围绕血液疾病和基因治疗的决策和生活质量
2024年10月28日 更新者：Georgetown University
确定患有输血依赖性β地中海贫血和镰状细胞病的成年患者和儿科患者的父母对基因疗法治疗其或其孩子的疾病的知识、态度和信念，并评估基因疗法对患者的可能影响生活质量。
研究概览
地位
邀请报名
详细说明
这项研究的总体目标是确定患有输血依赖性β地中海贫血的成年患者和儿科患者的父母对基因疗法治疗其或其孩子的疾病的知识、态度和信念，并评估基因疗法可能产生的影响。治疗对患者生活质量的影响。
我们将把这些发现与从成年患者和镰状细胞病儿科患者的父母样本中获得的结果进行比较和对比。
我们还将评估对基因治疗利弊的看法，包括其财务和时间成本。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
100
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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-
District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国、20007
- Georgetown University Medical Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
被诊断患有输血依赖性β地中海贫血或镰状细胞病并且有资格接受基因疗法治疗的成年患者（18岁以上）或儿科患者（<18岁）的父母。
描述
纳入标准：
- 成年患者（18 岁以上）或儿科患者（<18 岁）的父母有资格接受基因疗法治疗其疾病
排除标准：
- 非英语国家
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
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第 1 组
被诊断患有β地中海贫血或镰状细胞病并且有资格接受基因疗法治疗的儿童患者或其父母。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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生活质量
大体时间：过去 12 个月
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与健康相关的生活质量是通过改良的患者报告结果测量，即输血依赖性生活质量 (TranQoL) 评估来衡量的。
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过去 12 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年10月1日
初级完成 (估计的)
2026年10月1日
研究完成 (估计的)
2026年12月1日
研究注册日期
首次提交
2024年10月28日
首先提交符合 QC 标准的
2024年10月28日
首次发布 (实际的)
2024年10月29日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年10月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年10月28日
最后验证
2024年10月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.