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Antisense-Oligonukleotid-Behandlung der PCARP-Krankheit aufgrund einer Mutation in FLVCR1

15. Mai 2026 aktualisiert von: University of Colorado, Denver

Eine offene Single-Center-Studie mit einem Teilnehmer einer experimentellen Antisense-Oligonukleotid-Behandlung für die PCARP-Krankheit (Ataxie der hinteren Säule mit Retinitis pigmentosa) aufgrund von Mutationen in FLVCR1

Das Ziel dieser klinischen Studie ist die Bewertung eines spezifischen Antisense-Oligonukleotid-Medikaments bei einem Patienten mit Ataxie der hinteren Säule und Retinitis pigmentosa. Die Hauptfrage, die beantwortet werden soll, lautet: Wie sicher und verträglich ist dieses Medikament bei einem einzelnen Teilnehmer?

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

1

Phase

  • Frühphase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Childrens Hospital Colorado

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Einverständniserklärung/Einverständniserklärung des Teilnehmers (falls zutreffend) und/oder der Eltern des Teilnehmers oder eines gesetzlich bevollmächtigten Vertreters.
  • Genetisch bestätigte FLVCR1-bedingte Erkrankung.
  • Fähigkeit, zum Studienort zu reisen, studienbezogene Nachuntersuchungen und/oder Verfahren einzuhalten und Zugang zu den Krankenakten des Teilnehmers zu gewähren.

Ausschlusskriterien:

  • Allergie gegen einen der ASO-Bestandteile
  • Der Teilnehmer hat eine Bedingung, die nach Ansicht des Standortforschers letztendlich den Abschluss der Studienverfahren verhindern würde.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: nL-FLVC-001 Arm
nL-FLVC-001 ist ein Antisense-Oligonukleotid, das in den Glaskörper injiziert wird
Arzneimittel: nL-FLVC-001
nL-FLVC-001 ist ein Antisense-Oligonukleotid, das in den Glaskörper injiziert wird

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen gemäß CTCAE v4.0
Zeitfenster: Über 12 Monate
Über 12 Monate
Wir werden die Sehschärfe und die Netzhautdicke messen, Veränderungen in Fundusfotos untersuchen und biomikroskopische Untersuchungen nach der Verabreichung von nL-FLVC-001 bei einem Teilnehmer mit FLVCR1-Genmutation durchführen
Zeitfenster: Über 12 Monate
Über 12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Messen Sie alle Veränderungen im Cardiff Visual Ability Questionnaire for Children (CVAQC-25) bei einem Patienten mit PCARP nach der intravitrealen Injektion von nL-FLVC-001.
Zeitfenster: Über 12 Monate
Über 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Colorado, Denver

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. August 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

21. August 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. August 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. August 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. August 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 22-2313

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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