Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Beslutningstagning og livskvalitet omkring hæmatologisk sygdom og genterapi

28. oktober 2024 opdateret af: Georgetown University
Bestem viden, holdninger og overbevisninger blandt voksne patienter og forældre til pædiatriske patienter med transfusionsafhængig beta-thalassæmi og seglcellesygdom til genterapi til behandling af deres eller deres barns sygdom og for at vurdere den sandsynlige indvirkning af genterapi på patienters livskvalitet.

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Det overordnede formål med denne forskning er at bestemme viden, holdninger og overbevisninger blandt voksne patienter og forældre til pædiatriske patienter med transfusionsafhængig beta-thalassæmi mod genterapi til behandling af deres eller deres barns sygdom og at vurdere den sandsynlige virkning af genet. behandling af patienters livskvalitet. Vi vil sammenligne og sammenligne disse resultater med dem opnået fra en prøve af voksne patienter og forældre til pædiatriske patienter med seglcellesygdom. Vi vil også vurdere opfattelser af fordele/ulemper ved genterapi, herunder dens økonomiske og tidsmæssige omkostninger.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

100

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Georgetown University Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Voksne patienter (i alderen 18+) eller forældre til pædiatriske patienter (< 18 år) diagnosticeret med transfusionsafhængig beta-thalassæmi eller seglcellesygdom og berettiget til at modtage behandling for deres sygdom med genterapi.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • voksne patienter (18+) eller forældre til pædiatriske patienter (<18 år), der er kvalificerede til at modtage behandling for deres sygdom med genterapi

Ekskluderingskriterier:

  • Ikke-engelsktalende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Gruppe 1
Patienter eller forældre til pædiatriske patienter diagnosticeret med beta-thalassæmi eller seglcellesygdom og berettiget til at modtage behandling for deres sygdom med genterapi.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Livskvalitet
Tidsramme: Sidste 12 måneder
Sundhedsrelateret livskvalitet måles ved et modificeret patientrapporteret resultatmål, den transfusionsafhængige livskvalitetsvurdering (TranQoL).
Sidste 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Georgetown University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. oktober 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. oktober 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. oktober 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. oktober 2024

Først opslået (Faktiske)

29. oktober 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. oktober 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. oktober 2024

Sidst verificeret

1. oktober 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • STUDY00007772

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mali

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner