Az FLVCR1 mutációja miatti PCARP-betegség antiszensz oligonukleotidos kezelése
2026. május 15. frissítette: University of Colorado, Denver
Az FLVCR1 mutációi miatti PCARP (posterior Column Ataxia with Retinitis Pigmentosa) betegség kísérleti antiszensz oligonukleotidos kezelésének nyílt elnevezésű, egyközpontú, egy résztvevős vizsgálata
Ennek a klinikai vizsgálatnak a célja egy specifikus antiszensz oligonukleotid gyógyszer értékelése retinitis pigmentosa-val járó hátsó oszlop ataxiában szenvedő betegben.
A fő kérdés, amelyre választ kíván adni: milyen biztonságos és tolerálható ez a gyógyszer egyetlen résztvevőnél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Jelentkezés meghívóval
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
1
Fázis
- 1. korai fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Childrens Hospital Colorado
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A résztvevő (adott esetben) és/vagy a résztvevő szülője vagy jogilag meghatalmazott képviselői által adott tájékozott hozzájárulás/hozzájárulás.
- Genetikailag igazolt FLVCR1-hez kapcsolódó betegség.
- Lehetőség a vizsgálat helyszínére való utazásra, a tanulmányokkal kapcsolatos nyomon követési vizsgálatok és/vagy eljárások betartására, valamint hozzáférés biztosítása a résztvevő orvosi feljegyzéseihez.
Kizárási kritériumok:
- Allergia az ASO bármely összetevőjére
- A résztvevőnek olyan feltétele van, amely a Helyszínvizsgáló véleménye szerint végső soron megakadályozná a vizsgálati eljárások elvégzését.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: nL-FLVC-001 kar
Az nL-FLVC-001 egy antiszensz oligonukleotid, amelyet az üvegtestbe injektálnak
|
Az nL-FLVC-001 egy antiszensz oligonukleotid, amelyet az üvegtestbe injektálnak
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményekben szenvedő résztvevők száma a CTCAE v4.0 szerint
Időkeret: Több mint 12 hónap
|
Több mint 12 hónap
|
|
Mérjük a látásélességet, a retina vastagságát, megvizsgáljuk a szemfenéki fotók változásait és biomikroszkópos vizsgálatot az nL-FLVC-001 beadása után egy FLVCR1 génmutációval rendelkező résztvevőnél
Időkeret: Több mint 12 hónap
|
Több mint 12 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Mérje meg a Cardiff Visual Ability Questionnaire for Children (CVAQC-25) változásait egy PCARP-ban szenvedő betegnél az nL-FLVC-001 intravitrealis injekció után.
Időkeret: Több mint 12 hónap
|
Több mint 12 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2023. augusztus 23.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2024. augusztus 21.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2028. december 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. augusztus 9.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. augusztus 19.
Első közzététel (Tényleges)
2024. augusztus 22.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. május 19.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. május 15.
Utolsó ellenőrzés
2026. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 22-2313
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .