Впервые в исследовании безопасности САР/МАД у человека и ФК с участием когорты безопасности МДД у взрослых и ФК

В части A-C набирают здоровых добровольцев; Ниже описаны только критерии участия в Части D.

Критерии включения в Часть D:

• Способен и готов предоставить письменное информированное согласие после объяснения характера исследования и до начала любых процедур исследования.
• Считается надежным и способным соблюдать протокол, а также способным и желающим присутствовать при необходимых посещениях места исследования по решению ИП или уполномоченного лица.
• Пациенты мужского пола в возрасте от ≥18 до ≤ 40 лет (включительно на момент информированного согласия) или считаются взрослыми, способными дать согласие на участие в клиническом исследовании в юрисдикции, в которой проводится исследование.
• Некурящий и не должен употреблять табак или продукты каннабиса в течение 2 месяцев до скрининга.
• Имеет окончательный диагноз МДД, основанный на документированных клинических данных и предшествующем генетическом тестировании с подтвержденной мутацией в гене МДД.
• ИМТ ≥ 18,0 кг/м2 и ≤ 32,0 кг/м2 и вес ≥ 50 кг на момент скрининга.
• Стабильная доза системных глюкокортикостероидов, сердечных препаратов и/или других вспомогательных препаратов, витаминов и добавок в соответствии со стандартом лечения МДД в ​​течение 3 месяцев до скринингового визита и на протяжении всего исследования. Участники, которые не получают глюкокортикостероиды, также имеют право на участие, но должны воздержаться от начала лечения глюкокортикостероидами на время исследования.
• Согласитесь воздерживаться от сдачи крови или продуктов крови во время исследования и в течение 3 месяцев после введения ИП.

Критерии исключения по Части D:

• Основное психологическое состояние или история любого психического заболевания, которое, по мнению ИП или уполномоченного лица, делает маловероятным соблюдение участником протокола или завершение исследования в соответствии с протоколом.
• Наличие острого или хронического заболевания или хронического заболевания в анамнезе, достаточного для того, чтобы сделать участие пациента в исследовании недействительным или сделать его излишне опасным по мнению ИП.
• Любые клинически значимые медицинские, хирургические или психиатрические отклонения, которые, по мнению исследователя, могут помешать соблюдению режима исследования, безопасному участию субъекта или оценке безопасности или эффективности.
• Любые хирургические процедуры (например, шунтирование желудка) или состояние здоровья, которые могут повлиять на всасывание лекарств.
• Сдал кровь в течение 60 дней после введения ИП или сдал плазму в течение 7 дней после введения ИП, или имел потерю крови ≥500 мл в течение 2 месяцев после введения ИП.
• Лихорадка (температура тела >38°C) или симптоматическая вирусная или бактериальная инфекция в течение 2 недель до скрининга.
• Плохая способность глотать таблетки, что определяется PI.
• Наличие или история тяжелых аллергических или анафилактических реакций или чувствительности к IP или его компонентам.
• Наличие в анамнезе соответствующей атопии, включая любые подтвержденные значительные аллергические реакции на какой-либо препарат или множественную лекарственную аллергию (допускается неактивная сенная лихорадка).
• Злокачественные новообразования в анамнезе, за исключением немеланомного рака кожи, удаленного более чем за 2 года до скрининга, и цервикальной интраэпителиальной неоплазии, которая была успешно вылечена более чем за 5 лет до скрининга.
• Отклонения от нормы на ЭКГ при скрининге и/или в день-1, которые ИП или уполномоченное лицо считают клинически значимыми.
• Значение QT, измеренное во время скринингового визита, превышает 450 мс (мужчина) на ЭКГ в 12 отведениях, с использованием формулы Фридериции (QTcF) для коррекции.
• Пульс ≤ 45 или ≥ 100 ударов в минуту (уд/мин); систолическое артериальное давление ≤ 90 мм рт. ст. или ≥ 160 мм рт. ст. или диастолическое артериальное давление ≤ 50 мм рт. ст. или > 95 мм рт. ст. при скрининге.
• История или наличие состояния, связанного со значительной иммуносупрессией.
• Опасные для жизни инфекции в анамнезе (например, менингит).
• Инфекции, требующие парентерального введения антибиотиков в течение 6 месяцев до скрининга.
• Положительный тест на антитела к гепатиту С (ВГС), поверхностный антиген гепатита В (HBsAg), антитела к вирусу иммунодефицита человека (ВИЧ).
• Вакцинация вакциной в течение 28 дней до первого введения ИП.
• Креатинкиназа > ВГН или ЩФ, АСТ, билирубин и/или АЛТ >1,5 × ВГН при скрининге.
• Ожидаемый переход на лекарства, отпускаемые по рецепту, безрецептурные лекарства, витамины, добавки и/или растительные лекарственные средства в ходе исследования.
• Все, что, по мнению ИП или уполномоченного лица, может поставить под угрозу безопасность участника, помешать полному участию в исследовании (включая возможность того, что участник не будет соблюдать требования протокола) или поставить под угрозу интерпретацию данных исследования.
• Сотрудник, консультант и/или ближайший член семьи (т. е. родственник первой степени родства, супруг, усыновленные или законные иждивенцы) объекта, Спонсора или CRO.