Лечение антисмысловыми олигонуклеотидами заболевания PCARP, вызванного мутацией FLVCR1
15 мая 2026 г. обновлено: University of Colorado, Denver
Открытое одноцентровое исследование с одним участником экспериментального лечения антисмысловыми олигонуклеотидами заболевания PCARP (атаксия задней колонны с пигментным ретинитом), вызванного мутациями в FLVCR1
Целью данного клинического исследования является оценка специфического антисмыслового олигонуклеотидного препарата у одного пациента с атаксией заднего столба и пигментным ретинитом.
Главный вопрос, на который он призван ответить: какова безопасность и переносимость этого лекарства у одного участника.
Обзор исследования
Статус
Запись по приглашению
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
1
Фаза
- Ранняя фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Childrens Hospital Colorado
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Информированное согласие/согласие, предоставленное участником (при необходимости) и/или родителем(ями) участника или его законным представителем(ями).
- Генетически подтвержденное заболевание, связанное с FLVCR1.
- Возможность приехать на место исследования и пройти последующие обследования и/или процедуры, связанные с исследованием, а также предоставить доступ к медицинским записям участников.
Критерии исключения:
- Аллергия на любой из компонентов АСО.
- У участника имеется какое-либо состояние, которое, по мнению исследователя объекта, в конечном итоге помешает завершению процедур исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: nL-FLVC-001 Рукоятка
nL-FLVC-001 представляет собой антисмысловой олигонуклеотид, который будет вводиться в стекловидное тело.
|
nL-FLVC-001 представляет собой антисмысловой олигонуклеотид, который будет вводиться в стекловидное тело.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением, по оценке CTCAE v4.0
Временное ограничение: Более 12 месяцев
|
Более 12 месяцев
|
|
Мы измерим остроту зрения, толщину сетчатки, изучим изменения на фотографиях глазного дна и проведем биомикроскопическое исследование после введения nL-FLVC-001 у участника с мутацией гена FLVCR1.
Временное ограничение: Более 12 месяцев
|
Более 12 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Измерьте любые изменения в Кардиффском опроснике зрительных способностей для детей (CVAQC-25) у одного пациента с PCARP после интравитреальной инъекции nL-FLVC-001.
Временное ограничение: Более 12 месяцев
|
Более 12 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
23 августа 2023 г.
Первичное завершение (Действительный)
21 августа 2024 г.
Завершение исследования (Оцененный)
31 декабря 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
9 августа 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
19 августа 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
22 августа 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
19 мая 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
15 мая 2026 г.
Последняя проверка
1 мая 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 22-2313
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .