Retrospektív tanulmány a SHED-CM intravénás beadásának biztonsági és terápiás/javító hatásairól ALS esetén (SHED-CAH2023)

Az amiotróf laterális szklerózis (ALS) egy progresszív és visszafordíthatatlan neurodegeneratív betegség, korlátozott kezelési lehetőségekkel. A regeneratív gyógyászat fejlődése új utakat nyitott a terápiás beavatkozások előtt. Ez a retrospektív kohorszvizsgálat az emberi hámozott tejfog-kondicionált tápközegből (SHED-CM) származó őssejtek biztonságosságát és hatékonyságát értékelte 24 ALS-ben szenvedő betegen, akiket 2022. január 1. és 2023. november 30. között egyetlen intézményben kezeltek. A biztonsági értékelések tartalmazták a nemkívánatos eseményeket, az életjeleket és a laboratóriumi tesztek változásait a beadás előtt és után, míg a hatékonyságot az ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), a fogáserőt és az erőltetett vitálkapacitást használták. míg az ALSFRS-R pontszámok általában idővel csökkennek, a progresszió mértéke ebben a kohorszban lassabb volt, ami a betegség progressziójának lehetséges késleltetésére utal. Alternatív megoldásként egyes betegeknél az izomerő és a mobilitás javulását figyelték meg. Bár nemkívánatos eseményeket csak az esetek 3%-ában jelentettek (nem súlyos allergiás reakciókat), a kezelés által kiváltott életjelek és laboratóriumi eredmények változásai nem voltak klinikailag jelentősek. A SHED-CM kezelés biztonságos és potenciálisan hatékony terápiás lehetőségnek tűnik az ALS-ben szenvedő betegek számára. További kutatások szükségesek a SHED-CM kezelés optimalizálásához; ez a tanulmány azonban megalapozza az ALS regeneratív terápiáinak jövőbeli feltárását.