Étude rétrospective sur l'innocuité et les effets thérapeutiques/d'amélioration de l'administration intraveineuse de SHED-CM pour la SLA (SHED-CAH2023)

La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie neurodégénérative évolutive et irréversible avec des options de traitement limitées. Les progrès de la médecine régénérative ont ouvert de nouvelles voies d’interventions thérapeutiques. Cette étude de cohorte rétrospective a évalué l'innocuité et l'efficacité des cellules souches provenant de milieux conditionnés avec des dents de lait exfoliées humaines (SHED-CM) chez 24 patients atteints de SLA traités dans un seul établissement entre le 1er janvier 2022 et le 30 novembre 2023. Les évaluations de sécurité comprenaient les événements indésirables, les signes vitaux et les modifications des tests de laboratoire avant et après l'administration, tandis que l'efficacité a été mesurée à l'aide de l'ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), de la force de préhension et de la capacité vitale forcée. alors que les scores ALSFRS-R diminuent généralement avec le temps, le taux de progression dans cette cohorte était plus lent, ce qui suggère un retard potentiel dans la progression de la maladie. Alternativement, des améliorations de la force musculaire et de la mobilité ont été observées chez certains patients. Bien que des événements indésirables aient été signalés dans seulement 3 % des cas (aucune réaction allergique grave), les modifications des signes vitaux et des résultats de laboratoire induites par le traitement n'étaient pas cliniquement significatives. Le traitement SHED-CM semble être une option thérapeutique sûre et potentiellement efficace pour les patients atteints de SLA. Des recherches supplémentaires sont nécessaires pour optimiser le traitement SHED-CM ; cependant, cette étude jette les bases d’une exploration future des thérapies régénératives pour la SLA.