Først i Human SAD/MAD Safety and PK Study With Adult DMD Safety and PK Cohort

Deler A-C registrerer friske frivillige; bare inngangskriterier for del D er beskrevet nedenfor.

Del D inkluderingskriterier:

• Evne og villig til å gi skriftlig informert samtykke etter at studiens art er forklart og før oppstart av eventuelle studieprosedyrer.
• Anses som pålitelig og i stand til å følge protokollen og er i stand til og villig til å delta på de nødvendige besøkene til studiestedet i henhold til vurderingen av PI eller utpekt.
• Mannlige pasienter ≥18 til ≤ 40 år (inkludert på tidspunktet for informert samtykke), eller anses som en voksen som kan samtykke til å delta i en klinisk studie i jurisdiksjonen der studien utføres.
• Ikke-røyker og må ikke ha brukt tobakk eller cannabisprodukter innen 2 måneder før screening.
• Har en definitiv diagnose av DMD basert på dokumenterte kliniske funn og tidligere genetisk testing med bekreftet mutasjon i DMD-genet.
• BMI ≥ 18,0 kg/m2 og ≤ 32,0 kg/m2 og vekt ≥ 50 kg ved Screening.
• Stabil dose av systemiske glukokortikosteroider, hjertemedisiner og/eller andre støttende medisiner, vitaminer og kosttilskudd i henhold til standarden for behandling for DMD i 3 måneder før screeningbesøket og under varigheten av studien. Deltakere som ikke får glukokortikosteroider er også kvalifisert, men må avstå fra å starte glukokortikosteroidbehandling så lenge studien varer.
• Godta å avstå fra å donere blod eller blodprodukter under studien og i opptil 3 måneder etter administrering av IP.

Del D eksklusjonskriterier:

• Underliggende psykologisk tilstand eller historie med psykisk sykdom som, etter PI eller utpekt, ville gjøre det usannsynlig for deltakeren å overholde protokollen eller fullføre studien i henhold til protokollen.
• Tilstedeværelse av akutt eller kronisk sykdom eller historie med kronisk sykdom som er tilstrekkelig til å ugyldiggjøre pasientens deltakelse i studien eller gjøre den unødvendig farlig etter PIs vurdering.
• Enhver klinisk signifikant medisinsk, kirurgisk eller psykiatrisk abnormitet som, etter etterforskerens vurdering, sannsynligvis vil forstyrre studieoverholdelse, sikker deltakelse av forsøkspersonen eller vurderingen av sikkerhet eller effekt.
• Eventuelle kirurgiske prosedyrer (f.eks. mage-bypass) eller medisinsk tilstand som kan påvirke absorpsjon av medisiner.
• Har donert blod innen 60 dager etter IP-administrering eller donert plasma innen 7 dager etter IP-administrering eller opplevd tap av blod ≥500 ml innen 2 måneder etter IP-administrering.
• Feber (kroppstemperatur >38°C) eller symptomatisk viral eller bakteriell infeksjon innen 2 uker før screening.
• Dårlig evne til å svelge pille som bestemt av PI.
• Tilstedeværelse eller historie med alvorlige allergiske eller anafylaktiske reaksjoner, eller følsomhet overfor IP eller dens bestanddeler.
• Anamnese med relevant atopi inkludert eventuelle bekreftede signifikante allergiske reaksjoner mot ethvert medikament, eller flere legemiddelallergier (ikke-aktiv høysnue er akseptabelt).
• Anamnese med malignitet, bortsett fra ikke-melanom hudkreft fjernet mer enn 2 år før screening og cervikal intraepitelial neoplasi som har blitt kurert mer enn 5 år før screening.
• Unormale EKG-funn ved screening og eller dag -1 som av PI eller utpekt anses å være klinisk signifikante.
• QT-verdi, målt ved screeningbesøk, større enn 450 msek (mann) på 12-avlednings-EKG, ved bruk av Fridericias formel (QTcF) for korreksjon.
• Puls ≤ 45 eller ≥ 100 slag per minutt (bpm); systolisk blodtrykk ≤ 90 mmHg eller ≥ 160 mmHg, eller diastolisk blodtrykk ≤ 50 mmHg eller > 95 mmHg ved screening.
• Anamnese eller tilstedeværelse av en tilstand assosiert med betydelig immunsuppresjon.
• Anamnese med livstruende infeksjon (f.eks. hjernehinnebetennelse).
• Infeksjoner som krever parenterale antibiotika innen 6 måneder før screening.
• Positiv test for hepatitt C-antistoff (HCV), hepatitt B-overflateantigen (HBsAg), antistoff mot humant immunsviktvirus (HIV).
• Vaksinasjon med vaksine innen 28 dager før første administrasjon av IP.
• Kreatinkinase > ULN eller ALP, AST, bilirubin og/eller ALT >1,5 × ULN ved screening.
• Forventet endring av reseptbelagte medisiner, reseptfrie medisiner, vitaminer, kosttilskudd og/eller urtemedisiner i løpet av forsøket.
• Alt som PI eller utpekt vurderer vil sette sikkerheten til deltakeren i fare, forhindre fullstendig deltakelse i studien (inkludert muligheten for at deltakeren ikke vil samarbeide med kravene i protokollen) eller kompromittere tolkningen av studiedataene.
• En ansatt, konsulent og/eller nærmeste familiemedlem (dvs. førstegradsslektning, ektefelle, adopterte eller juridiske pårørende) av nettstedet, sponsoren eller CRO.