Estudio retrospectivo sobre la seguridad y los efectos terapéuticos/de mejora de la administración intravenosa de SHED-CM para la ELA (SHED-CAH2023)
19 de septiembre de 2024 actualizado por: Hitonowa Medical
Estudio retrospectivo sobre la seguridad y los efectos terapéuticos/de mejora de la administración intravenosa de SHED-CM para la ELA
En este estudio, evaluaremos retrospectivamente la seguridad y eficacia de la administración de SHED-CM para el tratamiento de la ELA.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurodegenerativa progresiva e irreversible con opciones de tratamiento limitadas.
Los avances en la medicina regenerativa han abierto nuevas vías para las intervenciones terapéuticas.
Este estudio de cohorte retrospectivo evaluó la seguridad y eficacia de las células madre de medios acondicionados para dientes temporales exfoliados humanos (SHED-CM) en 24 pacientes con ELA tratados en un solo centro entre el 1 de enero de 2022 y el 30 de noviembre de 2023.
Las evaluaciones de seguridad incluyeron eventos adversos, signos vitales y cambios en las pruebas de laboratorio antes y después de la administración, mientras que la eficacia se midió utilizando la Escala de Calificación Funcional Revisada de ALS (ALSFRS-R), la fuerza de agarre y la capacidad vital forzada.
Si bien las puntuaciones de ALSFRS-R suelen disminuir con el tiempo, la tasa de progresión en esta cohorte fue más lenta, lo que sugiere un posible retraso en la progresión de la enfermedad.
Alternativamente, en algunos pacientes se observaron mejoras en la fuerza muscular y la movilidad.
Aunque se informaron eventos adversos en sólo el 3% de los casos (sin reacciones alérgicas graves), los cambios inducidos por el tratamiento en los signos vitales y los resultados de laboratorio no fueron clínicamente significativos.
El tratamiento SHED-CM parece ser una opción terapéutica segura y potencialmente eficaz para pacientes con ELA.
Se necesita más investigación para optimizar el tratamiento SHED-CM; sin embargo, este estudio sienta las bases para la exploración futura de terapias regenerativas para la ELA.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
24
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Tokyo
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Chiyoda, Tokyo, Japón, 102-0085
- Hitonowa Medical
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Esclerosis lateral amiotrófica
Descripción
Criterios de inclusión:
- pacientes que visitaron nuestra clínica entre el 1 de enero de 2022 y el 30 de noviembre de 2023 y han sido diagnosticados con ELA
- Pacientes masculinos y femeninos con edades entre 16 y 90 años.
- Puntuación ALSFRS-R de 12 o más en el momento de la visita inicial
Criterios de exclusión:
- Pacientes que tengan una traqueotomía al momento de la visita.
- Pacientes que hayan manifestado su negativa a participar en este estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Recibir el fármaco del estudio
Pacientes diagnosticados de ELA que visitaron nuestro hospital y se les administró SHED-CM entre el 1 de enero de 2022 y el 30 de noviembre de 2023.
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A los pacientes diagnosticados de ELA se les administró SHED-CM
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Todos los eventos adversos
Periodo de tiempo: después del tratamiento
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Esta medida verificará el número total de eventos adversos (EA) informados durante el estudio, categorizados por CTCAE Ver 5.0.
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después del tratamiento
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Número de cambios clínicamente significativos en los resultados de las pruebas de laboratorio
Periodo de tiempo: Valor inicial (pretratamiento) y después del 4.º tratamiento
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Esta medida rastreará la cantidad de eventos en los que se detectan anomalías clínicamente significativas en los parámetros de las pruebas de laboratorio, incluidos hemogramas, bioquímica y pruebas de función de coagulación.
Los cambios desde el inicio hasta después de la cuarta sesión de tratamiento se evaluarán según umbrales clínicos predefinidos.
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Valor inicial (pretratamiento) y después del 4.º tratamiento
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Número de cambios clínicamente significativos en los signos vitales
Periodo de tiempo: Valor inicial (pretratamiento), postratamiento y después del cuarto tratamiento
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Esta medida evaluará la cantidad de eventos donde ocurren cambios clínicamente significativos en los signos vitales.
Los parámetros incluyen presión arterial sistólica, presión arterial diastólica, frecuencia del pulso, temperatura corporal y SpO2.
Cada evento se evaluará en dos momentos: inmediatamente después del tratamiento y después de la cuarta sesión de tratamiento, comparando los valores con los valores iniciales.
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Valor inicial (pretratamiento), postratamiento y después del cuarto tratamiento
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Evaluación de seguridad durante el período de estudio: Eventos adversos - Hallazgos propios y de otros
Periodo de tiempo: después del tratamiento
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Examen médico, hallazgos subjetivos, otros hallazgos.
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después del tratamiento
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluación de la eficacia: Cambios en la escala de calificación funcional de la esclerosis lateral amiotrófica Versión revisada
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio a las 16 semanas
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La escala de calificación funcional de ELA revisada en pacientes con ELA.
Esta escala se puntúa de 0 a 48, cuanto mayor sea la puntuación, mejor.
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Cambio desde el inicio a las 16 semanas
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Evaluación de la eficacia: cambios en el %FVC
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio a las 16 semanas
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% capacidad vital forzada en porcentaje
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Cambio desde el inicio a las 16 semanas
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Evaluación de la eficacia: cambios en la fuerza de agarre.
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio a las 16 semanas
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fuerza de agarre en kilogramos
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Cambio desde el inicio a las 16 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
25 de diciembre de 2023
Finalización primaria (Actual)
1 de julio de 2024
Finalización del estudio (Actual)
1 de julio de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
18 de julio de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de septiembre de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
23 de septiembre de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
23 de septiembre de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de septiembre de 2024
Última verificación
1 de septiembre de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Esclerosis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- La esclerosis lateral amiotrófica
Otros números de identificación del estudio
- SHED-CM-ALS-H-2023
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Se trata de un estudio de cohorte retrospectivo que incluye pacientes diagnosticados de ELA que visitaron nuestro hospital entre el 1 de enero de 2022 y el 30 de noviembre de 2023.
Inscribimos a pacientes con ELA que recibieron SHED-CM dentro de este período, tuvieron una puntuación de 12 o más en la Escala de calificación funcional de ELA revisada (ALSFRS-R) y no se sometieron a traqueostomía.
Se evaluó la seguridad de todos los datos administrados.
Varios pacientes experimentaron dificultades para acudir al hospital debido a la progresión de su ELA; por lo tanto, se evaluó la eficacia del fármaco desde la primera hasta la 12.ª dosis, las cuales se administraron de forma consecutiva, y por las cuales todos los pacientes acudieron al hospital.
Marco de tiempo para compartir IPD
Los datos originales presentados en el estudio están disponibles abiertamente sin restricciones.
Criterios de acceso compartido de IPD
Los datos originales presentados en el estudio están disponibles de forma abierta en FigShare en 10.6084/m9.figshare.26201615.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .