Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozhodování a kvalita života kolem hematologických onemocnění a genové terapie

28. října 2024 aktualizováno: Georgetown University
Zjistěte znalosti, postoje a přesvědčení dospělých pacientů a rodičů dětských pacientů s beta-talasémií závislou na transfuzi a srpkovitou anémií ke genové terapii k léčbě onemocnění jejich nebo jejich dítěte a k posouzení pravděpodobného dopadu genové terapie na pacienty kvalitu života.

Přehled studie

Postavení

Zápis na pozvánku

Podmínky

Detailní popis

Zastřešujícím cílem tohoto výzkumu je zjistit znalosti, postoje a přesvědčení dospělých pacientů a rodičů dětských pacientů s beta-talasémií závislou na transfuzi směrem ke genové terapii k léčbě onemocnění jejich nebo jejich dítěte a zhodnotit pravděpodobný dopad genové terapie. terapie na kvalitu života pacientů. Tyto nálezy porovnáme a porovnáme s nálezy získanými ze vzorku dospělých pacientů a rodičů dětských pacientů se srpkovitou anémií. Posoudíme také vnímání kladů a záporů genové terapie, včetně její finanční a časové náročnosti.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

100

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • Georgetown University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Dospělí pacienti (ve věku 18+) nebo rodiče pediatrických pacientů (< 18 let) s diagnózou beta thalasémie nebo srpkovitých anémií závislou na transfuzi a způsobilí k léčbě svého onemocnění pomocí genové terapie.

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • dospělí pacienti (ve věku 18+) nebo rodiče dětských pacientů (< 18 let) způsobilí k léčbě svého onemocnění genovou terapií

Kritéria vyloučení:

  • Neanglicky mluvící

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Skupina 1
Pacienti nebo rodiče dětských pacientů s diagnózou beta-talasemie nebo srpkovitou anémií a způsobilí k léčbě svého onemocnění pomocí genové terapie.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kvalita života
Časové okno: Posledních 12 měsíců
Kvalita života související se zdravím se měří pomocí modifikovaného ukazatele výsledku hlášeného pacientem, hodnocení kvality života závislého na transfuzi (TranQoL).
Posledních 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Georgetown University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. října 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. října 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. října 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. října 2024

První zveřejněno (Aktuální)

29. října 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. října 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. října 2024

Naposledy ověřeno

1. října 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • STUDY00007772

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cyprus

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit