Tratamento de oligonucleotídeo antisense para doença PCARP devido à mutação em FLVCR1
15 de maio de 2026 atualizado por: University of Colorado, Denver
Um estudo aberto de centro único e participante único de um tratamento experimental de oligonucleotídeo antisense para doença PCARP (ataxia da coluna posterior com retinite pigmentosa) devido a mutações em FLVCR1
O objetivo deste ensaio clínico é avaliar um medicamento oligonucleotídeo antisense específico em um paciente com ataxia da coluna posterior com retinite pigmentosa.
A principal questão que pretende responder é: qual a segurança e tolerabilidade deste medicamento num único participante.
Visão geral do estudo
Status
Inscrevendo-se por convite
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
1
Estágio
- Fase inicial 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Childrens Hospital Colorado
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- Consentimento/assentimento informado fornecido pelo participante (quando apropriado) e/ou pelos pais ou representante(s) legalmente autorizado(s) do participante.
- Doença relacionada ao FLVCR1 geneticamente confirmada.
- Capacidade de viajar para o local do estudo e aderir aos exames e/ou procedimentos de acompanhamento relacionados ao estudo e fornecer acesso aos registros médicos do participante.
Critérios de exclusão:
- Alergia a qualquer um dos componentes do ASO
- O participante tem qualquer condição que, na opinião do Investigador do Local, possa impedir a conclusão dos procedimentos do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Braço nL-FLVC-001
nL-FLVC-001 é um oligonucleotídeo antisense que será injetado no vítreo
|
nL-FLVC-001 é um oligonucleotídeo antisense que será injetado no vítreo
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento avaliado pelo CTCAE v4.0
Prazo: Mais de 12 meses
|
Mais de 12 meses
|
|
Mediremos a acuidade visual, a espessura da retina, examinaremos as alterações nas fotos do fundo e no exame biomicroscópico após a administração de nL-FLVC-001 em um participante com mutação no gene FLVCR1
Prazo: Mais de 12 meses
|
Mais de 12 meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Meça quaisquer alterações no Cardiff Visual Ability Questionnaire for Children (CVAQC-25) em um paciente com PCARP após injeção intravítrea de nL-FLVC-001.
Prazo: Mais de 12 meses
|
Mais de 12 meses
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
23 de agosto de 2023
Conclusão Primária (Real)
21 de agosto de 2024
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de dezembro de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de agosto de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
19 de agosto de 2024
Primeira postagem (Real)
22 de agosto de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
19 de maio de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
15 de maio de 2026
Última verificação
1 de maio de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 22-2313
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .