Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba antisense oligonukleotidem pro onemocnění PCARP v důsledku mutace v FLVCR1

15. května 2026 aktualizováno: University of Colorado, Denver

Jednotná otevřená studie s jedním účastníkem experimentální antisense oligonukleotidové léčby onemocnění PCARP (ataxie zadního sloupce s retinitis Pigmentosa) v důsledku mutací ve FLVCR1

Cílem této klinické studie je vyhodnotit specifickou antisense oligonukleotidovou medikaci u jednoho pacienta s ataxií zadního sloupce s retinitis pigmentosa. Hlavní otázka, na kterou se snaží odpovědět, je: jaká je bezpečnost a snášenlivost tohoto léku u jednoho účastníka.

Přehled studie

Postavení

Zápis na pozvánku

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

1

Fáze

  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Childrens Hospital Colorado

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • Informovaný souhlas/souhlas poskytnutý účastníkem (je-li to vhodné) a/nebo rodičem (rodiči) účastníka nebo jeho zákonným zástupcem (zástupci).
  • Geneticky potvrzené onemocnění související s FLVCR1.
  • Schopnost cestovat na místo studie a dodržovat následná vyšetření a/nebo postupy související se studiem a poskytovat přístup k lékařským záznamům účastníka.

Kritéria vyloučení:

  • Alergie na kteroukoli složku ASO
  • Účastník má jakoukoli podmínku, která by podle názoru Zkoušejícího v konečném důsledku bránila dokončení studijních postupů.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: nL-FLVC-001 Arm
nL-FLVC-001 je antisense oligonukleotid, který bude injikován do sklivce
Lék: nL-FLVC-001
nL-FLVC-001 je antisense oligonukleotid, který bude injikován do sklivce

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle hodnocení CTCAE v4.0
Časové okno: Více než 12 měsíců
Více než 12 měsíců
Změříme zrakovou ostrost, tloušťku sítnice, vyšetříme změny na fotografiích očního pozadí a biomikroskopické vyšetření po podání nL-FLVC-001 u účastníka s mutací genu FLVCR1
Časové okno: Více než 12 měsíců
Více než 12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změřte jakékoli změny v Cardiffském dotazníku zrakové schopnosti pro děti (CVAQC-25) u jednoho pacienta s PCARP po intravitreální injekci nL-FLVC-001.
Časové okno: Více než 12 měsíců
Více než 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Colorado, Denver

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. srpna 2023

Primární dokončení (Aktuální)

21. srpna 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. srpna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. srpna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

22. srpna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 22-2313

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na nL-FLVC-001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Gabon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit