Beslutsfattande och livskvalitet kring hematologiska sjukdomar och genterapi
28 oktober 2024 uppdaterad av: Georgetown University
Fastställ kunskap, attityder och övertygelser bland vuxna patienter och föräldrar till pediatriska patienter, med transfusionsberoende beta-talassemi och sicklecellssjukdom mot genterapi för att behandla deras eller deras barns sjukdom, och för att bedöma den sannolika effekten av genterapi på patienters livskvalitet.
Studieöversikt
Status
Anmälan via inbjudan
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Det övergripande syftet med denna forskning är att fastställa kunskap, attityder och övertygelser bland vuxna patienter och föräldrar till pediatriska patienter, med transfusionsberoende beta-talassemi mot genterapi för att behandla deras eller deras barns sjukdom, och att bedöma den sannolika effekten av genen. terapi på patienternas livskvalitet.
Vi kommer att jämföra och kontrastera dessa fynd med de som erhållits från ett urval av vuxna patienter och föräldrar till pediatriska patienter med sicklecellssjukdom.
Vi kommer också att bedöma uppfattningar om för- och nackdelar med genterapi, inklusive dess ekonomiska kostnader och tidskostnader.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Beräknad)
100
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20007
- Georgetown University Medical Center
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Vuxna patienter (åldrar 18+) eller föräldrar till pediatriska patienter (<ålder 18) diagnostiserade med transfusionsberoende beta-talassemi eller sicklecellssjukdom och berättigade att få behandling för sin sjukdom med genterapi.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- vuxna patienter (18+) eller föräldrar till pediatriska patienter (<18 år) som är berättigade att få behandling för sin sjukdom med genterapi
Uteslutningskriterier:
- Icke-engelsktalande
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
|---|
|
Grupp 1
Patienter eller föräldrar till pediatriska patienter som diagnostiserats med beta-talassemi eller sicklecellssjukdom och är berättigade att få behandling för sin sjukdom med genterapi.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Livskvalitet
Tidsram: Senaste 12 månaderna
|
Hälsorelaterad livskvalitet mäts med ett modifierat patientrapporterat resultatmått, den transfusionsberoende livskvalitetsbedömningen (TranQoL).
|
Senaste 12 månaderna
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 oktober 2024
Primärt slutförande (Beräknad)
1 oktober 2026
Avslutad studie (Beräknad)
1 december 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
28 oktober 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
28 oktober 2024
Första postat (Faktisk)
29 oktober 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
29 oktober 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
28 oktober 2024
Senast verifierad
1 oktober 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- STUDY00007772
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .