Retrospektiivinen tutkimus SHED-CM:n suonensisäisen annon turvallisuudesta ja terapeuttisista/parannusvaikutuksista ALS:n hoidossa (SHED-CAH2023)
torstai 19. syyskuuta 2024 päivittänyt: Hitonowa Medical
Retrospektiivinen tutkimus SHED-CM:n laskimonsisäisen annon turvallisuudesta ja terapeuttisista/parannusvaikutuksista ALS:n hoidossa
Tässä tutkimuksessa arvioimme takautuvasti SHED-CM:n antamisen turvallisuutta ja tehokkuutta ALS:n hoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) on etenevä ja peruuttamaton neurodegeneratiivinen sairaus, jonka hoitomahdollisuudet ovat rajalliset.
Regeneratiivisen lääketieteen kehitys on avannut uusia mahdollisuuksia terapeuttisille interventioille.
Tässä retrospektiivisessä kohorttitutkimuksessa arvioitiin ihmisen kuorituista maitohammashoitoaineista (SHED-CM) saatujen kantasolujen turvallisuutta ja tehoa 24 ALS-potilaalla, joita hoidettiin yhdessä laitoksessa 1. tammikuuta 2022 ja 30. marraskuuta 2023 välisenä aikana.
Turvallisuusarvioinnit sisälsivät haittatapahtumia, elintoimintoja ja laboratoriotestien muutoksia ennen ja jälkeen antoa, kun taas tehoa mitattiin ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), pitovoiman ja pakotetun elinvoiman avulla.
vaikka ALSFRS-R-pisteet tyypillisesti laskevat ajan myötä, etenemisnopeus tässä kohortissa oli hitaampaa, mikä viittaa mahdolliseen viivästymiseen taudin etenemisessä.
Vaihtoehtoisesti joillakin potilailla havaittiin lihasvoiman ja liikkuvuuden parantumista.
Vaikka haittatapahtumia raportoitiin vain 3 %:ssa tapauksista (ei vakavia allergisia reaktioita), hoidon aiheuttamat muutokset elintoiminnoissa ja laboratoriotuloksissa eivät olleet kliinisesti merkittäviä.
SHED-CM-hoito näyttää olevan turvallinen ja mahdollisesti tehokas hoitovaihtoehto ALS-potilaille.
Lisätutkimusta tarvitaan SHED-CM-hoidon optimoimiseksi; Tämä tutkimus kuitenkin luo pohjan ALS:n regeneratiivisten hoitojen tulevalle tutkimiselle.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
24
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Tokyo
-
Chiyoda, Tokyo, Japani, 102-0085
- Hitonowa Medical
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Amyotrofinen lateraaliskleroosi
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- potilaat, jotka vierailivat klinikallamme 1.1.2022-30.11.2023 ja joilla on diagnosoitu ALS
- 16–90-vuotiaat mies- ja naispotilaat
- ALSFRS-R-pisteet 12 tai enemmän ensimmäisen käynnin aikana
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on trakeostomia käynnin aikana.
- Potilaat, jotka ovat ilmaisseet kieltäytyvänsä osallistumasta tähän tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Tutkimuslääkkeen vastaanottaminen
Potilaat, joilla on diagnosoitu ALS ja jotka vierailivat sairaalassamme ja joille annettiin SHED-CM 1.1.2022 ja 30.11.2023 välisenä aikana.
|
Potilaille, joilla oli diagnosoitu ALS, annettiin SHED-CM
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kaikki haittatapahtumat
Aikaikkuna: hoidon jälkeen
|
Tämä mitta tarkistaa tutkimuksen aikana raportoitujen haittatapahtumien kokonaismäärän, jotka on luokiteltu CTCAE Ver 5.0:n mukaan.
|
hoidon jälkeen
|
|
Kliinisesti merkittävien muutosten määrä laboratoriotestituloksissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne (esihoito) ja 4. hoidon jälkeen
|
Tämä mittaus seuraa niiden tapahtumien määrää, joissa laboratoriotestien parametreissä havaitaan kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia, mukaan lukien verenkuva, biokemia ja hyytymistoimintotestit.
Muutokset lähtötilanteesta 4. hoitokerran jälkeen arvioidaan ennalta määritettyjen kliinisten kynnysarvojen perusteella.
|
Lähtötilanne (esihoito) ja 4. hoidon jälkeen
|
|
Kliinisesti merkittävien muutosten määrä elintoiminnoissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne (esihoito), hoidon jälkeen ja 4. hoidon jälkeen
|
Tämä mittaus arvioi niiden tapahtumien määrän, joissa tapahtuu kliinisesti merkittäviä muutoksia elintoiminnoissa.
Parametreja ovat systolinen verenpaine, diastolinen verenpaine, syke, kehon lämpötila ja SpO2.
Jokainen tapahtuma arvioidaan kahdessa ajankohtana: välittömästi hoidon jälkeen ja neljännen hoitokerran jälkeen vertaamalla arvoja lähtötasoon.
|
Lähtötilanne (esihoito), hoidon jälkeen ja 4. hoidon jälkeen
|
|
Turvallisuusarviointi tutkimusjakson aikana: Haittatapahtumat - Itse- ja muut löydökset
Aikaikkuna: hoidon jälkeen
|
Lääkärintarkastus, subjektiiviset löydökset, Muut löydökset
|
hoidon jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tehon arviointi: muutokset amyotrofisen lateraaliskleroosin funktionaalisessa arviointiasteikossa tarkistettu versio
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta 16 viikon kohdalla
|
Uudistettu ALS-potilaiden toiminnallinen arviointiasteikko.
Tämä asteikko pisteytetään 0–48, mitä korkeampi pistemäärä, sitä parempi.
|
Muutos lähtötasosta 16 viikon kohdalla
|
|
Tehokkuusarviointi: Muutokset %FVC:ssä
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta 16 viikon kohdalla
|
% pakotettu vitaalikapasiteetti prosentteina
|
Muutos lähtötasosta 16 viikon kohdalla
|
|
Tehokkuuden arviointi: Muutokset pitovoimassa
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta 16 viikon kohdalla
|
pitovoima kilogrammoina
|
Muutos lähtötasosta 16 viikon kohdalla
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 25. joulukuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. heinäkuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. heinäkuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 18. heinäkuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 19. syyskuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 23. syyskuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 23. syyskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 19. syyskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. syyskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- SHED-CM-ALS-H-2023
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Tämä oli retrospektiivinen kohorttitutkimus, joka sisälsi ALS-diagnoosin saaneita potilaita, jotka vierailivat sairaalassamme 1. tammikuuta 2022 ja 30. marraskuuta 2023 välisenä aikana.
Otimme mukaan ALS-potilaita, jotka saivat SHED-CM:n tänä aikana, joiden pistemäärä oli 12 tai korkeampi ALS:n toiminnallisen arviointiasteikon tarkistetussa (ALSFRS-R) mittakaavassa ja joille ei tehty henkitorven ulostoa.
Kaikki annetut tiedot arvioitiin turvallisuuden suhteen.
Useilla potilailla oli vaikeuksia saapua sairaalaan ALS-tautinsa etenemisen vuoksi; Siksi arvioimme lääkkeen tehoa ensimmäisestä 12. annokseen, jotka annettiin peräkkäin ja joita varten kaikki potilaat saapuivat sairaalaan.
IPD-jaon aikakehys
Tutkimuksessa esitetyt alkuperäiset tiedot ovat avoimesti saatavilla ilman rajoituksia.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Tutkimuksessa esitetyt alkuperäiset tiedot ovat avoimesti saatavilla FigSharessa osoitteessa 10.6084/m9.figshare.26201615.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .