Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Podejmowanie decyzji i jakość życia w związku z chorobami hematologicznymi i terapią genową

28 października 2024 zaktualizowane przez: Georgetown University
Określenie wiedzy, postaw i przekonań wśród dorosłych pacjentów i rodziców pacjentów pediatrycznych z zależną od transfuzji beta-talasemią i niedokrwistością sierpowatokrwinkową w kierunku terapii genowej w celu leczenia choroby ich lub ich dziecka oraz ocena prawdopodobnego wpływu terapii genowej na zdrowie pacjentów jakość życia.

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Szczegółowy opis

Nadrzędnym celem tego badania jest określenie wiedzy, postaw i przekonań wśród dorosłych pacjentów i rodziców pacjentów pediatrycznych z beta-talasemią zależną od transfuzji w kierunku terapii genowej w leczeniu choroby ich lub ich dziecka, a także ocena prawdopodobnego wpływu genu terapii na jakość życia pacjentów. Porównamy te wyniki z wynikami uzyskanymi na próbie dorosłych pacjentów i rodziców dzieci chorych na niedokrwistość sierpowatokrwinkową. Ocenimy także postrzeganie zalet i wad terapii genowej, w tym jej kosztów finansowych i czasowych.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

100

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • Georgetown University Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Dorośli pacjenci (w wieku powyżej 18 lat) lub rodzice pacjentów pediatrycznych (< 18 lat), u których zdiagnozowano zależną od transfuzji beta-talasemię lub niedokrwistość sierpowatokrwinkową i kwalifikują się do leczenia tej choroby za pomocą terapii genowej.

Opis

Kryteria włączenia:

  • dorośli pacjenci (w wieku powyżej 18 lat) lub rodzice pacjentów pediatrycznych (< 18 lat) kwalifikujący się do leczenia swojej choroby za pomocą terapii genowej

Kryteria wykluczenia:

  • Nie mówiący po angielsku

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Grupa 1
Pacjenci lub rodzice dzieci i młodzieży, u których zdiagnozowano beta-talasemię lub niedokrwistość sierpowatokrwinkową i którzy kwalifikują się do leczenia tej choroby za pomocą terapii genowej.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Jakość życia
Ramy czasowe: Ostatnie 12 miesięcy
Jakość życia związaną ze stanem zdrowia mierzy się za pomocą zmodyfikowanej miary wyników zgłaszanej przez pacjenta, oceny jakości życia zależnej od transfuzji (TranQoL).
Ostatnie 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Georgetown University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 października 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 października 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 października 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 października 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 października 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 października 2024

Ostatnia weryfikacja

1 października 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • STUDY00007772

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bahamas

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj