Traitement par oligonucléotides antisens pour la maladie PCARP due à une mutation dans FLVCR1
15 mai 2026 mis à jour par: University of Colorado, Denver
Une étude ouverte à centre unique et à participant unique sur un traitement expérimental par oligonucléotides antisens pour la maladie PCARP (ataxie de la colonne postérieure avec rétinite pigmentaire) due à des mutations dans FLVCR1
Le but de cet essai clinique est d'évaluer un médicament oligonucléotide antisens spécifique chez un patient atteint d'ataxie de la colonne postérieure avec rétinite pigmentaire.
La principale question à laquelle elle vise à répondre est la suivante : quelle est la sécurité et la tolérabilité de ce médicament chez un seul participant.
Aperçu de l'étude
Statut
Inscription sur invitation
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
1
Phase
- Première phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
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Colorado
-
Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Childrens Hospital Colorado
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'intégration :
- Consentement/assentiment éclairé fourni par le participant (le cas échéant) et/ou le(s) parent(s) du participant ou son(ses) représentant(s) légalement autorisé(s).
- Maladie liée au FLVCR1 génétiquement confirmée.
- Capacité à se rendre sur le site d'étude et à adhérer aux examens et/ou procédures de suivi liés à l'étude et à donner accès aux dossiers médicaux des participants.
Critères d'exclusion :
- Allergie à l'un des composants ASO
- Le participant présente une condition qui, de l'avis de l'enquêteur du site, pourrait finalement empêcher l'achèvement des procédures d'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: nL-FLVC-001 Bras
nL-FLVC-001 est un oligonucléotide antisens qui sera injecté dans le corps vitré
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nL-FLVC-001 est un oligonucléotide antisens qui sera injecté dans le corps vitré
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement, tel qu'évalué par CTCAE v4.0
Délai: Plus de 12 mois
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Plus de 12 mois
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Nous mesurerons l'acuité visuelle, l'épaisseur de la rétine, examinerons les changements dans les photos du fond d'œil et l'examen biomicroscopique après l'administration de nL-FLVC-001 chez un participant porteur d'une mutation du gène FLVCR1.
Délai: Plus de 12 mois
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Plus de 12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Mesurez tout changement dans le questionnaire d'aptitude visuelle de Cardiff pour les enfants (CVAQC-25) chez un patient atteint de PCARP après injection intravitréenne de nL-FLVC-001.
Délai: Plus de 12 mois
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Plus de 12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
23 août 2023
Achèvement primaire (Réel)
21 août 2024
Achèvement de l'étude (Estimé)
31 décembre 2028
Dates d'inscription aux études
Première soumission
9 août 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
19 août 2024
Première publication (Réel)
22 août 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
19 mai 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
15 mai 2026
Dernière vérification
1 mai 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 22-2313
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .