Beslutningstaking og livskvalitet rundt hematologisk sykdom og genterapi
28. oktober 2024 oppdatert av: Georgetown University
Bestem kunnskap, holdninger og tro blant voksne pasienter og foreldre til pediatriske pasienter, med transfusjonsavhengig beta-thalassemi og sigdcellesykdom mot genterapi for å behandle deres eller deres barns sykdom, og for å vurdere den sannsynlige virkningen av genterapi på pasientenes livskvalitet.
Studieoversikt
Status
Påmelding etter invitasjon
Detaljert beskrivelse
Det overordnede målet med denne forskningen er å bestemme kunnskap, holdninger og tro blant voksne pasienter, og foreldre til pediatriske pasienter, med transfusjonsavhengig beta-thalassemi mot genterapi for å behandle deres eller deres barns sykdom, og å vurdere den sannsynlige virkningen av genet. terapi på pasienters livskvalitet.
Vi vil sammenligne og sammenligne disse funnene med de som er oppnådd fra et utvalg voksne pasienter og foreldre til pediatriske pasienter med sigdcellesykdom.
Vi vil også vurdere oppfatninger om fordeler/ulemper ved genterapi, inkludert dens økonomiske og tidsmessige kostnader.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
100
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forente stater, 20007
- Georgetown University Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Voksne pasienter (18+) eller foreldre til pediatriske pasienter (<alder 18) diagnostisert med transfusjonsavhengig beta-thalassemi eller sigdcellesykdom og kvalifisert til å motta behandling for sin sykdom med genterapi.
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- voksne pasienter (18+) eller foreldre til pediatriske pasienter (<18 år) som er kvalifisert til å motta behandling for sin sykdom med genterapi
Ekskluderingskriterier:
- Ikke-engelsktalende
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
Gruppe 1
Pasienter eller foreldre til pediatriske pasienter diagnostisert med beta-thalassemi eller sigdcellesykdom og kvalifisert til å motta behandling for sin sykdom med genterapi.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Livskvalitet
Tidsramme: Siste 12 måneder
|
Helserelatert livskvalitet måles ved et modifisert pasientrapportert resultatmål, Transfusion-dependent Quality of Life (TranQoL) vurdering.
|
Siste 12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. oktober 2024
Primær fullføring (Antatt)
1. oktober 2026
Studiet fullført (Antatt)
1. desember 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
28. oktober 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
28. oktober 2024
Først lagt ut (Faktiske)
29. oktober 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
29. oktober 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
28. oktober 2024
Sist bekreftet
1. oktober 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- STUDY00007772
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .