Päätöksenteko ja elämänlaatu hematologisten sairauksien ja geeniterapian ympärillä
maanantai 28. lokakuuta 2024 päivittänyt: Georgetown University
Selvitetään verensiirrosta riippuvaista beetatalassemiaa ja sirppisolusairautta sairastavien aikuispotilaiden ja lapsipotilaiden vanhempien tietämystä, asenteita ja uskomuksia geeniterapiasta heidän tai heidän lapsensa sairauden hoitamiseksi, ja arvioida geeniterapian todennäköistä vaikutusta potilaiden hoitoon. elämänlaatua.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ilmoittautuminen kutsusta
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen yleisenä tavoitteena on selvittää verensiirrosta riippuvaisen beetatalassemiaa sairastavien aikuispotilaiden ja lapsipotilaiden vanhempien tietämystä, asenteita ja uskomuksia geeniterapiasta heidän tai heidän lapsensa sairauden hoitoon sekä arvioida geenin todennäköistä vaikutusta. terapiaa potilaiden elämänlaatuun.
Vertailemme ja vertaamme näitä tuloksia aikuispotilaista ja sirppisolusairautta sairastavien lapsipotilaiden vanhempien otoksesta saatuihin tuloksiin.
Arvioimme myös käsityksiä geeniterapian eduista/haitoista, mukaan lukien sen taloudelliset ja aikakustannukset.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
100
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
- Georgetown University Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Aikuiset potilaat (yli 18-vuotiaat) tai lapsipotilaiden (alle 18-vuotiaat) vanhemmat, joilla on diagnosoitu verensiirrosta riippuvainen beetatalassemia tai sirppisolusairaus ja jotka ovat oikeutettuja saamaan sairautensa hoitoa geeniterapialla.
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- aikuispotilaat (yli 18-vuotiaat) tai lapsipotilaiden (alle 18-vuotiaat) vanhemmat, jotka ovat oikeutettuja saamaan sairautensa hoitoa geeniterapialla
Poissulkemiskriteerit:
- Ei-englanninkielinen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Ryhmä 1
Potilaat tai lapsipotilaiden vanhemmat, joilla on diagnosoitu beetatalassemia tai sirppisolusairaus ja jotka ovat oikeutettuja saamaan sairautensa hoitoa geeniterapialla.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Elämänlaatu
Aikaikkuna: Viimeiset 12 kuukautta
|
Terveyteen liittyvää elämänlaatua mitataan muunnetulla potilaan raportoimalla tulosmittauksella, Transfusion-dependent Quality of Life (TranQoL) -arviolla.
|
Viimeiset 12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 1. lokakuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 1. lokakuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. joulukuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 28. lokakuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 28. lokakuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 29. lokakuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 29. lokakuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 28. lokakuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. lokakuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- STUDY00007772
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .