Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Entscheidungsfindung und Lebensqualität im Zusammenhang mit hämatologischen Erkrankungen und Gentherapie

28. Oktober 2024 aktualisiert von: Georgetown University
Bestimmen Sie Wissen, Einstellungen und Überzeugungen bei erwachsenen Patienten und Eltern von pädiatrischen Patienten mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie und Sichelzellenanämie in Bezug auf Gentherapie zur Behandlung ihrer Krankheit oder der Krankheit ihres Kindes und um die wahrscheinlichen Auswirkungen der Gentherapie auf die Gesundheit der Patienten zu bewerten. Lebensqualität.

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Das übergeordnete Ziel dieser Forschung besteht darin, das Wissen, die Einstellungen und Überzeugungen erwachsener Patienten und Eltern von pädiatrischen Patienten mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie in Bezug auf eine Gentherapie zur Behandlung ihrer Krankheit oder der Krankheit ihres Kindes zu ermitteln und die wahrscheinlichen Auswirkungen des Gens zu bewerten Therapie auf die Lebensqualität der Patienten. Wir werden diese Ergebnisse mit denen einer Stichprobe erwachsener Patienten und Eltern pädiatrischer Patienten mit Sichelzellenanämie vergleichen und gegenüberstellen. Wir werden auch die Wahrnehmung der Vor- und Nachteile der Gentherapie bewerten, einschließlich ihrer finanziellen und zeitlichen Kosten.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

100

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20007
        • Georgetown University Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Erwachsene Patienten (ab 18 Jahren) oder Eltern von pädiatrischen Patienten (< 18 Jahre), bei denen transfusionsabhängige Beta-Thalassämie oder Sichelzellenanämie diagnostiziert wurde und die Anspruch auf eine Behandlung ihrer Krankheit mit Gentherapie haben.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Erwachsene Patienten (ab 18 Jahren) oder Eltern von pädiatrischen Patienten (< 18 Jahre), die Anspruch auf eine Behandlung ihrer Krankheit mit Gentherapie haben

Ausschlusskriterien:

  • Nicht englischsprachig

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Gruppe 1
Patienten oder Eltern von pädiatrischen Patienten, bei denen Beta-Thalassämie oder Sichelzellenanämie diagnostiziert wurde und die Anspruch auf eine Behandlung ihrer Krankheit mit Gentherapie haben.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Lebensqualität
Zeitfenster: Letzte 12 Monate
Die gesundheitsbezogene Lebensqualität wird anhand eines modifizierten, vom Patienten berichteten Ergebnismaßes gemessen, der Bewertung der transfusionsabhängigen Lebensqualität (TranQoL).
Letzte 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Georgetown University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Oktober 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Oktober 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. Oktober 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

29. Oktober 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Oktober 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Oktober 2024

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • STUDY00007772

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Sichelzellenanämie

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Kenya

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren