby
Časové okno: Na základní linii; 1 rok sledování.
Získává se zdravotními záznamy běžně vyplněnými v klinické praxi
Na základní linii; 1 rok sledování.
Výskyt progrese onemocnění (akcelerovaná fáze MF, blastová fáze MF/akutní myeloidní leukémie (AML)), celkově a podle přítomnosti cytopenií a přijaté léčby
Časové okno: Na základní linii; 1 rok sledování.
Získává se zdravotními záznamy běžně vyplněnými v klinické praxi
Na základní linii; 1 rok sledování.
Výskyt sekundární neoplazie, celkově, podle místa a přítomnosti cytopenií a přijaté léčby
Časové okno: Na základní linii; 1 rok sledování.
Získává se zdravotními záznamy běžně vyplněnými v klinické praxi
Na základní linii; 1 rok sledování.
Výskyt infekcí, celkový a podle přítomnosti cytopenií a přijaté léčby
Časové okno: Na základní linii; 1 rok sledování.
Získává se zdravotními záznamy běžně vyplněnými v klinické praxi
Na základní linii; 1 rok sledování.
Výskyt nežádoucích příhod (AE) zájmu, celkově, podle typu, závažnosti a přijaté léčby
Časové okno: Na základní linii; 1 rok sledování.
Získává se zdravotními záznamy běžně vyplněnými v klinické praxi
Na základní linii; 1 rok sledování.
Výskyt úmrtí celkově podle příčiny a přítomnosti cytopenií a přijaté léčby
Časové okno: Na základní linii; 1 rok sledování.
Získává se zdravotními záznamy běžně vyplněnými v klinické praxi
Na základní linii; 1 rok sledování.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

Spolupracovníci

GlaxoSmithKline

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: TIZIANO BARBUI, MD, FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. října 2024

Primární dokončení (Aktuální)

19. prosince 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. července 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. července 2024

První zveřejněno (Aktuální)

1. srpna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ERNEST-3

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myelofibróza

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Angola

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit