Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie oligonukleotydami antysensownymi w chorobie PCARP spowodowanej mutacją w FLVCR1

15 maja 2026 zaktualizowane przez: University of Colorado, Denver

Otwarte badanie prowadzone przez pojedyncze centrum z udziałem pojedynczego uczestnika, dotyczące eksperymentalnego leczenia oligonukleotydami antysensownymi w leczeniu choroby PCARP (ataksja kolumny tylnej z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki) spowodowanej mutacjami w FLVCR1

Celem tego badania klinicznego jest ocena specyficznego leku oligonukleotydowego antysensownego u jednego pacjenta z ataksją tylnej kolumny kręgosłupa i barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki. Głównym pytaniem, na które ma odpowiedzieć, jest: jakie jest bezpieczeństwo i tolerancja tego leku u pojedynczego uczestnika.

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

1

Faza

  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Childrens Hospital Colorado

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Świadoma zgoda/zgoda wyrażona przez uczestnika (w stosownych przypadkach) i/lub rodzica(-ów) uczestnika lub upoważnionego(-ych) prawnego przedstawiciela(-ów).
  • Genetycznie potwierdzona choroba związana z FLVCR1.
  • Możliwość podróżowania do miejsca badania i przestrzegania związanych z badaniem badań kontrolnych i/lub procedur oraz zapewnienia dostępu do dokumentacji medycznej uczestnika.

Kryteria wykluczenia:

  • Alergia na którykolwiek ze składników ASO
  • U Uczestnika występują jakiekolwiek schorzenia, które w opinii Inspektora Ośrodka ostatecznie uniemożliwią ukończenie procedur badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: nL-FLVC-001 Uzbrojenie
nL-FLVC-001 jest antysensownym oligonukleotydem, który zostanie wstrzyknięty do ciała szklistego
Lek: nL-FLVC-001
nL-FLVC-001 jest antysensownym oligonukleotydem, który zostanie wstrzyknięty do ciała szklistego

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem, zgodnie z oceną CTCAE v4.0
Ramy czasowe: Ponad 12 miesięcy
Ponad 12 miesięcy
Zmierzymy ostrość wzroku, grubość siatkówki, zbadamy zmiany w zdjęciach dna oka oraz badaniu biomikroskopowym po podaniu nL-FLVC-001 u uczestnika z mutacją genu FLVCR1
Ramy czasowe: Ponad 12 miesięcy
Ponad 12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmierz wszelkie zmiany w kwestionariuszu zdolności wzrokowej dzieci w Cardiff (CVAQC-25) u jednego pacjenta z PCARP po wstrzyknięciu doszklistkowym nL-FLVC-001.
Ramy czasowe: Ponad 12 miesięcy
Ponad 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Colorado, Denver

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

23 sierpnia 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

21 sierpnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 sierpnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 sierpnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 sierpnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 22-2313

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na nL-FLVC-001

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in South Africa

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj