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Trattamento con oligonucleotidi antisenso per la malattia PCARP dovuta alla mutazione in FLVCR1

15 maggio 2026 aggiornato da: University of Colorado, Denver

Uno studio in aperto a singolo centro e singolo partecipante su un trattamento sperimentale con oligonucleotidi antisenso per la malattia PCARP (atassia della colonna posteriore con retinite pigmentosa) dovuta a mutazioni in FLVCR1

L'obiettivo di questo studio clinico è valutare uno specifico farmaco oligonucleotide antisenso in un paziente con atassia della colonna posteriore con retinite pigmentosa. La domanda principale a cui si intende rispondere è: qual è la sicurezza e la tollerabilità di questo farmaco in un singolo partecipante.

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

1

Fase

  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Childrens Hospital Colorado

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Consenso/assenso informato fornito dal partecipante (se appropriato) e/o dai suoi genitori o rappresentanti legalmente autorizzati.
  • Malattia correlata a FLVCR1 geneticamente confermata.
  • Capacità di recarsi presso il sito dello studio e aderire agli esami e/o procedure di follow-up relativi allo studio e fornire accesso alle cartelle cliniche dei partecipanti.

Criteri di esclusione:

  • Allergia a uno qualsiasi dei componenti ASO
  • Il partecipante presenta qualsiasi condizione che, a giudizio del ricercatore del sito, potrebbe impedire il completamento delle procedure di studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: nL-FLVC-001 Braccio
nL-FLVC-001 è un oligonucleotide antisenso che verrà iniettato nel vitreo
Droga: nL-FLVC-001
nL-FLVC-001 è un oligonucleotide antisenso che verrà iniettato nel vitreo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento valutati mediante CTCAE v4.0
Lasso di tempo: Oltre 12 mesi
Oltre 12 mesi
Misureremo l'acuità visiva, lo spessore della retina, esamineremo i cambiamenti nelle foto del fondo oculare e nell'esame biomicroscopico dopo la somministrazione di nL-FLVC-001 in un partecipante con mutazione del gene FLVCR1
Lasso di tempo: Oltre 12 mesi
Oltre 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Misurare eventuali cambiamenti nel Cardiff Visual Ability Questionnaire for Children (CVAQC-25) in un paziente con PCARP dopo l'iniezione intravitreale nL-FLVC-001.
Lasso di tempo: Oltre 12 mesi
Oltre 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Colorado, Denver

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 agosto 2023

Completamento primario (Effettivo)

21 agosto 2024

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 agosto 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 agosto 2024

Primo Inserito (Effettivo)

22 agosto 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 22-2313

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su nL-FLVC-001

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