Antisens-oligonukleotidbehandling för PCARP-sjukdom på grund av mutation i FLVCR1
15 maj 2026 uppdaterad av: University of Colorado, Denver
En öppen studie av ett enda center, en deltagare, av en experimentell antisensoligonukleotidbehandling för PCARP-sjukdom (Posterior Column Ataxi With Retinitis Pigmentosa) på grund av mutationer i FLVCR1
Målet med denna kliniska prövning är att utvärdera en specifik antisens-oligonukleotidmedicin hos en patient med posterior kolonnataxi med retinitis pigmentosa.
Huvudfrågan som den syftar till att besvara är: vad är säkerheten och toleransen för detta läkemedel hos en enskild deltagare.
Studieöversikt
Status
Anmälan via inbjudan
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
1
Fas
- Tidig fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Childrens Hospital Colorado
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Informerat samtycke/samtycke från deltagaren (när så är lämpligt) och/eller deltagarens förälder eller lagligt auktoriserade representant(er).
- Genetiskt bekräftad FLVCR1-relaterad sjukdom.
- Förmåga att resa till studieplatsen och följa studierelaterade uppföljningsundersökningar och/eller procedurer samt ge tillgång till deltagarens journaler.
Uteslutningskriterier:
- Allergi mot någon av ASO-komponenterna
- Deltagaren har något villkor som enligt platsutredarens åsikt i slutändan skulle förhindra slutförandet av studieprocedurer.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: nL-FLVC-001 Arm
nL-FLVC-001 är en antisens-oligonukleotid som kommer att injiceras i glaskroppen
|
nL-FLVC-001 är en antisens-oligonukleotid som kommer att injiceras i glaskroppen
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar enligt bedömning av CTCAE v4.0
Tidsram: Över 12 månader
|
Över 12 månader
|
|
Vi kommer att mäta synskärpa, näthinnetjocklek, undersöka förändringar i ögonbottenfoton och biomikroskopisk undersökning efter administrering av nL-FLVC-001 hos en deltagare med FLVCR1-genmutation
Tidsram: Över 12 månader
|
Över 12 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Mät eventuella förändringar i Cardiff Visual Ability Questionnaire for Children (CVAQC-25) hos en patient med PCARP efter nL-FLVC-001 intravitreal injektion.
Tidsram: Över 12 månader
|
Över 12 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
23 augusti 2023
Primärt slutförande (Faktisk)
21 augusti 2024
Avslutad studie (Beräknad)
31 december 2028
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
9 augusti 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
19 augusti 2024
Första postat (Faktisk)
22 augusti 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
19 maj 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
15 maj 2026
Senast verifierad
1 maj 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 22-2313
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .