Besluitvorming en kwaliteit van leven rond hematologische ziekten en gentherapie
28 oktober 2024 bijgewerkt door: Georgetown University
Vaststellen van de kennis, attitudes en overtuigingen onder volwassen patiënten en ouders van pediatrische patiënten met transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie en sikkelcelziekte ten aanzien van gentherapie om de ziekte van hen of hun kind te behandelen, en om de waarschijnlijke impact van gentherapie op de ziekte van patiënten te beoordelen kwaliteit van leven.
Studie Overzicht
Toestand
Aanmelden op uitnodiging
Gedetailleerde beschrijving
Het overkoepelende doel van dit onderzoek is het vaststellen van kennis, attitudes en overtuigingen onder volwassen patiënten en ouders van pediatrische patiënten met transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie ten aanzien van gentherapie om de ziekte van henzelf of hun kind te behandelen, en om de waarschijnlijke impact van gentherapie te beoordelen. therapie op de kwaliteit van leven van patiënten.
We zullen deze bevindingen vergelijken en contrasteren met die verkregen uit een steekproef van volwassen patiënten en ouders van pediatrische patiënten met sikkelcelziekte.
We zullen ook de perceptie van de voor- en nadelen van gentherapie beoordelen, inclusief de financiële en tijdskosten ervan.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Geschat)
100
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
- Georgetown University Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Volwassen patiënten (leeftijd 18+) of ouders van pediatrische patiënten (<18 jaar) bij wie transfusieafhankelijke bèta-thalassemie of sikkelcelziekte is vastgesteld en die in aanmerking komen voor een behandeling voor hun ziekte met gentherapie.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- volwassen patiënten (leeftijd 18+) of ouders van pediatrische patiënten (<18 jaar) die in aanmerking komen voor behandeling voor hun ziekte met gentherapie
Uitsluitingscriteria:
- Niet-Engelssprekend
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
|---|
|
Groep 1
Patiënten of ouders van pediatrische patiënten met de diagnose bèta-thalassemie of sikkelcelziekte en die in aanmerking komen voor een behandeling voor hun ziekte met gentherapie.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Kwaliteit van leven
Tijdsspanne: Afgelopen 12 maanden
|
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven wordt gemeten aan de hand van een aangepaste, door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaat, de Transfusion-dependent Quality of Life (TranQoL)-beoordeling.
|
Afgelopen 12 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 oktober 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
1 oktober 2026
Studie voltooiing (Geschat)
1 december 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
28 oktober 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
28 oktober 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
29 oktober 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
29 oktober 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
28 oktober 2024
Laatst geverifieerd
1 oktober 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- STUDY00007772
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .