Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Antisense oligonukleotidbehandling for PCARP sygdom på grund af mutation i FLVCR1

15. maj 2026 opdateret af: University of Colorado, Denver

Et åbent enkeltcenter, enkeltdeltagers undersøgelse af en eksperimentel antisense-oligonukleotidbehandling for PCARP (posterior kolonneataksi med retinitis Pigmentosa) sygdom på grund af mutationer i FLVCR1

Målet med dette kliniske forsøg er at evaluere en specifik antisense-oligonukleotidmedicin hos én patient med posterior kolonneataksi med retinitis pigmentosa. Hovedspørgsmålet, det sigter mod at besvare, er: hvad er sikkerheden og tolerabiliteten af ​​denne medicin hos en enkelt deltager.

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

1

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Childrens Hospital Colorado

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Informeret samtykke/samtykke givet af deltageren (når det er relevant) og/eller deltagerens forælder(e) eller juridisk autoriserede repræsentant(er).
  • Genetisk bekræftet FLVCR1-relateret sygdom.
  • Evne til at rejse til studiestedet og overholde studierelaterede opfølgende undersøgelser og/eller procedurer og give adgang til deltagerens journaler.

Ekskluderingskriterier:

  • Allergi over for nogen af ​​ASO-komponenterne
  • Deltageren har enhver betingelse, som efter Site Investigator's mening i sidste ende ville forhindre færdiggørelsen af ​​undersøgelsesprocedurer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: nL-FLVC-001 Arm
nL-FLVC-001 er et antisense oligonukleotid, der vil blive injiceret i glaslegemet
Medicin: nL-FLVC-001
nL-FLVC-001 er et antisense oligonukleotid, der vil blive injiceret i glaslegemet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede uønskede hændelser vurderet af CTCAE v4.0
Tidsramme: Over 12 måneder
Over 12 måneder
Vi vil måle synsskarphed, retinal tykkelse, undersøge ændringer i fundusfotos og biomikroskopisk undersøgelse efter nL-FLVC-001 administration hos en deltager med FLVCR1 genmutation
Tidsramme: Over 12 måneder
Over 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Mål eventuelle ændringer i Cardiff Visual Ability Questionnaire for Children (CVAQC-25) hos én patient med PCARP efter nL-FLVC-001 intravitreal injektion.
Tidsramme: Over 12 måneder
Over 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Colorado, Denver

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. august 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

21. august 2024

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. august 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. august 2024

Først opslået (Faktiske)

22. august 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 22-2313

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Posterior kolonneataksi med retinitis Pigmentosa

  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins... og andre samarbejdspartnere
    Rekruttering
    Patientregister med sjældne sygdomme og naturhistorie - koordinering af sjældne sygdomme i Sanford (CoRDS)
    Mitokondrielle sygdomme | Retinitis Pigmentosa | Myasthenia gravis | Eosinofil gastroenteritis | Moyamoyas sygdom | Multipel systematrofi | Leiomyosarkom | Leukodystrofi | Anal fistel | Spinocerebellar ataksi type 3 | Friedreich Ataxia | Kennedys sygdom | Lyme sygdom | Hæmofagocytisk lymfohistiocytose | Spinocerebellar ataksi... og andre forhold
    Forenede Stater, Australien

Kliniske forsøg med nL-FLVC-001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mozambique

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner