反义寡核苷酸治疗 FLVCR1 突变引起的 PCARP 疾病
2026年5月15日 更新者：University of Colorado, Denver
实验性反义寡核苷酸治疗 FLVCR1 突变引起的 PCARP（后柱共济失调伴视网膜色素变性）疾病的开放标签单中心、单参与者研究
该临床试验的目的是评估一名患有后柱共济失调伴色素性视网膜炎的患者的特定反义寡核苷酸药物。
它旨在回答的主要问题是：这种药物在单个参与者中的安全性和耐受性如何。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
1
阶段
- 第一阶段早期
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Childrens Hospital Colorado
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 参与者（如适用）和/或参与者的父母或合法授权代表提供的知情同意/同意。
- 基因证实与 FLVCR1 相关的疾病。
- 能够前往研究地点并遵守与研究相关的后续检查和/或程序，并提供参与者医疗记录的访问权限。
排除标准：
- 对任何 ASO 成分过敏
- 参与者有任何现场调查员认为最终会妨碍研究程序完成的条件。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：nL-FLVC-001 手臂
nL-FLVC-001 是一种反义寡核苷酸，将被注射到玻璃体中
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nL-FLVC-001 是一种反义寡核苷酸，将被注射到玻璃体中
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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根据 CTCAE v4.0 评估，出现治疗相关不良事件的参与者人数
大体时间：超过12个月
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超过12个月
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我们将对患有 FLVCR1 基因突变的参与者进行 nL-FLVC-001 给药后测量视力、视网膜厚度、检查眼底照片的变化和生物显微镜检查
大体时间：超过12个月
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超过12个月
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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测量一名 PCARP 患者在玻璃体内注射 nL-FLVC-001 后卡迪夫儿童视力问卷 (CVAQC-25) 的任何变化。
大体时间：超过12个月
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超过12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年8月23日
初级完成 (实际的)
2024年8月21日
研究完成 (估计的)
2028年12月31日
研究注册日期
首次提交
2023年8月9日
首先提交符合 QC 标准的
2024年8月19日
首次发布 (实际的)
2024年8月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年5月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年5月15日
最后验证
2026年5月1日
更多信息
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