Pierwsze miejsce w badaniu dotyczącym bezpieczeństwa i PK u ludzi SAD/MAD z udziałem dorosłych DMD i kohorty PK

Części A-C obejmują zdrowych ochotników; poniżej opisano jedynie kryteria wejścia do Części D.

Część D Kryteria włączenia:

• Potrafi i chce wyrazić pisemną świadomą zgodę po wyjaśnieniu charakteru badania i przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur badawczych.
• Uważany za osobę godną zaufania i zdolną do przestrzegania protokołu oraz zdolną i chętną do uczestniczenia w niezbędnych wizytach w ośrodku badania, zgodnie z oceną kierownika badania lub osoby wyznaczonej.
• Pacjenci płci męskiej w wieku ≥18 do ≤ 40 lat (włącznie w momencie wyrażenia świadomej zgody) lub uważani za osobę dorosłą zdolną do wyrażenia zgody na udział w badaniu klinicznym w jurysdykcji, w której badanie jest prowadzone.
• Osoba niepaląca i nie używająca żadnych wyrobów tytoniowych ani produktów z konopi indyjskich w ciągu 2 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
• Ma ostateczną diagnozę DMD na podstawie udokumentowanych wyników klinicznych i wcześniejszych badań genetycznych z potwierdzoną mutacją w genie DMD.
• BMI ≥ 18,0 kg/m2 i ≤ 32,0 kg/m2 oraz masa ciała ≥ 50 kg w badaniu przesiewowym.
• Stała dawka glikokortykosteroidów ogólnoustrojowych, leków nasercowych i/lub innych leków wspomagających, witamin i suplementów zgodnie ze standardem leczenia DMD przez 3 miesiące przed wizytą przesiewową i przez cały czas trwania badania. Uczestnicy, którzy nie otrzymują glikokortykosteroidów, również kwalifikują się, ale muszą powstrzymać się od rozpoczynania leczenia glikokortykosteroidami na czas trwania badania.
• Wyrażam zgodę na powstrzymanie się od oddawania krwi lub produktów krwiopochodnych w trakcie badania i przez okres do 3 miesięcy po podaniu IP.

Część D Kryteria wykluczenia:

• Podstawowy stan psychiczny lub historia jakiejkolwiek choroby psychicznej, która w opinii kierownika badania lub osoby wyznaczonej sprawi, że spełnienie protokołu lub ukończenie badania zgodnie z protokołem będzie mało prawdopodobne.
• Obecność ostrej lub przewlekłej choroby lub historia chorób przewlekłych wystarczająca, aby w ocenie PI unieważnić udział pacjenta w badaniu lub uczynić je niepotrzebnie niebezpiecznym.
• Jakakolwiek klinicznie istotna nieprawidłowość medyczna, chirurgiczna lub psychiatryczna, która w ocenie Badacza może zakłócać przestrzeganie zasad badania, bezpieczne uczestnictwo uczestnika lub ocenę bezpieczeństwa lub skuteczności.
• Wszelkie zabiegi chirurgiczne (np. bajpas żołądka) lub stan chorobowy, który może wpływać na wchłanianie leków.
• Czy oddał krew w ciągu 60 dni od podania IP lub oddał osocze w ciągu 7 dni od podania IP lub doświadczył utraty krwi ≥500 ml w ciągu 2 miesięcy od podania IP.
• Gorączka (temperatura ciała > 38°C) lub objawowa infekcja wirusowa lub bakteryjna w ciągu 2 tygodni przed badaniem przesiewowym.
• Słaba zdolność połykania tabletek stwierdzona metodą PI.
• Obecność lub historia ciężkich reakcji alergicznych lub anafilaktycznych lub nadwrażliwość na IP lub jego składniki.
• Historia odpowiedniej atopii, w tym wszelkich potwierdzonych znaczących reakcji alergicznych na jakikolwiek lek lub alergii na wiele leków (dopuszczalny jest nieaktywny katar sienny).
• Historia nowotworu złośliwego, z wyjątkiem raka skóry niebędącego czerniakiem, usuniętego ponad 2 lata przed badaniem przesiewowym i śródnabłonkowej neoplazji szyjki macicy, która została skutecznie wyleczona ponad 5 lat przed badaniem przesiewowym.
• Nieprawidłowe wyniki EKG podczas badania przesiewowego i/lub w dniu 1, które kierownik projektu lub osoba wyznaczona uważa za istotne klinicznie.
• Wartość QT, zmierzona podczas wizyty przesiewowej, większa niż 450 ms (mężczyźni) w 12-odprowadzeniowym EKG, z zastosowaniem do korekty wzoru Fridericii (QTcF).
• Puls ≤ 45 lub ≥ 100 uderzeń na minutę (bpm); skurczowe ciśnienie krwi ≤ 90 mmHg lub ≥ 160 mmHg lub rozkurczowe ciśnienie krwi ≤ 50 mmHg lub > 95 mmHg w badaniu przesiewowym.
• Historia lub obecność stanu związanego ze znaczną immunosupresją.
• Historia infekcji zagrażających życiu (np. zapalenie opon mózgowo-rdzeniowych).
• Zakażenia wymagające podawania antybiotyków pozajelitowo w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
• Dodatni wynik testu na obecność przeciwciał wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV), antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg), przeciwciała ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV).
• Szczepienie szczepionką w ciągu 28 dni przed pierwszym podaniem IP.
• Kinaza kreatynowa > GGN lub ALP, AST, bilirubina i/lub ALT > 1,5 × GGN w badaniu przesiewowym.
• Przewidywana zmiana leków na receptę, leków dostępnych bez recepty, witamin, suplementów i/lub leków ziołowych w trakcie okresu próbnego.
• Wszystko, co zdaniem kierownika badania lub wyznaczonej osoby zagrażałoby bezpieczeństwu uczestnika, uniemożliwiało pełny udział w badaniu (w tym możliwość, że uczestnik nie będzie współpracował z wymogami protokołu) lub zagrażało interpretacji danych badania.
• Pracownik, konsultant i/lub członek najbliższej rodziny (tj. krewny pierwszego stopnia, małżonek, osoba przysposobiona lub osoba pozostająca na jego utrzymaniu) witryny, Sponsor lub CRO.