Retrospektiv studie om säkerhet och terapeutiska/förbättringseffekter av intravenös administrering av SHED-CM för ALS (SHED-CAH2023)
19 september 2024 uppdaterad av: Hitonowa Medical
Retrospektiv studie om säkerhet och terapeutiska/förbättringseffekter av intravenös administrering av SHED-CM för ALS
I denna studie kommer vi retrospektivt att utvärdera säkerheten och effekten av att administrera SHED-CM för behandling av ALS.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Amyotrofisk lateralskleros (ALS) är en progressiv och irreversibel neurodegenerativ sjukdom med begränsade behandlingsmöjligheter.
Framsteg inom regenerativ medicin har öppnat nya vägar för terapeutiska ingrepp.
Denna retrospektiva kohortstudie utvärderade säkerheten och effekten av stamceller från humant exfolierade lövtänder-konditionerade media (SHED-CM) hos 24 patienter med ALS som behandlades på en enda anläggning mellan 1 januari 2022 och 30 november 2023.
Säkerhetsbedömningar inkluderade biverkningar, vitala tecken och förändringar i laboratorietester före och efter administrering, medan effektiviteten mättes med ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), greppstyrka och forcerad vitalkapacitet.
medan ALSFRS-R-poängen vanligtvis minskar med tiden, var progressionshastigheten i denna kohort långsammare, vilket tyder på en potentiell fördröjning i sjukdomsprogression.
Alternativt observerades förbättringar i muskelstyrka och rörlighet hos vissa patienter.
Även om biverkningar rapporterades i endast 3 % av fallen (inga allvarliga allergiska reaktioner), var de behandlingsinducerade förändringarna i vitala tecken och laboratorieresultat inte kliniskt signifikanta.
SHED-CM-behandlingen verkar vara ett säkert och potentiellt effektivt terapeutiskt alternativ för patienter med ALS.
Ytterligare forskning behövs för att optimera SHED-CM-behandlingen; denna studie lägger dock grunden för framtida utforskning av regenerativa terapier för ALS.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
24
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Tokyo
-
Chiyoda, Tokyo, Japan, 102-0085
- Hitonowa Medical
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Amyotrofisk lateralskleros
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- patienter som besökte vår klinik mellan 1 januari 2022 och 30 november 2023 och har fått diagnosen ALS
- manliga och kvinnliga patienter mellan 16 och 90 år
- ALSFRS-R-poäng på 12 eller mer vid tidpunkten för det första besöket
Uteslutningskriterier:
- Patienter som har en trakeostomi vid besökstillfället.
- Patienter som har uttryckt sin vägran att delta i denna studie.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Får studieläkemedlet
Patienter med diagnosen ALS som besökte vårt sjukhus och fick SHED-CM mellan 1 januari 2022 och 30 november 2023.
|
Patienter med diagnosen ALS administrerades SHED-CM
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Alla negativa händelser
Tidsram: efter behandlingen
|
Denna åtgärd kommer att kontrollera det totala antalet biverkningar (AE) som rapporterats under studien, kategoriserade av CTCAE Ver 5.0.
|
efter behandlingen
|
|
Antal kliniskt signifikanta förändringar i laboratorietestresultat
Tidsram: Baslinje (förbehandling) och efter 4:e behandlingen
|
Denna åtgärd kommer att spåra antalet händelser där kliniskt signifikanta avvikelser upptäcks i laboratorietestparametrar, inklusive blodtal, biokemi och koagulationsfunktionstester.
Förändringar från baslinje till efter den 4:e behandlingssessionen kommer att utvärderas baserat på fördefinierade kliniska trösklar.
|
Baslinje (förbehandling) och efter 4:e behandlingen
|
|
Antal kliniskt signifikanta förändringar i vitala tecken
Tidsram: Baslinje (förbehandling), efterbehandling och efter 4:e behandlingen
|
Denna åtgärd kommer att utvärdera antalet händelser där kliniskt signifikanta förändringar av vitala tecken inträffar.
Parametrar inkluderar systoliskt blodtryck, diastoliskt blodtryck, puls, kroppstemperatur och SpO2.
Varje händelse kommer att bedömas vid två tidpunkter: omedelbart efter behandlingen och efter den 4:e behandlingssessionen, genom att jämföra värden med baslinjen.
|
Baslinje (förbehandling), efterbehandling och efter 4:e behandlingen
|
|
Säkerhetsbedömning under studieperioden: Biverkningar - Själv- och andra fynd
Tidsram: efter behandlingen
|
Läkarundersökning, subjektiva fynd, Övriga fynd
|
efter behandlingen
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Effektbedömning: Förändringar i Amyotrofisk lateralskleros Funktionsbedömningsskala Reviderad version
Tidsram: Ändring från baslinjen vid 16 veckor
|
Den reviderade ALS Functional Rating Scale hos ALS-patienter.
Denna skala poängsätts från 0 till 48, ju högre poäng desto bättre.
|
Ändring från baslinjen vid 16 veckor
|
|
Effektbedömning: Förändringar i %FVC
Tidsram: Ändring från baslinjen vid 16 veckor
|
% forcerad vitalkapacitet i procent
|
Ändring från baslinjen vid 16 veckor
|
|
Effektbedömning: Förändringar i greppstyrka
Tidsram: Ändring från baslinjen vid 16 veckor
|
greppstyrka i kilogram
|
Ändring från baslinjen vid 16 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
25 december 2023
Primärt slutförande (Faktisk)
1 juli 2024
Avslutad studie (Faktisk)
1 juli 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
18 juli 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
19 september 2024
Första postat (Faktisk)
23 september 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
23 september 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
19 september 2024
Senast verifierad
1 september 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- SHED-CM-ALS-H-2023
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Detta var en retrospektiv kohortstudie inklusive patienter med diagnosen ALS som besökte vårt sjukhus mellan 1 januari 2022 och 30 november 2023.
Vi registrerade patienter med ALS som fick SHED-CM inom denna period, hade en poäng på 12 eller högre på ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) och som inte genomgick trake-stomi.
Alla administrerade data utvärderades för säkerhet.
Flera patienter upplevde svårigheter att komma till sjukhuset på grund av progressionen av deras ALS; därför utvärderade vi effekten av läkemedlet från den första till den 12:e dosen, som administrerades i följd och för vilken alla patienter presenterades på sjukhuset.
Tidsram för IPD-delning
De ursprungliga data som presenteras i studien är öppet tillgängliga utan begränsningar.
Kriterier för IPD Sharing Access
De ursprungliga data som presenteras i studien är öppet tillgängliga i FigShare på 10.6084/m9.figshare.26201615.
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .