Prise de décision et qualité de vie concernant les maladies hématologiques et la thérapie génique
28 octobre 2024 mis à jour par: Georgetown University
Déterminer les connaissances, les attitudes et les croyances des patients adultes et des parents de patients pédiatriques atteints de bêta-thalassémie et de drépanocytose dépendantes des transfusions à l'égard de la thérapie génique pour traiter leur maladie ou celle de leur enfant, et évaluer l'impact probable de la thérapie génique sur les patients. qualité de vie.
Aperçu de l'étude
Statut
Inscription sur invitation
Les conditions
Description détaillée
L'objectif primordial de cette recherche est de déterminer les connaissances, les attitudes et les croyances des patients adultes et des parents de patients pédiatriques atteints de bêta-thalassémie transfusionnelle dépendante de la thérapie génique pour traiter leur maladie ou celle de leur enfant, et d'évaluer l'impact probable de la gène. thérapie sur la qualité de vie des patients.
Nous comparerons et contrasterons ces résultats avec ceux obtenus à partir d'un échantillon de patients adultes et de parents de patients pédiatriques drépanocytaires.
Nous évaluerons également les perceptions des avantages et des inconvénients de la thérapie génique, y compris ses coûts financiers et temporels.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
100
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, États-Unis, 20007
- Georgetown University Medical Center
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Patients adultes (âgés de 18 ans et plus) ou parents de patients pédiatriques (<18 ans) diagnostiqués avec une bêta-thalassémie transfusionnelle ou une drépanocytose et éligibles pour recevoir un traitement pour leur maladie par thérapie génique.
La description
Critères d'intégration :
- patients adultes (âgés de 18 ans et plus) ou parents de patients pédiatriques (<18 ans) éligibles pour recevoir un traitement pour leur maladie par thérapie génique
Critères d'exclusion :
- Non anglophone
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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Groupe 1
Patients ou parents de patients pédiatriques diagnostiqués avec une bêta-thalassémie ou une drépanocytose et éligibles pour recevoir un traitement pour leur maladie par thérapie génique.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Qualité de vie
Délai: 12 derniers mois
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La qualité de vie liée à la santé est mesurée par une mesure modifiée des résultats rapportés par le patient, l'évaluation de la qualité de vie dépendante des transfusions (TranQoL).
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12 derniers mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 octobre 2024
Achèvement primaire (Estimé)
1 octobre 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 décembre 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
28 octobre 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
28 octobre 2024
Première publication (Réel)
29 octobre 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
29 octobre 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
28 octobre 2024
Dernière vérification
1 octobre 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- STUDY00007772
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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