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Retrospektive Studie zur Sicherheit und therapeutischen/Verbesserungswirkung der intravenösen Verabreichung von SHED-CM bei ALS (SHED-CAH2023)

19. September 2024 aktualisiert von: Hitonowa Medical

Retrospektive Studie zur Sicherheit und zu therapeutischen/bessernden Wirkungen der intravenösen Verabreichung von SHED-CM bei ALS

In dieser Studie werden wir retrospektiv die Sicherheit und Wirksamkeit der Verabreichung von SHED-CM zur Behandlung von ALS bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine fortschreitende und irreversible neurodegenerative Erkrankung mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten. Fortschritte in der regenerativen Medizin haben neue Möglichkeiten für therapeutische Interventionen eröffnet. Diese retrospektive Kohortenstudie untersuchte die Sicherheit und Wirksamkeit von Stammzellen aus humanen, mit exfolierten Milchzähnen konditionierten Medien (SHED-CM) bei 24 Patienten mit ALS, die zwischen dem 1. Januar 2022 und dem 30. November 2023 in einer einzigen Einrichtung behandelt wurden. Sicherheitsbewertungen umfassten unerwünschte Ereignisse, Vitalfunktionen und Laborteständerungen vor und nach der Verabreichung, während die Wirksamkeit mithilfe der ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), der Griffstärke und der forcierten Vitalkapazität gemessen wurde. Während die ALSFRS-R-Scores typischerweise mit der Zeit sinken, war die Progressionsrate in dieser Kohorte langsamer, was auf eine mögliche Verzögerung des Krankheitsverlaufs schließen lässt. Alternativ wurden bei einigen Patienten Verbesserungen der Muskelkraft und -mobilität beobachtet. Obwohl nur in 3 % der Fälle unerwünschte Ereignisse gemeldet wurden (keine schwerwiegenden allergischen Reaktionen), waren die behandlungsbedingten Veränderungen der Vitalfunktionen und Laborergebnisse klinisch nicht signifikant. Die SHED-CM-Behandlung scheint eine sichere und potenziell wirksame Therapieoption für Patienten mit ALS zu sein. Weitere Forschung ist erforderlich, um die SHED-CM-Behandlung zu optimieren. Diese Studie legt jedoch den Grundstein für die zukünftige Erforschung regenerativer Therapien für ALS.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

24

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Japan
    • Tokyo
      • Chiyoda, Tokyo, Japan, 102-0085
        • Hitonowa Medical

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Amyotrophe Lateralsklerose

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten, die unsere Klinik zwischen dem 1. Januar 2022 und dem 30. November 2023 besuchten und bei denen ALS diagnostiziert wurde
  • männliche und weibliche Patienten im Alter zwischen 16 und 90 Jahren
  • ALSFRS-R-Score von 12 oder mehr zum Zeitpunkt des ersten Besuchs

Ausschlusskriterien:

  • Patienten, die zum Zeitpunkt des Besuchs eine Tracheotomie hatten.
  • Patienten, die ihre Ablehnung der Teilnahme an dieser Studie zum Ausdruck gebracht haben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Erhalt des Studienmedikaments
Patienten mit diagnostizierter ALS, die unser Krankenhaus besuchten und denen zwischen dem 1. Januar 2022 und dem 30. November 2023 SHED-CM verabreicht wurde.
Biologisch: Das Studienmedikament ist SHED-CM, hergestellt von U-Factor
Patienten mit der Diagnose ALS erhielten SHED-CM

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Alle unerwünschten Ereignisse
Zeitfenster: nach der Behandlung
Mit dieser Maßnahme wird die Gesamtzahl der während der Studie gemeldeten unerwünschten Ereignisse (UE) überprüft, kategorisiert nach CTCAE Ver 5.0.
nach der Behandlung
Anzahl der klinisch signifikanten Änderungen der Labortestergebnisse
Zeitfenster: Ausgangswert (Vorbehandlung) und nach der 4. Behandlung
Mit dieser Maßnahme wird die Anzahl der Ereignisse verfolgt, bei denen klinisch signifikante Anomalien bei Labortestparametern festgestellt werden, einschließlich Blutbild-, Biochemie- und Gerinnungsfunktionstests. Änderungen vom Ausgangswert bis nach der 4. Behandlungssitzung werden anhand vordefinierter klinischer Schwellenwerte bewertet.
Ausgangswert (Vorbehandlung) und nach der 4. Behandlung
Anzahl klinisch signifikanter Veränderungen der Vitalfunktionen
Zeitfenster: Ausgangswert (Vorbehandlung), Nachbehandlung und nach der 4. Behandlung
Mit dieser Maßnahme wird die Anzahl der Ereignisse bewertet, bei denen klinisch signifikante Veränderungen der Vitalfunktionen auftreten. Zu den Parametern gehören systolischer Blutdruck, diastolischer Blutdruck, Pulsfrequenz, Körpertemperatur und SpO2. Jedes Ereignis wird zu zwei Zeitpunkten bewertet: unmittelbar nach der Behandlung und nach der 4. Behandlungssitzung, wobei die Werte mit dem Ausgangswert verglichen werden.
Ausgangswert (Vorbehandlung), Nachbehandlung und nach der 4. Behandlung
Sicherheitsbewertung während des Studienzeitraums: Unerwünschte Ereignisse – Selbst- und andere Erkenntnisse
Zeitfenster: nach der Behandlung
Ärztliche Untersuchung, subjektiver Befund, sonstiger Befund
nach der Behandlung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirksamkeitsbewertung: Änderungen der funktionellen Bewertungsskala für Amyotrophe Lateralsklerose. Überarbeitete Version
Zeitfenster: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert nach 16 Wochen
Die überarbeitete ALS-Funktionsbewertungsskala bei ALS-Patienten. Die Skala reicht von 0 bis 48, je höher die Punktzahl, desto besser.
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert nach 16 Wochen
Wirksamkeitsbewertung: Änderungen in %FVC
Zeitfenster: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert nach 16 Wochen
% forcierte Vitalkapazität in Prozent
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert nach 16 Wochen
Wirksamkeitsbewertung: Veränderungen der Griffstärke
Zeitfenster: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert nach 16 Wochen
Griffstärke in Kilogramm
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert nach 16 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hitonowa Medical

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. Dezember 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Juli 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. September 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. September 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. September 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. September 2024

Zuletzt verifiziert

1. September 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SHED-CM-ALS-H-2023

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Hierbei handelte es sich um eine retrospektive Kohortenstudie mit Patienten mit diagnostizierter ALS, die unser Krankenhaus zwischen dem 1. Januar 2022 und dem 30. November 2023 besuchten. Wir haben Patienten mit ALS aufgenommen, die innerhalb dieses Zeitraums SHED-CM erhielten, einen Wert von 12 oder höher auf der ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) hatten und sich keiner Tracheostomie unterzogen hatten. Alle verabreichten Daten wurden auf Sicherheit ausgewertet. Mehrere Patienten hatten aufgrund des Fortschreitens ihrer ALS Schwierigkeiten, sich im Krankenhaus vorzustellen. Daher haben wir die Wirksamkeit des Arzneimittels von der ersten bis zur zwölften Dosis bewertet, die nacheinander verabreicht wurde und für die alle Patienten im Krankenhaus vorgestellt wurden.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Die in der Studie präsentierten Originaldaten sind ohne Einschränkungen offen verfügbar.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Die in der Studie präsentierten Originaldaten sind in FigShare unter 10.6084/m9.figshare.26201615 frei verfügbar.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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