Retrospectieve studie naar de veiligheids- en therapeutische/verbeteringseffecten van intraveneuze toediening van SHED-CM voor ALS (SHED-CAH2023)

Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS) is een progressieve en onomkeerbare neurodegeneratieve ziekte met beperkte behandelingsmogelijkheden. Vooruitgang in de regeneratieve geneeskunde heeft nieuwe wegen geopend voor therapeutische interventies. Deze retrospectieve cohortstudie evalueerde de veiligheid en werkzaamheid van stamcellen uit menselijke geëxfolieerde media met bladverliezende tanden (SHED-CM) bij 24 patiënten met ALS die tussen 1 januari 2022 en 30 november 2023 in één enkele instelling werden behandeld. Veiligheidsbeoordelingen omvatten bijwerkingen, vitale functies en veranderingen in laboratoriumtests voor en na toediening, terwijl de werkzaamheid werd gemeten met behulp van de ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), grijpkracht en geforceerde vitale capaciteit. Hoewel de ALSFRS-R-scores doorgaans afnemen in de loop van de tijd, was de progressiesnelheid in dit cohort langzamer, wat duidt op een mogelijke vertraging in de ziekteprogressie. Als alternatief werden bij sommige patiënten verbeteringen in spierkracht en mobiliteit waargenomen. Hoewel in slechts 3% van de gevallen bijwerkingen werden gemeld (geen ernstige allergische reacties), waren de door de behandeling geïnduceerde veranderingen in vitale functies en laboratoriumresultaten niet klinisch significant. De SHED-CM-behandeling lijkt een veilige en potentieel effectieve therapeutische optie te zijn voor patiënten met ALS. Verder onderzoek is nodig om de SHED-CM behandeling te optimaliseren; deze studie legt echter de basis voor toekomstige verkenning van regeneratieve therapieën voor ALS.