Studio retrospettivo sulla sicurezza e sugli effetti terapeutici/di miglioramento della somministrazione endovenosa di SHED-CM per la SLA (SHED-CAH2023)
19 settembre 2024 aggiornato da: Hitonowa Medical
Studio retrospettivo sulla sicurezza e sugli effetti terapeutici/di miglioramento della somministrazione endovenosa di SHED-CM per la SLA
In questo studio, valuteremo retrospettivamente la sicurezza e l'efficacia della somministrazione di SHED-CM per il trattamento della SLA.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è una malattia neurodegenerativa progressiva e irreversibile con opzioni terapeutiche limitate.
I progressi nella medicina rigenerativa hanno aperto nuove strade per gli interventi terapeutici.
Questo studio di coorte retrospettivo ha valutato la sicurezza e l’efficacia delle cellule staminali provenienti da mezzi condizionati per denti decidui esfoliati umani (SHED-CM) in 24 pazienti affetti da SLA trattati in un’unica struttura tra il 1 gennaio 2022 e il 30 novembre 2023.
Le valutazioni della sicurezza includevano eventi avversi, segni vitali e modifiche dei test di laboratorio prima e dopo la somministrazione, mentre l’efficacia è stata misurata utilizzando la ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), la forza di presa e la capacità vitale forzata.
mentre i punteggi ALSFRS-R tipicamente diminuiscono nel tempo, il tasso di progressione in questa coorte è stato più lento, suggerendo un potenziale ritardo nella progressione della malattia.
In alternativa, in alcuni pazienti sono stati osservati miglioramenti nella forza muscolare e nella mobilità.
Sebbene gli eventi avversi siano stati segnalati solo nel 3% dei casi (nessuna reazione allergica grave), i cambiamenti indotti dal trattamento nei segni vitali e nei risultati di laboratorio non erano clinicamente significativi.
Il trattamento SHED-CM sembra essere un’opzione terapeutica sicura e potenzialmente efficace per i pazienti affetti da SLA.
Sono necessarie ulteriori ricerche per ottimizzare il trattamento SHED-CM; tuttavia, questo studio pone le basi per la futura esplorazione delle terapie rigenerative per la SLA.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
24
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
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Tokyo
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Chiyoda, Tokyo, Giappone, 102-0085
- Hitonowa Medical
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Sclerosi laterale amiotrofica
Descrizione
Criteri di inclusione:
- pazienti che hanno visitato la nostra clinica tra il 1 gennaio 2022 e il 30 novembre 2023 e a cui è stata diagnosticata la SLA
- pazienti maschi e femmine di età compresa tra 16 e 90 anni
- Punteggio ALSFRS-R pari o superiore a 12 al momento della visita iniziale
Criteri di esclusione:
- Pazienti che hanno una tracheotomia al momento della visita.
- Pazienti che hanno espresso il loro rifiuto a partecipare a questo studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Ricevere il farmaco in studio
Pazienti con diagnosi di SLA che hanno visitato il nostro ospedale e a cui è stato somministrato SHED-CM tra il 1 gennaio 2022 e il 30 novembre 2023.
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Ai pazienti con diagnosi di SLA è stato somministrato SHED-CM
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tutti gli eventi avversi
Lasso di tempo: dopo il trattamento
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Questa misura controllerà il numero totale di eventi avversi (AE) segnalati durante lo studio, classificati da CTCAE Ver 5.0.
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dopo il trattamento
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Numero di cambiamenti clinicamente significativi nei risultati dei test di laboratorio
Lasso di tempo: Basale (pre-trattamento) e dopo il 4° trattamento
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Questa misura terrà traccia del numero di eventi in cui vengono rilevate anomalie clinicamente significative nei parametri dei test di laboratorio, inclusi emocromo, biochimica e test di funzionalità della coagulazione.
Le modifiche dal basale a dopo la 4a sessione di trattamento saranno valutate in base a soglie cliniche predefinite.
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Basale (pre-trattamento) e dopo il 4° trattamento
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Numero di cambiamenti clinicamente significativi nei segni vitali
Lasso di tempo: Baseline (pre-trattamento), post-trattamento e dopo il 4° trattamento
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Questa misura valuterà il numero di eventi in cui si verificano cambiamenti clinicamente significativi nei segni vitali.
I parametri includono pressione sanguigna sistolica, pressione sanguigna diastolica, frequenza cardiaca, temperatura corporea e SpO2.
Ciascun evento verrà valutato in due momenti: immediatamente dopo il trattamento e dopo la quarta sessione di trattamento, confrontando i valori con il basale.
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Baseline (pre-trattamento), post-trattamento e dopo il 4° trattamento
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Valutazione della sicurezza durante il periodo di studio: eventi avversi - Auto- e altri risultati
Lasso di tempo: dopo il trattamento
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Esame medico, accertamenti soggettivi, altri accertamenti
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dopo il trattamento
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valutazione dell'efficacia: cambiamenti nella versione rivista della scala di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale a 16 settimane
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La scala di valutazione funzionale ALS rivista nei pazienti affetti da SLA.
Questa scala va da 0 a 48, più alto è il punteggio, meglio è.
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Variazione rispetto al basale a 16 settimane
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Valutazione dell'efficacia: variazioni della %FVC
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale a 16 settimane
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% capacità vitale forzata in percentuale
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Variazione rispetto al basale a 16 settimane
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Valutazione dell'efficacia: cambiamenti nella forza di presa
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale a 16 settimane
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forza di presa in chilogrammi
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Variazione rispetto al basale a 16 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
25 dicembre 2023
Completamento primario (Effettivo)
1 luglio 2024
Completamento dello studio (Effettivo)
1 luglio 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
18 luglio 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
19 settembre 2024
Primo Inserito (Effettivo)
23 settembre 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
23 settembre 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
19 settembre 2024
Ultimo verificato
1 settembre 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- SHED-CM-ALS-H-2023
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Si trattava di uno studio di coorte retrospettivo che includeva pazienti con diagnosi di SLA che hanno visitato il nostro ospedale tra il 1 gennaio 2022 e il 30 novembre 2023.
Abbiamo arruolato pazienti affetti da SLA che hanno ricevuto SHED-CM entro questo periodo, avevano un punteggio pari o superiore a 12 sulla ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) e non erano stati sottoposti a tracheostomia.
Tutti i dati somministrati sono stati valutati per la sicurezza.
Diversi pazienti hanno avuto difficoltà a presentarsi in ospedale a causa della progressione della loro SLA; pertanto, abbiamo valutato l'efficacia del farmaco dalla prima alla 12a dose, che sono state somministrate consecutivamente, e per le quali tutti i pazienti si sono presentati in ospedale.
Periodo di condivisione IPD
I dati originali presentati nello studio sono liberamente disponibili senza restrizioni.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
I dati originali presentati nello studio sono apertamente disponibili su FigShare all'indirizzo 10.6084/m9.figshare.26201615.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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