首个针对成人 DMD 安全性和 PK 队列的人类 SAD/MAD 安全性和 PK 研究

A-C 部分招募健康志愿者；下面仅描述 D 部分的进入标准。

D 部分纳入标准：

• 在解释研究的性质之后和开始任何研究程序之前，能够并且愿意提供书面知情同意书。
• 被认为可靠且能够遵守方案，并且能够并愿意根据 PI 或指定人员的判断参加对研究中心的必要访问。
• ≥18岁至≤40岁（包括知情同意时）的男性患者，或被认为是能够同意参加研究所在辖区的临床研究的成年人。
• 不吸烟，并且在筛查前 2 个月内不得使用任何烟草或大麻产品。
• 根据记录的临床结果和先前的基因检测（已确认 DMD 基因突变）对 DMD 做出明确诊断。
• 筛查时体重指数 ≥ 18.0 kg/m2 且 ≤ 32.0 kg/m2 且体重 ≥ 50 kg。
• 在筛选访视前 3 个月和研究期间，根据 DMD 护理标准，稳定剂量的全身性糖皮质激素、心脏药物和/或其他支持药物、维生素和补充剂。 未接受糖皮质激素治疗的参与者也符合资格，但在试验期间必须避免开始糖皮质激素治疗。
• 同意在研究期间以及注射 IP 后 3 个月内避免捐献血液或血液制品。

D 部分排除标准：

• PI 或指定人员认为，潜在的心理状况或任何精神疾病史将导致参与者不太可能遵守方案或按照方案完成研究。
• 存在急性或慢性疾病或慢性病史足以使患者参与研究无效或使其对 PI 的判断产生不必要的危险。
• 任何临床上显着的医学、外科或精神异常，根据研究者的判断，可能会干扰研究依从性、受试者的安全参与或安全性或有效性的评估。
• 任何可能影响药物吸收的外科手术（例如胃绕道手术）或医疗状况。
• 在IP给药后60天内捐献过血液或在IP给药后7天内捐献过血浆或在IP给药后2个月内失血≥500 mL。
• 筛查前 2 周内发烧（体温 >38°C）或有症状的病毒或细菌感染。
• 由 PI 确定的药丸吞咽能力差。
• 存在或有严重过敏或过敏反应史，或对 IP 或其成分敏感。
• 相关过敏史，包括任何已证实的对任何药物的显着过敏反应，或多种药物过敏（可接受非活动性花粉热）。
• 有恶性肿瘤病史，但筛查前 2 年以上切除的非黑色素瘤皮肤癌和筛查前 5 年以上已成功治愈的宫颈上皮内瘤变除外。
• PI 或指定人员认为筛选和/或第-1 天出现的异常心电图结果具有临床意义。
• QT 值，在筛查访视时测得，12 导联心电图大于 450 毫秒（男性），使用弗里德里西亚公式 (QTcF) 进行校正。
• 脉搏 ≤ 45 或 ≥ 100 次/分钟 (bpm)；筛选时收缩压≤ 90 mmHg 或≥ 160 mmHg，或舒张压≤ 50 mmHg 或> 95 mmHg。
• 有与显着免疫抑制相关的病史或存在。
• 有危及生命的感染史（例如脑膜炎）。
• 筛查前 6 个月内需要肠外抗生素的感染。
• 丙型肝炎抗体（HCV）、乙型肝炎表面抗原（HBsAg）、人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体检测呈阳性。
• 首次注射 IP 前 28 天内接种疫苗。
• 筛选时肌酸激酶 > ULN 或 ALP、AST、胆红素和/或 ALT > 1.5 × ULN。
• 试验过程中处方药、非处方药、维生素、补充剂和/或草药的预期变化。
• PI或指定人员认为的任何事情都会危及参与者的安全，阻止完全参与研究（包括参与者不配合方案要求的可能性）或损害研究数据的解释。
• 场所、发起人或 CRO 的员工、顾问和/或直系亲属（即一级亲属、配偶、被收养者或合法家属）。