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Processo decisionale e qualità della vita in relazione alle malattie ematologiche e alla terapia genica

28 ottobre 2024 aggiornato da: Georgetown University
Determinare le conoscenze, gli atteggiamenti e le convinzioni dei pazienti adulti e dei genitori di pazienti pediatrici affetti da beta-talassemia e anemia falciforme dipendenti da trasfusioni nei confronti della terapia genica per curare la malattia loro o dei loro figli e valutare il probabile impatto della terapia genica sui pazienti qualità della vita.

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Descrizione dettagliata

Lo scopo generale di questa ricerca è quello di determinare le conoscenze, gli atteggiamenti e le convinzioni dei pazienti adulti e dei genitori di pazienti pediatrici, con beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni, verso la terapia genica per curare la loro malattia o quella dei loro figli, e di valutare il probabile impatto della genetica terapia sulla qualità di vita dei pazienti. Confronteremo questi risultati con quelli ottenuti da un campione di pazienti adulti e genitori di pazienti pediatrici affetti da anemia falciforme. Valuteremo anche la percezione dei pro/contro della terapia genica, compresi i costi finanziari e di tempo.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

100

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Georgetown University Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti adulti (di età superiore a 18 anni) o genitori di pazienti pediatrici (di età inferiore a 18 anni) con diagnosi di beta talassemia trasfusione-dipendente o anemia falciforme e idonei a ricevere il trattamento per la loro malattia con terapia genica.

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • pazienti adulti (di età superiore a 18 anni) o genitori di pazienti pediatrici (di età inferiore a 18 anni) idonei a ricevere il trattamento per la loro malattia con terapia genica

Criteri di esclusione:

  • Non di lingua inglese

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Gruppo 1
Pazienti o genitori di pazienti pediatrici con diagnosi di beta-talassemia o anemia falciforme e idonei a ricevere il trattamento per la loro malattia con la terapia genica.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Qualità della vita
Lasso di tempo: Ultimi 12 mesi
La qualità della vita correlata alla salute viene misurata mediante una misura modificata dei risultati riportati dal paziente, la valutazione della qualità della vita dipendente dalla trasfusione (TranQoL).
Ultimi 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Georgetown University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 ottobre 2024

Completamento primario (Stimato)

1 ottobre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 ottobre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 ottobre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

29 ottobre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 ottobre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 ottobre 2024

Ultimo verificato

1 ottobre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • STUDY00007772

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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