Först i Human SAD/MAD Safety and PK Study With Adult DMD Safety and PK Cohort

Delar A-C registrerar friska frivilliga; endast inträdeskriterier för del D beskrivs nedan.

Del D Inklusionskriterier:

• Kan och är villig att ge skriftligt informerat samtycke efter att studiens karaktär har förklarats och innan studieprocedurer påbörjas.
• Anses tillförlitlig och kapabel att följa protokollet och kan och villig att närvara vid de nödvändiga besöken på studieplatsen enligt PI:s eller utsedda bedömning.
• Manliga patienter ≥18 till ≤ 40 år (inklusive vid tidpunkten för informerat samtycke), eller anses vara en vuxen som kan samtycka till att delta i en klinisk studie i den jurisdiktion där studien genomförs.
• Rökare och får inte ha använt några tobaks- eller cannabisprodukter inom 2 månader före screening.
• Har en definitiv diagnos av DMD baserat på dokumenterade kliniska fynd och tidigare genetiska tester med en bekräftad mutation i DMD-genen.
• BMI ≥ 18,0 kg/m2 och ≤ 32,0 kg/m2 och vikt ≥ 50 kg vid screening.
• Stabil dos av systemiska glukokortikosteroider, hjärtmediciner och/eller andra stödjande mediciner, vitaminer och kosttillskott enligt standarden för vård för DMD under 3 månader före screeningbesöket och under studiens varaktighet. Deltagare som inte får glukokortikosteroider är också berättigade, men måste avstå från att påbörja glukokortikosteroidbehandling under hela försöket.
• Gå med på att avstå från att donera blod eller blodprodukter under studien och i upp till 3 månader efter administreringen av IP.

Uteslutningskriterier för del D:

• Underliggande psykologiskt tillstånd eller historia av någon psykisk sjukdom som, enligt PI:s eller utses, skulle göra det osannolikt för deltagaren att följa protokollet eller slutföra studien enligt protokoll.
• Närvaro av akut eller kronisk sjukdom eller historia av kronisk sjukdom som är tillräcklig för att ogiltigförklara patientens deltagande i studien eller göra det onödigt farligt enligt PI:s bedömning.
• Alla kliniskt signifikanta medicinska, kirurgiska eller psykiatriska abnormiteter som, enligt utredarens bedömning, sannolikt kommer att störa studieefterlevnaden, försökspersonens säkert deltagande eller bedömningen av säkerhet eller effekt.
• Eventuella kirurgiska ingrepp (t.ex. magbypass) eller medicinskt tillstånd som kan påverka absorptionen av läkemedel.
• Har donerat blod inom 60 dagar efter IP-administrering eller donerat plasma inom 7 dagar efter IP-administrering eller upplevt förlust av blod ≥500 ml inom 2 månader efter IP-administrering.
• Feber (kroppstemperatur >38°C) eller symtomatisk virus- eller bakterieinfektion inom 2 veckor före screening.
• Dålig förmåga att svälja piller enligt PI.
• Närvaro eller historia av allvarliga allergiska eller anafylaktiska reaktioner, eller känslighet för IP eller dess beståndsdelar.
• Historik med relevant atopi inklusive alla bekräftade signifikanta allergiska reaktioner mot något läkemedel, eller flera läkemedelsallergier (icke-aktiv hösnuva är acceptabelt).
• Historik av malignitet, med undantag för icke-melanom hudcancer bortskuren mer än 2 år före screening och cervikal intraepitelial neoplasi som framgångsrikt har botats mer än 5 år före screening.
• Onormala EKG-fynd vid screening och eller dag -1 som av PI eller utsedd anses vara kliniskt signifikanta.
• QT-värde, uppmätt vid screeningbesök, större än 450 ms (man) på 12-avlednings-EKG, med hjälp av Fridericias formel (QTcF) för korrigering.
• Puls ≤ 45 eller ≥ 100 slag per minut (bpm); systoliskt blodtryck ≤ 90 mmHg eller ≥ 160 mmHg, eller diastoliskt blodtryck ≤ 50 mmHg eller > 95 mmHg vid screening.
• Historik eller närvaro av ett tillstånd associerat med signifikant immunsuppression.
• Historik med livshotande infektion (t.ex. hjärnhinneinflammation).
• Infektioner som kräver parenterala antibiotika inom 6 månader före screening.
• Positivt test för hepatit C-antikropp (HCV), hepatit B-ytantigen (HBsAg), antikropp mot humant immunbristvirus (HIV).
• Vaccination med ett vaccin inom 28 dagar före den första administreringen av IP.
• Kreatinkinas > ULN eller ALP, ASAT, bilirubin och/eller ALAT >1,5 × ULN vid screening.
• Förväntad förändring av receptbelagda läkemedel, receptfria läkemedel, vitaminer, kosttillskott och/eller naturläkemedel under rättegångens gång.
• Allt som PI eller den utsedda anser skulle äventyra deltagarens säkerhet, förhindra fullständigt deltagande i studien (inklusive möjligheten att deltagaren inte kommer att samarbeta med kraven i protokollet) eller äventyra tolkningen av studiedata.
• En anställd, konsult och/eller närmaste familjemedlem (dvs. första gradens släkting, make, adopterade eller juridiska anhöriga) till webbplatsen, sponsorn eller CRO.