Принятие решений и качество жизни в связи с гематологическими заболеваниями и генной терапией
28 октября 2024 г. обновлено: Georgetown University
Определить знания, отношение и убеждения среди взрослых пациентов и родителей педиатрических пациентов с трансфузионно-зависимой бета-талассемией и серповидно-клеточной анемией в отношении генной терапии для лечения их болезни или болезни их ребенка, а также оценить вероятное влияние генной терапии на состояние пациентов. качество жизни.
Обзор исследования
Статус
Запись по приглашению
Подробное описание
Основная цель этого исследования — определить знания, отношения и убеждения среди взрослых пациентов и родителей педиатрических пациентов с трансфузионно-зависимой бета-талассемией в отношении генной терапии для лечения их болезни или болезни их ребенка, а также оценить вероятное влияние генной терапии. терапии на качество жизни пациентов.
Мы сравним и сопоставим эти результаты с результатами, полученными на выборке взрослых пациентов и родителей педиатрических пациентов с серповидноклеточной анемией.
Мы также оценим восприятие плюсов и минусов генной терапии, включая ее финансовые и временные затраты.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
100
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20007
- Georgetown University Medical Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Взрослые пациенты (возраст 18+) или родители педиатрических пациентов (<18 лет), у которых диагностирована трансфузионно-зависимая бета-талассемия или серповидно-клеточная анемия и имеют право на лечение своего заболевания с помощью генной терапии.
Описание
Критерии включения:
- взрослые пациенты (возраст 18+) или родители педиатрических пациентов (<18 лет), имеющие право на лечение своего заболевания с помощью генной терапии
Критерии исключения:
- Не говорящий по-английски
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
Группа 1
Пациенты или родители педиатрических пациентов с диагнозом бета-талассемия или серповидно-клеточной анемии и имеющие право на лечение своего заболевания с помощью генной терапии.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Качество жизни
Временное ограничение: Прошлые 12 месяцев
|
Качество жизни, связанное со здоровьем, измеряется с помощью модифицированного показателя результатов, сообщаемого пациентом, - оценки трансфузионно-зависимого качества жизни (TranQoL).
|
Прошлые 12 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 октября 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 октября 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 декабря 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
28 октября 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
28 октября 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
29 октября 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
29 октября 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
28 октября 2024 г.
Последняя проверка
1 октября 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- STUDY00007772
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .