Toma de decisiones y calidad de vida en torno a las enfermedades hematológicas y la terapia génica
28 de octubre de 2024 actualizado por: Georgetown University
Determinar conocimientos, actitudes y creencias entre pacientes adultos y padres de pacientes pediátricos con beta-talasemia dependiente de transfusiones y anemia falciforme respecto de la terapia génica para tratar su enfermedad o la de su hijo, y evaluar el posible impacto de la terapia génica en la salud de los pacientes. calidad de vida.
Descripción general del estudio
Estado
Inscripción por invitación
Descripción detallada
El objetivo general de esta investigación es determinar los conocimientos, actitudes y creencias entre pacientes adultos y padres de pacientes pediátricos con beta-talasemia dependiente de transfusiones hacia la terapia genética para tratar su enfermedad o la de su hijo, y evaluar el impacto probable de la terapia genética. terapia sobre la calidad de vida de los pacientes.
Compararemos y contrastaremos estos hallazgos con los obtenidos de una muestra de pacientes adultos y padres de pacientes pediátricos con anemia de células falciformes.
También evaluaremos las percepciones sobre los pros y los contras de la terapia génica, incluidos sus costos financieros y de tiempo.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
100
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- Georgetown University Medical Center
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes adultos (mayores de 18 años) o padres de pacientes pediátricos (<18 años) diagnosticados con beta talasemia dependiente de transfusiones o anemia de células falciformes y elegibles para recibir tratamiento para su enfermedad con terapia génica.
Descripción
Criterios de inclusión:
- pacientes adultos (mayores de 18 años) o padres de pacientes pediátricos (<18 años) elegibles para recibir tratamiento para su enfermedad con terapia génica
Criterios de exclusión:
- No habla inglés
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
|---|
|
Grupo 1
Pacientes o padres de pacientes pediátricos diagnosticados con beta-talasemia o anemia falciforme y elegibles para recibir tratamiento para su enfermedad con terapia génica.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Calidad de vida
Periodo de tiempo: Últimos 12 meses
|
La calidad de vida relacionada con la salud se mide mediante una medida de resultado modificada informada por el paciente, la evaluación de calidad de vida dependiente de transfusiones (TranQoL).
|
Últimos 12 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de octubre de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de octubre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
28 de octubre de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de octubre de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
29 de octubre de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
29 de octubre de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de octubre de 2024
Última verificación
1 de octubre de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- STUDY00007772
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .