Retrospektiv studie om sikkerhet og terapeutiske/forbedrende effekter av intravenøs administrering av SHED-CM for ALS (SHED-CAH2023)

Amyotrofisk lateral sklerose (ALS) er en progressiv og irreversibel nevrodegenerativ sykdom med begrensede behandlingsmuligheter. Fremskritt innen regenerativ medisin har åpnet nye veier for terapeutiske intervensjoner. Denne retrospektive kohortstudien evaluerte sikkerheten og effekten av stamceller fra humant eksfolierte melketenner-kondisjonerte medier (SHED-CM) hos 24 pasienter med ALS behandlet på et enkelt anlegg mellom 1. januar 2022 og 30. november 2023. Sikkerhetsvurderinger inkluderte uønskede hendelser, vitale tegn og endringer i laboratorietester før og etter administrering, mens effektivitet ble målt ved bruk av ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), grepsstyrke og tvungen vitalkapasitet. mens ALSFRS-R-skåre vanligvis avtar over tid, var progresjonshastigheten i denne kohorten langsommere, noe som tyder på en potensiell forsinkelse i sykdomsprogresjon. Alternativt ble forbedringer i muskelstyrke og mobilitet observert hos noen pasienter. Selv om bivirkninger ble rapportert i bare 3 % av tilfellene (ingen alvorlige allergiske reaksjoner), var de behandlingsinduserte endringene i vitale tegn og laboratorieresultater ikke klinisk signifikante. SHED-CM-behandlingen ser ut til å være et trygt og potensielt effektivt terapeutisk alternativ for pasienter med ALS. Ytterligere forskning er nødvendig for å optimalisere SHED-CM-behandlingen; denne studien legger imidlertid grunnlaget for fremtidig utforskning av regenerative terapier for ALS.