První ve studii bezpečnosti SAD/MAD a PK u dospělých s kohortou bezpečnosti DMD a PK

Části A-C zahrnují zdravé dobrovolníky; níže jsou popsána pouze vstupní kritéria pro část D.

Část D Kritéria zahrnutí:

• Schopný a ochotný poskytnout písemný informovaný souhlas poté, co byla vysvětlena povaha studie a před zahájením jakýchkoli studijních postupů.
• Považován za spolehlivého a schopného dodržet protokol a schopný a ochotný zúčastnit se nezbytných návštěv na místě studie podle úsudku PI nebo pověřené osoby.
• Pacienti mužského pohlaví ≥18 až ≤ 40 let (včetně v době informovaného souhlasu) nebo považováni za dospělého schopného dát souhlas k účasti na klinické studii v jurisdikci, ve které se studie provádí.
• Nekuřák a nesmí po dobu 2 měsíců před screeningem užit žádný tabák nebo konopné produkty.
• Má definitivní diagnózu DMD na základě zdokumentovaných klinických nálezů a předchozího genetického vyšetření s potvrzenou mutací v genu DMD.
• BMI ≥ 18,0 kg/m2 a ≤ 32,0 kg/m2 a hmotnost ≥ 50 kg při Screeningu.
• Stabilní dávka systémových glukokortikosteroidů, léků na srdce a/nebo jiných podpůrných léků, vitamínů a doplňků podle standardu péče o DMD po dobu 3 měsíců před screeningovou návštěvou a po dobu trvání studie. Účastníci, kteří nedostávají glukokortikosteroidy, jsou také způsobilí, ale musí se zdržet zahájení léčby glukokortikosteroidy po dobu trvání studie.
• Souhlasíte s tím, že se zdržíte darování krve nebo krevních produktů během studie a po dobu až 3 měsíců po podání IP.

Část D Kritéria vyloučení:

• Základní psychologický stav nebo anamnéza jakékoli duševní choroby, kvůli které by podle názoru PI nebo pověřené osoby bylo nepravděpodobné, že by účastník dodržel protokol nebo dokončil studii podle protokolu.
• Přítomnost akutního nebo chronického onemocnění nebo anamnéza chronického onemocnění postačující k tomu, aby byla účast pacienta ve studii neplatná nebo aby byla podle úsudku PI zbytečně riskantní.
• Jakákoli klinicky významná lékařská, chirurgická nebo psychiatrická abnormalita, která podle úsudku zkoušejícího pravděpodobně naruší dodržování studie, bezpečnou účast subjektu nebo hodnocení bezpečnosti nebo účinnosti.
• Jakékoli chirurgické zákroky (např. bypass žaludku) nebo zdravotní stav, který by mohl ovlivnit vstřebávání léků.
• Daroval krev do 60 dnů po IP podání nebo daroval plazmu do 7 dnů po IP podání nebo zaznamenal ztrátu krve ≥500 ml během 2 měsíců po IP podání.
• Horečka (tělesná teplota >38°C) nebo symptomatická virová nebo bakteriální infekce během 2 týdnů před screeningem.
• Špatná polykací schopnost pilulek, jak bylo stanoveno pomocí PI.
• Přítomnost nebo anamnéza závažných alergických nebo anafylaktických reakcí nebo citlivost na IP nebo jeho složky.
• Anamnéza relevantní atopie včetně jakýchkoli potvrzených významných alergických reakcí na jakýkoli lék nebo alergie na více léků (neaktivní senná rýma je přijatelná).
• Malignita v anamnéze, s výjimkou nemelanomové rakoviny kůže vyříznuté více než 2 roky před Screeningem a cervikální intraepiteliální neoplazie, která byla úspěšně vyléčena více než 5 let před Screeningem.
• Abnormální nálezy EKG při screeningu a/nebo v den -1, které jsou PI nebo pověřenou osobou považovány za klinicky významné.
• Hodnota QT, měřená při screeningové návštěvě, delší než 450 ms (muž) na 12svodovém EKG, za použití Fridericiina vzorce (QTcF) pro korekci.
• Puls ≤ 45 nebo ≥ 100 tepů za minutu (bpm); systolický krevní tlak ≤ 90 mmHg nebo ≥ 160 mmHg nebo diastolický krevní tlak ≤ 50 mmHg nebo > 95 mmHg při screeningu.
• Anamnéza nebo přítomnost stavu spojeného s významnou imunosupresí.
• Život ohrožující infekce v anamnéze (např. meningitida).
• Infekce vyžadující parenterální antibiotika během 6 měsíců před screeningem.
• Pozitivní test na protilátky proti hepatitidě C (HCV), povrchový antigen hepatitidy B (HBsAg), protilátky proti viru lidské imunodeficience (HIV).
• Očkování vakcínou do 28 dnů před prvním podáním IP.
• Kreatinkináza > ULN nebo ALP, AST, bilirubin a/nebo ALT > 1,5 × ULN při screeningu.
• Očekávaná změna na léky na předpis, volně prodejné léky, vitamíny, doplňky a/nebo bylinné přípravky v průběhu studie.
• Cokoli, co se hlavní výzkumník nebo zmocněnec domnívá, že by ohrozilo bezpečnost účastníka, zabránilo úplné účasti ve studii (včetně možnosti, že účastník nebude spolupracovat s požadavky protokolu) nebo ohrozí interpretaci údajů studie.
• Zaměstnanec, konzultant a/nebo nejbližší rodinný příslušník (tj. příbuzný prvního stupně, manžel/manželka, adoptivní nebo právně závislí) webu, sponzora nebo CRO.