静脉注射SHED-CM治疗ALS的安全性和治疗/改善效果的回顾性研究（SHED-CAH2023）
2024年9月19日 更新者：Hitonowa Medical
静脉注射SHED-CM治疗ALS的安全性和治疗/改善效果的回顾性研究
在本研究中，我们将回顾性评估 SHED-CM 治疗 ALS 的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 是一种进行性且不可逆的神经退行性疾病，治疗选择有限。
再生医学的进步为治疗干预开辟了新的途径。
这项回顾性队列研究评估了 2022 年 1 月 1 日至 2023 年 11 月 30 日期间在同一机构接受治疗的 24 名 ALS 患者中来自人脱落乳牙条件培养基 (SHED-CM) 的干细胞的安全性和有效性。
安全性评估包括给药前后的不良事件、生命体征和实验室测试变化，而疗效则使用修订版 ALS 功能评定量表 (ALSFRS-R)、握力和用力肺活量来测量。
虽然 ALSFRS-R 评分通常会随着时间的推移而下降，但该队列的进展速度较慢，表明疾病进展可能会延迟。
另外，在一些患者中观察到肌肉力量和活动能力的改善。
尽管只有 3% 的病例报告了不良事件（无严重过敏反应），但治疗引起的生命体征和实验室结果的变化并不具有临床意义。
对于 ALS 患者来说，SHED-CM 治疗似乎是一种安全且可能有效的治疗选择。
需要进一步研究来优化 SHED-CM 治疗；然而，这项研究为未来探索 ALS 再生疗法奠定了基础。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
24
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
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Tokyo
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Chiyoda、Tokyo、日本、102-0085
- Hitonowa Medical
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
肌萎缩侧索硬化症
描述
纳入标准：
- 2022年1月1日至2023年11月30日期间到过我们诊所并被诊断患有ALS的患者
- 年龄在16岁至90岁之间的男性和女性患者
- 初次就诊时 ALSFRS-R 分数为 12 或更高
排除标准：
- 就诊时进行气管切开术的患者。
- 表示拒绝参加本研究的患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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接受研究药物
2022年1月1日至2023年11月30日期间就诊并接受SHED-CM治疗的诊断为ALS的患者。
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诊断患有 ALS 的患者接受 SHED-CM
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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所有不良事件
大体时间：治疗后
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该措施将检查研究期间报告的不良事件 (AE) 总数，按 CTCAE Ver 5.0 分类。
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治疗后
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实验室测试结果中临床显着变化的数量
大体时间：基线（治疗前）和第四次治疗后
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该措施将跟踪实验室测试参数（包括血细胞计数、生物化学和凝血功能测试）中检测到临床显着异常的事件数量。
从基线到第四次治疗后的变化将根据预定义的临床阈值进行评估。
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基线（治疗前）和第四次治疗后
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生命体征临床显着变化的数量
大体时间：基线（治疗前）、治疗后和第 4 次治疗后
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该测量将评估生命体征发生临床显着变化的事件数量。
参数包括收缩压、舒张压、脉率、体温和 SpO2。
每个事件将在两个时间点进行评估：治疗后立即和第四次治疗后，将值与基线进行比较。
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基线（治疗前）、治疗后和第 4 次治疗后
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研究期间的安全性评估：不良事件 - 自我和其他发现
大体时间：治疗后
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体检、主观发现、其他发现
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治疗后
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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疗效评估：肌萎缩侧索硬化症功能评定量表修订版的变化
大体时间：16 周时相对于基线的变化
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修订后的 ALS 患者 ALS 功能评定量表。
该量表的评分范围为0到48，分数越高越好。
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16 周时相对于基线的变化
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功效评估：%FVC 的变化
大体时间：16 周时相对于基线的变化
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% 用力肺活量（百分比）
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16 周时相对于基线的变化
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功效评估：握力的变化
大体时间：16 周时相对于基线的变化
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握力（公斤）
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16 周时相对于基线的变化
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年12月25日
初级完成 (实际的)
2024年7月1日
研究完成 (实际的)
2024年7月1日
研究注册日期
首次提交
2024年7月18日
首先提交符合 QC 标准的
2024年9月19日
首次发布 (实际的)
2024年9月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年9月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年9月19日
最后验证
2024年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- SHED-CM-ALS-H-2023
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
这是一项回顾性队列研究，纳入了 2022 年 1 月 1 日至 2023 年 11 月 30 日期间到我院就诊的诊断患有 ALS 的患者。
我们招募了在此期间接受 SHED-CM、ALS 功能评定量表修订版 (ALSFRS-R) 得分为 12 或更高且未接受气管造口术的 ALS 患者。
所有施用数据均经过安全性评估。
一些患者由于 ALS 的进展而难以到医院就诊；因此，我们评估了从第 1 剂到第 12 剂的药物疗效，这些药物是连续给药的，并且所有患者都到医院就诊。
IPD 共享时间框架
研究中提供的原始数据可以不受限制地公开获取。
IPD 共享访问标准
研究中提供的原始数据可在 FigShare 上公开获取，网址为 10.6084/m9.figshare.26201615。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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