Tratamiento con oligonucleótidos antisentido para la enfermedad PCARP debido a una mutación en FLVCR1
15 de mayo de 2026 actualizado por: University of Colorado, Denver
Un estudio abierto de un solo centro y de un solo participante de un tratamiento experimental con oligonucleótidos antisentido para la enfermedad PCARP (ataxia de la columna posterior con retinitis pigmentosa) debida a mutaciones en FLVCR1
El objetivo de este ensayo clínico es evaluar un medicamento oligonucleotídico antisentido específico en un paciente con ataxia de la columna posterior con retinosis pigmentaria.
La principal pregunta que pretende responder es: cuál es la seguridad y tolerabilidad de este medicamento en un solo participante.
Descripción general del estudio
Estado
Inscripción por invitación
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
1
Fase
- Fase temprana 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Childrens Hospital Colorado
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Consentimiento/consentimiento informado proporcionado por el participante (cuando corresponda) y/o los padres o representantes legalmente autorizados del participante.
- Enfermedad relacionada con FLVCR1 genéticamente confirmada.
- Capacidad para viajar al sitio del estudio y cumplir con los exámenes y/o procedimientos de seguimiento relacionados con el estudio y brindar acceso a los registros médicos del participante.
Criterios de exclusión:
- Alergia a cualquiera de los componentes de ASO.
- El participante tiene alguna condición que, en opinión del investigador del sitio, en última instancia impediría la finalización de los procedimientos del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: nL-FLVC-001 Brazo
nL-FLVC-001 es un oligonucleótido antisentido que se inyectará en el vítreo
|
nL-FLVC-001 es un oligonucleótido antisentido que se inyectará en el vítreo
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento según lo evaluado por CTCAE v4.0
Periodo de tiempo: Más de 12 meses
|
Más de 12 meses
|
|
Mediremos la agudeza visual, el grosor de la retina, examinaremos los cambios en las fotografías del fondo de ojo y el examen biomicroscópico después de la administración de nL-FLVC-001 en un participante con la mutación del gen FLVCR1.
Periodo de tiempo: Más de 12 meses
|
Más de 12 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Mida cualquier cambio en el Cuestionario de capacidad visual de Cardiff para niños (CVAQC-25) en un paciente con PCARP después de la inyección intravítrea de nL-FLVC-001.
Periodo de tiempo: Más de 12 meses
|
Más de 12 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
23 de agosto de 2023
Finalización primaria (Actual)
21 de agosto de 2024
Finalización del estudio (Estimado)
31 de diciembre de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de agosto de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de agosto de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
22 de agosto de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
19 de mayo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de mayo de 2026
Última verificación
1 de mayo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 22-2313
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .