Ретроспективное исследование безопасности и терапевтического/улучшающего эффекта внутривенного введения SHED-CM при БАС (SHED-CAH2023)
19 сентября 2024 г. обновлено: Hitonowa Medical
Ретроспективное исследование безопасности и терапевтического/улучшающего эффекта внутривенного введения SHED-CM при БАС
В этом исследовании мы ретроспективно оценим безопасность и эффективность применения SHED-CM для лечения БАС.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Боковой амиотрофический склероз (БАС) — прогрессирующее и необратимое нейродегенеративное заболевание с ограниченными возможностями лечения.
Достижения регенеративной медицины открыли новые возможности для терапевтических вмешательств.
В этом ретроспективном когортном исследовании оценивалась безопасность и эффективность стволовых клеток из кондиционированной среды отслоившихся молочных зубов человека (SHED-CM) у 24 пациентов с БАС, проходивших лечение в одном учреждении в период с 1 января 2022 года по 30 ноября 2023 года.
Оценка безопасности включала нежелательные явления, показатели жизнедеятельности и изменения лабораторных тестов до и после введения, тогда как эффективность измерялась с использованием пересмотренной функциональной рейтинговой шкалы БАС (ALSFRS-R), силы захвата и принудительной жизненной емкости.
хотя показатели ALSFRS-R обычно снижаются с течением времени, скорость прогрессирования в этой когорте была медленнее, что предполагает потенциальную задержку прогрессирования заболевания.
Альтернативно, у некоторых пациентов наблюдалось улучшение мышечной силы и подвижности.
Хотя нежелательные явления были зарегистрированы только в 3% случаев (серьезных аллергических реакций не было), вызванные лечением изменения жизненно важных функций и результатов лабораторных исследований не были клинически значимыми.
Лечение SHED-CM представляется безопасным и потенциально эффективным терапевтическим вариантом для пациентов с БАС.
Необходимы дальнейшие исследования для оптимизации лечения SHED-CM; однако это исследование закладывает основу для будущего изучения регенеративной терапии БАС.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
24
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Tokyo
-
Chiyoda, Tokyo, Япония, 102-0085
- Hitonowa Medical
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Боковой амиотрофический склероз
Описание
Критерии включения:
- пациенты, посетившие нашу клинику в период с 1 января 2022 г. по 30 ноября 2023 г. и у которых был диагностирован БАС
- пациенты мужского и женского пола в возрасте от 16 до 90 лет
- Оценка ALSFRS-R 12 или более на момент первого визита
Критерии исключения:
- Пациенты, у которых на момент визита установлена трахеостома.
- Пациенты, выразившие отказ от участия в данном исследовании.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Прием исследуемого препарата
Пациенты с диагнозом БАС, которые посетили нашу больницу и получали SHED-CM в период с 1 января 2022 г. по 30 ноября 2023 г.
|
Пациентам с диагнозом БАС вводили SHED-CM.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Все нежелательные явления
Временное ограничение: после лечения
|
Эта мера позволит проверить общее количество нежелательных явлений (НЯ), зарегистрированных в ходе исследования, классифицированных CTCAE версии 5.0.
|
после лечения
|
|
Количество клинически значимых изменений в результатах лабораторных исследований
Временное ограничение: Исходный уровень (до лечения) и после 4-го лечения
|
Эта мера будет отслеживать количество случаев, когда клинически значимые отклонения обнаруживаются в параметрах лабораторных тестов, включая анализ крови, биохимию и тесты функции свертывания крови.
Изменения по сравнению с исходным уровнем после 4-го сеанса лечения будут оцениваться на основе заранее определенных клинических порогов.
|
Исходный уровень (до лечения) и после 4-го лечения
|
|
Количество клинически значимых изменений показателей жизнедеятельности
Временное ограничение: Исходный уровень (до лечения), после лечения и после 4-го лечения
|
Эта мера позволит оценить количество событий, при которых происходят клинически значимые изменения жизненно важных показателей.
Параметры включают систолическое артериальное давление, диастолическое артериальное давление, частоту пульса, температуру тела и SpO2.
Каждое событие будет оцениваться в два момента времени: сразу после лечения и после 4-го сеанса лечения, сравнивая значения с исходным уровнем.
|
Исходный уровень (до лечения), после лечения и после 4-го лечения
|
|
Оценка безопасности в течение периода исследования: Нежелательные явления – собственные и другие выводы.
Временное ограничение: после лечения
|
Медицинский осмотр, субъективные данные, Другие данные
|
после лечения
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценка эффективности: изменения функциональной рейтинговой шкалы бокового амиотрофического склероза, пересмотренная версия
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем на 16 неделе
|
Пересмотренная шкала функциональной оценки БАС у пациентов с БАС.
Эта шкала оценивается от 0 до 48, чем выше балл, тем лучше.
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 16 неделе
|
|
Оценка эффективности: изменения % ФЖЕЛ
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем на 16 неделе
|
% форсированной жизненной емкости в процентах
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 16 неделе
|
|
Оценка эффективности: изменения силы захвата.
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем на 16 неделе
|
сила хвата в килограммах
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 16 неделе
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
25 декабря 2023 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 июля 2024 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 июля 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
18 июля 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
19 сентября 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
23 сентября 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
23 сентября 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
19 сентября 2024 г.
Последняя проверка
1 сентября 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Метаболические заболевания
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Нервно-мышечные заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Заболевания спинного мозга
- TDP-43 Протеинопатии
- Недостатки протеостаза
- Склероз
- Болезнь двигательных нейронов
- Боковой амиотрофический склероз
Другие идентификационные номера исследования
- SHED-CM-ALS-H-2023
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Это было ретроспективное когортное исследование, включавшее пациентов с диагнозом БАС, которые посещали нашу больницу в период с 1 января 2022 года по 30 ноября 2023 года.
Мы включили пациентов с БАС, которые получали SHED-CM в течение этого периода, имели балл 12 или выше по пересмотренной функциональной шкале оценки БАС (ALSFRS-R) и не подвергались трахеостомии.
Все вводимые данные оценивались на предмет безопасности.
Несколько пациентов столкнулись с трудностями при поступлении в больницу из-за прогрессирования БАС; поэтому мы оценивали эффективность препарата от первой до 12-й дозы, которые вводились последовательно и по поводу которых все пациенты обращались в стационар.
Сроки обмена IPD
Оригинальные данные, представленные в исследовании, находятся в открытом доступе без ограничений.
Критерии совместного доступа к IPD
Исходные данные, представленные в исследовании, находятся в открытом доступе на FigShare по адресу 10.6084/m9.figshare.26201615.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .