Döntéshozatal és életminőség hematológiai betegségek és génterápia körül
2024. október 28. frissítette: Georgetown University
Határozza meg a transzfúziófüggő béta-talaszémiában és sarlósejtes betegségben szenvedő felnőtt betegek és gyermekkorú betegek szülei körében a génterápiával kapcsolatos ismereteit, attitűdjeit és hiedelmeit, hogy kezelje gyermeke betegségét, és felmérje a génterápia várható hatását a betegekre életminőség.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Jelentkezés meghívóval
Körülmények
Részletes leírás
Ennek a kutatásnak az átfogó célja, hogy meghatározza a transzfúziófüggő béta-thalassemiában szenvedő felnőtt betegek és gyermekkorú betegek szüleinek tudását, attitűdjét és hiedelmét a génterápiával kapcsolatban saját vagy gyermekük betegségének kezelésére, és felmérje a gén valószínű hatását. terápia a betegek életminőségére.
Összehasonlítjuk és szembeállítjuk ezeket a megállapításokat azokkal, amelyeket felnőtt betegek és sarlósejtes analízisben szenvedő gyermekkorú betegek szüleiből vettünk.
Felmérjük továbbá a génterápia előnyeit/hátrányait, beleértve a pénzügyi és időköltségeket is.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Becsült)
100
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20007
- Georgetown University Medical Center
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Transzfúziófüggő béta-talaszémiával vagy sarlósejtes kórral diagnosztizált felnőtt betegek (18 év felettiek) vagy gyermekgyógyászati betegek szülei (18 évesnél fiatalabb), akik jogosultak betegségük kezelésére génterápiával.
Leírás
Bevételi kritériumok:
- felnőtt betegek (18 év felettiek) vagy gyermekgyógyászati betegek szülei (<18 évesek), akik jogosultak betegségük miatt génterápiás kezelésre
Kizárási kritériumok:
- Nem angolul beszélő
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
1. csoport
Béta-talaszémiával vagy sarlósejtes betegséggel diagnosztizált gyermekgyógyászati betegek páciensei vagy szülei, akik jogosultak betegségük génterápiás kezelésében részesülni.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Életminőség
Időkeret: Az elmúlt 12 hónap
|
Az egészséggel összefüggő életminőséget a betegek által bejelentett módosított kimeneti mérőszámmal, a transzfúziótól függő életminőség (TranQoL) értékeléssel mérik.
|
Az elmúlt 12 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2024. október 1.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2026. október 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2026. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2024. október 28.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. október 28.
Első közzététel (Tényleges)
2024. október 29.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. október 29.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. október 28.
Utolsó ellenőrzés
2024. október 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- STUDY00007772
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .