Retrospektivní studie o bezpečnosti a terapeutických/zlepšujících účincích intravenózního podání SHED-CM pro ALS (SHED-CAH2023)
19. září 2024 aktualizováno: Hitonowa Medical
Retrospektivní studie o bezpečnosti a terapeutických/zlepšujících účincích intravenózního podání SHED-CM pro ALS
V této studii budeme retrospektivně hodnotit bezpečnost a účinnost podávání SHED-CM k léčbě ALS.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Amyotrofická laterální skleróza (ALS) je progresivní a ireverzibilní neurodegenerativní onemocnění s omezenými možnostmi léčby.
Pokroky v regenerativní medicíně otevřely nové cesty pro terapeutické intervence.
Tato retrospektivní kohortová studie hodnotila bezpečnost a účinnost kmenových buněk z lidských exfoliovaných médií pro mléčné zuby (SHED-CM) u 24 pacientů s ALS léčených v jednom zařízení v období od 1. ledna 2022 do 30. listopadu 2023.
Hodnocení bezpečnosti zahrnovalo nežádoucí účinky, vitální funkce a změny laboratorních testů před a po podání, zatímco účinnost byla měřena pomocí revidované škály funkčního hodnocení ALS (ALSFRS-R), síly úchopu a nucené vitální kapacity.
zatímco skóre ALSFRS-R se v průběhu času obvykle snižuje, míra progrese v této kohortě byla pomalejší, což naznačuje potenciální zpoždění progrese onemocnění.
Alternativně bylo u některých pacientů pozorováno zlepšení svalové síly a pohyblivosti.
Přestože nežádoucí účinky byly hlášeny pouze ve 3 % případů (žádné závažné alergické reakce), změny vitálních funkcí a laboratorních výsledků vyvolané léčbou nebyly klinicky významné.
Léčba SHED-CM se jeví jako bezpečná a potenciálně účinná terapeutická možnost pro pacienty s ALS.
K optimalizaci léčby SHED-CM je zapotřebí dalšího výzkumu; tato studie však pokládá základy pro budoucí výzkum regenerativních terapií pro ALS.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
24
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Tokyo
-
Chiyoda, Tokyo, Japonsko, 102-0085
- Hitonowa Medical
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Amyotrofická laterální skleróza
Popis
Kritéria zahrnutí:
- pacienti, kteří navštívili naši kliniku v období od 1. ledna 2022 do 30. listopadu 2023 a byla u nich diagnostikována ALS
- mužské a ženské pacienty ve věku od 16 do 90 let
- ALSFRS-R skóre 12 nebo více v době první návštěvy
Kritéria vyloučení:
- Pacienti, kteří mají v době návštěvy tracheostomii.
- Pacienti, kteří vyjádřili své odmítnutí zúčastnit se této studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Příjem studovaného léku
Pacienti s diagnostikovanou ALS, kteří navštívili naši nemocnici a dostali SHED-CM mezi 1. lednem 2022 a 30. listopadem 2023.
|
Pacientům s diagnostikovanou ALS byl podáván SHED-CM
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Všechny nežádoucí příhody
Časové okno: po ošetření
|
Toto měření zkontroluje celkový počet nežádoucích příhod (AE) hlášených během studie, kategorizovaných podle CTCAE Ver 5.0.
|
po ošetření
|
|
Počet klinicky významných změn ve výsledcích laboratorních testů
Časové okno: Výchozí stav (před ošetřením) a po 4. ošetření
|
Toto měření bude sledovat počet příhod, kdy jsou detekovány klinicky významné abnormality v laboratorních testovacích parametrech, včetně krevního obrazu, biochemie a testů koagulačních funkcí.
Změny od výchozí hodnoty do po 4. léčebném sezení budou vyhodnoceny na základě předem definovaných klinických prahů.
|
Výchozí stav (před ošetřením) a po 4. ošetření
|
|
Počet klinicky významných změn vitálních funkcí
Časové okno: Výchozí stav (před léčbou), po léčbě a po 4. léčbě
|
Toto měření vyhodnotí počet příhod, kdy dojde ke klinicky významným změnám vitálních funkcí.
Mezi parametry patří systolický krevní tlak, diastolický krevní tlak, tepová frekvence, tělesná teplota a SpO2.
Každá událost bude hodnocena ve dvou časových bodech: bezprostředně po léčbě a po 4. léčebném sezení, porovnáním hodnot s výchozí hodnotou.
|
Výchozí stav (před léčbou), po léčbě a po 4. léčbě
|
|
Hodnocení bezpečnosti během období studie: Nežádoucí příhody - Vlastní a jiné nálezy
Časové okno: po ošetření
|
Lékařské vyšetření, subjektivní nálezy, Ostatní nálezy
|
po ošetření
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hodnocení účinnosti: Změny ve funkční stupnici hodnocení amyotrofické laterální sklerózy Revidovaná verze
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty v 16. týdnu
|
Revidovaná škála funkčního hodnocení ALS u pacientů s ALS.
Tato stupnice je bodována od 0 do 48, čím vyšší skóre, tím lepší.
|
Změna od výchozí hodnoty v 16. týdnu
|
|
Hodnocení účinnosti: Změny v %FVC
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty v 16. týdnu
|
% nucené vitální kapacity v procentech
|
Změna od výchozí hodnoty v 16. týdnu
|
|
Hodnocení účinnosti: Změny síly úchopu
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty v 16. týdnu
|
síla úchopu v kilogramech
|
Změna od výchozí hodnoty v 16. týdnu
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
25. prosince 2023
Primární dokončení (Aktuální)
1. července 2024
Dokončení studie (Aktuální)
1. července 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
18. července 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
19. září 2024
První zveřejněno (Aktuální)
23. září 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
23. září 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
19. září 2024
Naposledy ověřeno
1. září 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- SHED-CM-ALS-H-2023
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Jednalo se o retrospektivní kohortovou studii zahrnující pacienty s diagnostikovanou ALS, kteří naši nemocnici navštívili mezi 1. lednem 2022 a 30. listopadem 2023.
Zařadili jsme pacienty s ALS, kteří v tomto období dostali SHED-CM, měli skóre 12 nebo vyšší na ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) a nepodstoupili tracheostomii.
Všechny podávané údaje byly hodnoceny z hlediska bezpečnosti.
Několik pacientů mělo potíže s příchodem do nemocnice kvůli progresi jejich ALS; proto jsme hodnotili účinnost léku od první do 12. dávky, které byly podávány po sobě a pro které se všichni pacienti dostavili do nemocnice.
Časový rámec sdílení IPD
Původní data prezentovaná ve studii jsou otevřeně dostupná bez omezení.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Původní data prezentovaná ve studii jsou otevřeně dostupná na FigShare na 10,6084/m9.figshare.26201615.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- CSR
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .