Antisense-oligonucleotidebehandeling voor PCARP-ziekte als gevolg van mutatie in FLVCR1
15 mei 2026 bijgewerkt door: University of Colorado, Denver
Een open-label single-center onderzoek met één deelnemer van een experimentele antisense-oligonucleotidebehandeling voor PCARP-ziekte (posterieure kolomataxie met retinitis pigmentosa) als gevolg van mutaties in FLVCR1
Het doel van deze klinische studie is het evalueren van een specifiek antisense-oligonucleotidemedicijn bij één patiënt met ataxie van de achterste kolom met retinitis pigmentosa.
De belangrijkste vraag die het wil beantwoorden is: wat is de veiligheid en verdraagbaarheid van dit medicijn bij een enkele deelnemer.
Studie Overzicht
Toestand
Aanmelden op uitnodiging
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
1
Fase
- Vroege fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Childrens Hospital Colorado
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Geïnformeerde toestemming/instemming verstrekt door de deelnemer (indien van toepassing) en/of de ouder(s) of wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger(s) van de deelnemer.
- Genetisch bevestigde FLVCR1-gerelateerde ziekte.
- Mogelijkheid om naar de onderzoekslocatie te reizen en zich te houden aan studiegerelateerde vervolgonderzoeken en/of -procedures en toegang te verlenen tot de medische dossiers van de deelnemer.
Uitsluitingscriteria:
- Allergie voor één van de ASO-componenten
- De deelnemer heeft enige voorwaarde die naar de mening van de locatieonderzoeker uiteindelijk de voltooiing van de onderzoeksprocedures in de weg zou staan.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: nL-FLVC-001 Arm
nL-FLVC-001 is een antisense-oligonucleotide dat in het glasvocht wordt geïnjecteerd
|
nL-FLVC-001 is een antisense-oligonucleotide dat in het glasvocht wordt geïnjecteerd
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door CTCAE v4.0
Tijdsspanne: Ruim 12 maanden
|
Ruim 12 maanden
|
|
We zullen de gezichtsscherpte en de dikte van het netvlies meten, veranderingen in fundusfoto's onderzoeken en biomicroscopisch onderzoek doen na toediening van nL-FLVC-001 bij een deelnemer met FLVCR1-genmutatie
Tijdsspanne: Ruim 12 maanden
|
Ruim 12 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Meet eventuele veranderingen in de Cardiff Visual Ability Questionnaire for Children (CVAQC-25) bij één patiënt met PCARP na intravitreale injectie met nL-FLVC-001.
Tijdsspanne: Ruim 12 maanden
|
Ruim 12 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
23 augustus 2023
Primaire voltooiing (Werkelijk)
21 augustus 2024
Studie voltooiing (Geschat)
31 december 2028
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
9 augustus 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
19 augustus 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
22 augustus 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
19 mei 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
15 mei 2026
Laatst geverifieerd
1 mei 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 22-2313
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .