Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Retrospektywne badanie dotyczące bezpieczeństwa i efektów terapeutycznych/polepszających dożylnego podawania SHED-CM w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego (SHED-CAH2023)

19 września 2024 zaktualizowane przez: Hitonowa Medical

Retrospektywne badanie dotyczące bezpieczeństwa i efektów terapeutycznych/polepszających dożylnego podawania SHED-CM w leczeniu ALS

W tym badaniu retrospektywnie ocenimy bezpieczeństwo i skuteczność podawania SHED-CM w leczeniu ALS.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Stwardnienie zanikowe boczne (ALS) jest postępującą i nieodwracalną chorobą neurodegeneracyjną o ograniczonych możliwościach leczenia. Postępy medycyny regeneracyjnej otworzyły nowe możliwości interwencji terapeutycznych. W tym retrospektywnym badaniu kohortowym oceniano bezpieczeństwo i skuteczność komórek macierzystych z kondycjonowanych pożywek ludzkich złuszczonych zębów mlecznych (SHED-CM) u 24 pacjentów z ALS leczonych w jednej placówce w okresie od 1 stycznia 2022 r. do 30 listopada 2023 r. Oceny bezpieczeństwa obejmowały zdarzenia niepożądane, parametry życiowe i zmiany w wynikach badań laboratoryjnych przed i po podaniu, natomiast skuteczność mierzono za pomocą poprawionej skali oceny funkcjonalnej ALS (ALSFRS-R), siły chwytu i wymuszonej pojemności życiowej. chociaż wyniki w skali ALSFRS-R zazwyczaj maleją z czasem, tempo progresji w tej kohorcie było wolniejsze, co sugeruje potencjalne opóźnienie postępu choroby. Alternatywnie, u niektórych pacjentów zaobserwowano poprawę siły i mobilności mięśni. Chociaż działania niepożądane zgłoszono jedynie w 3% przypadków (brak poważnych reakcji alergicznych), wywołane leczeniem zmiany w parametrach życiowych i wynikach badań laboratoryjnych nie były istotne klinicznie. Leczenie SHED-CM wydaje się być bezpieczną i potencjalnie skuteczną opcją terapeutyczną dla pacjentów z ALS. Konieczne są dalsze badania w celu optymalizacji leczenia SHED-CM; jednakże badanie to kładzie podwaliny pod przyszłe badania nad terapiami regeneracyjnymi w leczeniu ALS.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

24

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
    • Tokyo
      • Chiyoda, Tokyo, Japonia, 102-0085
        • Hitonowa Medical

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Stwardnienie zanikowe boczne

Opis

Kryteria włączenia:

  • pacjentów, którzy odwiedzili naszą klinikę w okresie od 1 stycznia 2022 r. do 30 listopada 2023 r. i u których zdiagnozowano SLA
  • pacjentów płci męskiej i żeńskiej w wieku od 16 do 90 lat
  • Wynik ALSFRS-R wynoszący 12 lub więcej w czasie pierwszej wizyty

Kryteria wykluczenia:

  • Pacjenci, którzy w momencie wizyty mają tracheostomię.
  • Pacjenci, którzy wyrazili odmowę udziału w tym badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Otrzymanie badanego leku
Pacjenci ze zdiagnozowanym ALS, którzy odwiedzili nasz szpital i otrzymali SHED-CM w okresie od 1 stycznia 2022 r. do 30 listopada 2023 r.
Biologiczny: Badanym lekiem jest SHED-CM produkowany przez firmę U-Factor
Pacjentom, u których zdiagnozowano ALS, podawano SHED-CM

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wszystkie zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: po zabiegu
Narzędzie to sprawdzi całkowitą liczbę zdarzeń niepożądanych (AE) zgłoszonych podczas badania, sklasyfikowanych według CTCAE wersja 5.0.
po zabiegu
Liczba istotnych klinicznie zmian w wynikach badań laboratoryjnych
Ramy czasowe: Stan wyjściowy (przed leczeniem) i po 4. zabiegu
Miara ta będzie śledzić liczbę zdarzeń, w których wykryto klinicznie istotne nieprawidłowości w parametrach badań laboratoryjnych, w tym w morfologii krwi, biochemii i testach funkcji krzepnięcia. Zmiany od wartości początkowej do zmian po 4. sesji leczenia zostaną ocenione w oparciu o wcześniej zdefiniowane progi kliniczne.
Stan wyjściowy (przed leczeniem) i po 4. zabiegu
Liczba klinicznie istotnych zmian w parametrach życiowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed leczeniem), po leczeniu i po 4. zabiegu
Miara ta pozwoli ocenić liczbę zdarzeń, w przypadku których występują klinicznie istotne zmiany w parametrach życiowych. Parametry obejmują skurczowe ciśnienie krwi, rozkurczowe ciśnienie krwi, częstość tętna, temperaturę ciała i SpO2. Każde zdarzenie będzie oceniane w dwóch punktach czasowych: bezpośrednio po zabiegu i po 4. sesji terapeutycznej, porównując wartości z wartościami wyjściowymi.
Wartość wyjściowa (przed leczeniem), po leczeniu i po 4. zabiegu
Ocena bezpieczeństwa w okresie badania: Zdarzenia niepożądane – ustalenia własne i inne
Ramy czasowe: po zabiegu
Badanie lekarskie, ustalenia subiektywne, inne ustalenia
po zabiegu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena skuteczności: Zmiany w stwardnieniu zanikowym bocznym Funkcjonalna Skala Oceny Wersja poprawiona
Ramy czasowe: Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w 16 tygodniu
Zmieniona Skala Oceny Funkcjonalności ALS u pacjentów z ALS. Skala ta jest punktowana od 0 do 48, im wyższy wynik, tym lepiej.
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w 16 tygodniu
Ocena skuteczności: Zmiany w %FVC
Ramy czasowe: Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w 16 tygodniu
% wymuszonej pojemności życiowej w procentach
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w 16 tygodniu
Ocena skuteczności: Zmiany w sile chwytu
Ramy czasowe: Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w 16 tygodniu
siła chwytu w kilogramach
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w 16 tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hitonowa Medical

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 grudnia 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lipca 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 lipca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 września 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 września 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 września 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 września 2024

Ostatnia weryfikacja

1 września 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SHED-CM-ALS-H-2023

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Było to retrospektywne badanie kohortowe obejmujące pacjentów ze zdiagnozowanym ALS, którzy odwiedzili nasz szpital w okresie od 1 stycznia 2022 r. do 30 listopada 2023 r. Do badania włączono pacjentów z ALS, którzy w tym okresie otrzymali SHED-CM, uzyskali co najmniej 12 punktów w poprawionej skali oceny funkcjonalnej ALS (ALSFRS-R) i nie zostali poddani tracheotomii. Wszystkie podane dane oceniano pod kątem bezpieczeństwa. Kilku pacjentów miało trudności ze zgłoszeniem się do szpitala ze względu na postęp ALS; dlatego ocenialiśmy skuteczność leku od pierwszej do dwunastej dawki, które podano kolejno i po której wszyscy pacjenci zgłaszali się do szpitala.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Oryginalne dane przedstawione w badaniu są ogólnodostępne i bez ograniczeń.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Oryginalne dane przedstawione w badaniu są ogólnodostępne w FigShare pod adresem 10.6084/m9.figshare.26201615.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in United Kingdom

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj