Antisense-oligonukleotidihoito PCARP-taudille FLVCR1:n mutaation vuoksi
perjantai 15. toukokuuta 2026 päivittänyt: University of Colorado, Denver
Avoin yksittäinen keskus, yhden osallistujan tutkimus kokeellisesta antisense-oligonukleotidihoidosta PCARP-taudille (posterior Column Ataxia with Retinitis Pigmentosa) FLVCR1:n mutaatioista johtuvasta taudista
Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on arvioida spesifinen antisense-oligonukleotidilääkitys yhdelle potilaalle, jolla on posteriorisen pylvään ataksia ja retinitis pigmentosa.
Pääkysymys, johon se pyrkii vastaamaan, on: mikä on tämän lääkkeen turvallisuus ja siedettävyys yhdelle osallistujalle.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ilmoittautuminen kutsusta
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
1
Vaihe
- Varhainen vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Childrens Hospital Colorado
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Osallistujan (tarvittaessa) ja/tai osallistujan vanhemman tai laillisesti valtuutetun edustajan antama tietoinen suostumus/suostumus.
- Geneettisesti vahvistettu FLVCR1:een liittyvä sairaus.
- Kyky matkustaa tutkimuspaikalle ja noudattaa tutkimukseen liittyviä seurantatutkimuksia ja/tai menettelyjä sekä tarjota pääsy osallistujan potilastietoihin.
Poissulkemiskriteerit:
- Allergia jollekin ASO-komponentille
- Osallistujalla on jokin ehto, joka tutkijan näkemyksen mukaan lopulta estäisi tutkimustoimenpiteiden suorittamisen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: nL-FLVC-001 Varsi
nL-FLVC-001 on antisense-oligonukleotidi, joka ruiskutetaan lasiaiseen
|
nL-FLVC-001 on antisense-oligonukleotidi, joka ruiskutetaan lasiaiseen
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla oli hoitoon liittyviä haittavaikutuksia CTCAE v4.0:n arvioituna
Aikaikkuna: Yli 12 kuukautta
|
Yli 12 kuukautta
|
|
Mittaamme näöntarkkuutta, verkkokalvon paksuutta, tutkimme silmänpohjakuvien muutoksia ja biomikroskooppista tutkimusta nL-FLVC-001 annon jälkeen osallistujalla, jolla on FLVCR1-geenimutaatio
Aikaikkuna: Yli 12 kuukautta
|
Yli 12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Mittaa mahdolliset muutokset Cardiffin lasten näkökykykyselyssä (CVAQC-25) yhdellä PCARP-potilaalla lasiaisensisäisen nL-FLVC-001-injektion jälkeen.
Aikaikkuna: Yli 12 kuukautta
|
Yli 12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 23. elokuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 21. elokuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 31. joulukuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 9. elokuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 19. elokuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 22. elokuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 19. toukokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 15. toukokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 22-2313
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .